בהמשך , בכתבה זו אנו מביאים את הארועים המשמעותיים הצפויים בחודשים הקרובים בארה"ב. באופן טבעי, כמות החברות העוסקות בתחום גדולה מאוד, ולכן נתמקד במספר תרופות מעניינות העומדות לפני קבלה או דחייה של בקשת אישור שיווק ע"י ה-FDA.

לאחר השקעה של שנים רבות ועשרות עד מאות מיליוני דולרים בפיתוח, קבלת אישור שיווק לתרופה מהרשויות הרגולטוריות, ובמיוחד מה-FDA, הינה ארוע מפתח בחיי כל חברת פארמה, גדולה כקטנה. עקב כך, בתקופה המקדימה להודעת ה-FDA על החלטתו בעניין תרופה מסוימת, מניית החברה המפתחת מושפעת רבות משמועות, הערכות וניתוחים שונים על הסתברות ההצלחה, ובמקרים רבים תנודתיות הנייר עולה משמעותית.

הארועים בסקירה מוצגים בסדר כרונולוגי, אך אם ניתן ללמוד דבר מההיסטוריה, תאריכים אלו נתונים לשינויים ודחיות:

27.1.2012 - בריסטול-מאיירס סקוויב (סימול: BMY) ואסטרה-זנקה (סימול: AZN)

2 החברות מחכות להחלטת ה-FDA לגבי התרופה Dapagliflozin לטיפול בסוכרת סוג 2 (סוכרת מבוגרים), ממנה סובלים כ-350 מיליון בני אדם בעולם. תרופה זו, הניתנת בבליעה, הינה הראשונה המועמדת לקבלת אישורFDA מבין דור חדש של תרופות לסוכרת המתבססות על מנגנון פעולה חדש: סילוק גלוקוז עודף מהדם דרך השתן.

גם ג'ונסון וג'ונסון (סימול: JNJ), אליי לילי (סימול: LLY) ו- Boehringer Ingelheim וחברות אחרות מפתחות תרופות דומות. ביולי האחרון המליצה הועדה המייעצת של ה-FDA ברוב של 3 קולות שלא לאשר את התרופה למרות יעילותה, עקב חשש לעלייה בסיכון לסרטן השד ושלפוחית השתן עקב שימוש בתרופה. עם זאת, ה-FDA אינו מחויב לקבל את המלצת הועדה, במיוחד כאשר החלטתה אינה חד-משמעית. עם זאת, באוקטובר 2011 דחה ה-FDA את תאריך ההחלטה בשלושה חודשים תוך בקשה מהחברות לספק מידע נוסף מהניסויים הקליניים האחרונים.

28.1.2012 - אמילין פרמצבטיקה (סימול: AMLN)

נשארים בתחום הטיפול בסוכרת סוג 2, הפעם עם חברת אמילין והתרופה Bydureon. תרופה זו הינה גרסת שחרור מושהה של התרופה Byetta, הורמון סינטטי המסייע להפרשה מוגברת של אינסולין מהלבלב וניתן בזריקה תת-עורית פעמיים ביום. Bydureon מיועדת להזרקה חד שבועית ולכן צפויה להקל משמעותית על המשתמשים.

בעוד ש- Bydureon אושרה לשיווק האיחוד האירופי ביוני 2011, התהליך הרגולטורי שלה בארה"ב נתקל במספר קשיים: לאחר הגשת בקשת האישור הקודמת ל-FDA, ביקשה הסוכנות האמריקאית פעמיים מאמילין מידע נוסף בנוגע לבטיחות התרופה וזו נאלצה לבצע ניסוי נוסף. בצד הפיקנטי של הסיפור, בנובמבר האחרון, אמילין ואליי לילי אשר היו שותפות בפיתוח Bydureon, הודיעו על העברת כל הזכויות בתרופה לאמילין, זאת לאחר שהאחרונה תבעה את Eli Lilly בגין הסכם שותפות שחתמה עם חברה אחרת לשיווק תרופה מתחרה לטיפול בסוכרת.

14.2.2012 - ביוסנטה פרמסוטיקלס (סימול: BPAX)

החברה עלתה לכותרות בדצמבר האחרון לאחר קריסת המנייה שלה עקב כשלון בניסוי קליני שלב 3 בליביג'ל (LibiGel), ג'ל המיועד לטיפול בירידה בחשק המיני בנשים. בפברואר הקרוב, תוכל ביוסנטה להתאושש חלקית מהמכה במידה וה-FDA יאשר לשיווק את המוצר Bio-T-Gel – ג'ל טסטוסטרון למריחה על העור, המיועד לגברים הסובלים ממחסור בטסטוסטרון.

התהליך הרגולטורי של מוצר זה, כמו גם פעולות השיווק והמכירה שלו (במידה ויאושר) מבוצעים ע"י חברת טבע, לה הסכם רישוי עם ביוסנטה ל- Bio-T-Gel, אשר יוכל להתמודד בשוק של 1.2 מיליארד דולר בארה"ב.

8.3.2012 - רוש (סימול: RO.SW) וקיוריס (סימול: CRIS)

החברות מחכות להודעת ה-FDA בתאריך זה לגבי Vismodegib, תרופה מוכוונת לטיפול בשלב מתקדם של קרצינומה של תאי בסיס (Basal cell carcinoma) - סרטן העור הנפוץ ביותר, המאובחן בכ-2 מיליון בני אדם בשנה. בעוד שבדרך כלל הגידול מוסר בניתוח, קיימים מקרים (בעיקר בשלב מתקדם של הגידול) בהם לא ניתן לנתח, ואליהם מיועדת התרופה. במידה ותאושר, תהיה זו התרופה הראשונה בשוק להתוויה ספציפית זו.

26.3.2012 - מ.א.פ. פרמסוטיקלס (סימול: MAPP)

פריצת דרך בטיפול במיגרנות יכולה להתרחש בסוף מרץ הקרוב, אז ה-FDA צפוי להודיע לחברת מ.א.פ. פרמסוטיקלס האם Levadex, פורמולציה חדשה לתרופה ישנה (DHE) להקלת סימפטומים של מיגרנה, תאושר לשיווק. החידוש של מ.א.פ. בתחום הינו פורמולציה חדשה המאפשרת מתן של התרופה דרך משאף, לזרוז משמעותי של השפעתה. בניסויים הקליניים המאוחרים הראתה התרופה יעילות בהקלה של ארבעת הסימפטומים העיקריים של מיגרנה (כאב, רגישות לאור, רגישות לקול ובחילות) תוך 10 עד 30 דקות מרגע מתן התרופה, תוך הפחתת תופעות הלוואי. מבין 30 מיליון האנשים הסובלים ממיגרנות בארה"ב בלבד, כ-20% אינם מגיבים לתרופות מהדור החדש, ובפלח זה צפויה מ.א.פ, עם שותפתה לשיווק Alergan, לבסס את מכירות Levadex.

17.4.2012 – ויווס (סימול: VVUS)

החברה מקווה שהניסיון השני שלה לקבל אישור FDA לתרופה Qnexa לטיפול בהשמנה יצליח. באוקטובר 2010, דחה ה-FDA את בקשת אישור השיווק של ויווס בטענה כי אחד ממרכיבי התרופה, אשר נמצא בשימוש כבר שנים רבות כתרופה אנטי-אפילפטית וכטיפול במיגרנות, מעלה משמעותית את הסיכונים ללידת תינוקות עם חיך שסוע בקרב נשים אשר נטלו את התרופה.

כמו כן עלו חששות על השפעת התרופה על הלב. מאז הציגה ויווס נתונים משני ניסויים קליניים שלב 3 נוספים, אשר מביאים את סך כל הנבדקים בניסויי שלב 3 בתרופה זו ל-4500! ניסויים אלו הראו כי Qnexa מביאה לירידה משמעותית במשקל המשתתפים (ירידה של 10-14% ממשקל הגוף במשך שנה/שנתיים), תוך הצגת שיפור בגורמי סיכון המלווים השמנת יתר, כדוגמת לחץ דם גבוה, רמת השומנים בדם והסיכוי לחלות בסוכרת סוג 2. תופעות הלוואי שנרשמו בניסויים כללו עצירות, זיהומים בדרכי הנשימה, יובש בפה ועיקצוצים.

בעקבות תוצאות ניסויים אלו, הגישה החברה בקשה מחודשת ומוגבלת ל-FDA, בה היא מבקשת את אישור Qnexa לטיפול בהשמנה באוכלוסיה בוגרת, למעט בנשים אשר צפויות להרות. מעניין יהיה לראות איך יגיב ה-FDA לבקשה זו, והאם ההתנגדות הנחרצת לתרופות לטיפול בהשמנה, אשר אפיינה את הסוכנות בסוף 2010, התרככה עם הזמן.

19.4.2012 - ורטקס פרמסוטיקלס (סימול: VRTX)

בשנת 1989 זוהה לראשונה הגן האחראי למחלת סיסטיק פיברוזיס - CFTR, אשר מוטציות בו גורמות לפעילות חסרה של החלבון אותו הוא מקודד. 23 שנה מאוחר יותר, התרופה הראשונה המתיימרת לטפל בגורם המחלה ולא בסימפטומים בלבד מועמדת לאישור FDA. התרופה Kalydeco של חברת ורטקס אמנם פונה ל-4% בלבד מחולי סיסטיק פיברוזיס, הנושאים מוטציה ספציפית בגן CFTR (כ-4000 חולים בעולם), אך מדובר בתחילתה של מהפכה בטיפול במחלה קשה זו, אשר החולים בה חוצים לעיתים נדירות את גיל 50, ו-20% אינם מגיעים לגיל בגרות. פייזר, נוברטיס ו-PCT (בשיתוף ג'נזיים) מפתחות אף הן טיפולים המשפיעים ישירות על החלבון הפגום, אך נמצאות בשלבי פיתוח מוקדמים יותר. למרות שהתרופה של ורטקס פונה למספר אלפי חולים בלבד, עלות הטיפול השנתית צפויה להיות גבוהה ביותר, עם הערכות הנעות סביב 200 אלף דולר לשנה.

לסיכום