פלוריסטם הגישה ל-FDA בקשה למעמד תרופת יתום לטיפול באנמיה אפלסטית

פלוריסטם הודיעה היום (ה') כי הגישה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) את המסמכים הנדרשים על מנת להעניק לתאי הגזע מהשלייה שפיתחה מעמד של תרופת יתום לטיפול באנמיה אפלסטית. הבקשה הגיעה לאחר שבמאי הטיפול של החברה הציל את חייה של ילדה בת 7 שסבלה מכשל במח העצם כתוצאה מהמחלה וקיבלה את התאים במסגרת "טיפול חמלה".

מחלת אנמיה אפלסטית הינה מחלה נדירה אך חמורה הנגרמת כתוצאה מהרס של תאי גזע במוח העצם היוצרים תאי דם (תאי גזע המטופויאטיים). בעוד שבדרך כלל תאי גזע המטופויאטיים מתפתחים לשלוש שורות הדם: תאים לבנים, תאים אדומים וטסיות, אצל חולי אנמיה אפלסטית כל שורות הדם חסרות. נציין כי בפעם הראשונה שהחברה הגישה בקשה לתרופת יתום, היה זה באוגוסט 2011 עבור טיפול החברה במחלת ברגר, ומעמד תרופת היתום למחלה אושר בסופו של דבר על ידי ה-FDA. זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם, אמר היום: "ההתאוששות המדהימה שהוצגה אצל הילדה שסבלה מאנמיה אפלסטית לאחר טיפול החמלה בתאי ה-PLX, הניעה אותנו לעבוד במרץ על מציאת המסלול המהיר ביותר שיאפשר לחולים אלה לקבל את הטיפול שלנו".