פלוריסטם הגישה ל-FDA בקשה למעמד תרופת יתום לטיפול באנמיה אפלסטית

הבקשה הוגשה לאחר שבמאי השנה הודיעה פלוריסטם כי הטיפול בתאי גזע מהשלייה הציל את חייה של ילדה בת 7 שסבלה מכשל במח העצם כתוצאה מהמחלה וקיבלה את התאים במסגרת "טיפול חמלה"
רקפת סלע | (19)

פלוריסטם הודיעה היום (ה') כי הגישה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) את המסמכים הנדרשים על מנת להעניק לתאי הגזע מהשלייה שפיתחה מעמד של תרופת יתום לטיפול באנמיה אפלסטית. הבקשה הגיעה לאחר שבמאי הטיפול של החברה הציל את חייה של ילדה בת 7 שסבלה מכשל במח העצם כתוצאה מהמחלה וקיבלה את התאים במסגרת "טיפול חמלה". מחלת אנמיה אפלסטית הינה מחלה נדירה אך חמורה הנגרמת כתוצאה מהרס של תאי גזע במוח העצם היוצרים תאי דם (תאי גזע המטופויאטיים). בעוד שבדרך כלל תאי גזע המטופויאטיים מתפתחים לשלוש שורות הדם: תאים לבנים, תאים אדומים וטסיות, אצל חולי אנמיה אפלסטית כל שורות הדם חסרות. נציין כי בפעם הראשונה שהחברה הגישה בקשה לתרופת יתום, היה זה באוגוסט 2011 עבור טיפול החברה במחלת ברגר, ומעמד תרופת היתום למחלה אושר בסופו של דבר על ידי ה-FDA. זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם, אמר היום: "ההתאוששות המדהימה שהוצגה אצל הילדה שסבלה מאנמיה אפלסטית לאחר טיפול החמלה בתאי ה-PLX, הניעה אותנו לעבוד במרץ על מציאת המסלול המהיר ביותר שיאפשר לחולים אלה לקבל את הטיפול שלנו".

תגובות לכתבה(19):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 17.
    זו טבע הבאה!!!!!!!!!!!!!!!!!!!!!!!! (ל"ת)
    ירון 03/09/2012 12:53
    הגב לתגובה זו
  • 16.
    זהו נגמר הסוס, היכונו לירידות. (ל"ת)
    משקיע ותיק 02/09/2012 16:49
    הגב לתגובה זו
  • 15.
    ייאי 02/09/2012 12:53
    הגב לתגובה זו
    הידעתם שרק 5 מולקולות מתוך אלפיפ מגיעות לשלב של הפיכתן לתרופה הנמכרת? הידעתם שהמחיר לכך הוא מ 400 אלף דולאר ועד מיליארד דולאר? הידעתם שרק אחת מתוך החמש תניב רווחים שיאפשרו קיום החברה ללא תלות? ומגיעים לכך לעיתים גם אחרי 20 שנה! ופלוריסטם? בתוך כל זה היא עדיין בשלב הדגירה ומצבה הוא בהחלט טוב.אל תתרשמו יותר מדי מפירסומים מגמתיים לכאן או לכאן.עיקבו אחרי תוצאות הניסויים כי אלו החשובים ביותר לשלב זה.יתכן שמניה תדשדש ואף תרד,זה מובנה בתהליך.בתחום הביומד צריך סבלנות רבה
  • 14.
    מבין עניין 02/09/2012 09:43
    הגב לתגובה זו
    ציפיתי לעלייה יותר חדה מאשר 2%
  • 13.
    הגשש בלש 01/09/2012 11:37
    הגב לתגובה זו
    צריך הרבה תרומות תביאו הרבה כסף.0..עוד...עוד..לקבל !!!
  • 12.
    זמי אתה תותח (ל"ת)
    יעל 30/08/2012 21:05
    הגב לתגובה זו
  • 11.
    חברים זה הזמן לקנות יש עוד הרבה הפתעות שלא תצטערו!!! (ל"ת)
    אנליסט 30/08/2012 15:35
    הגב לתגובה זו
  • 10.
    כל המגיבים בעלי עניין... (ל"ת)
    לא מחזיק 30/08/2012 15:29
    הגב לתגובה זו
  • במקום לקנא תקנה או שתעשה חמוצים!!! (ל"ת)
    חמוצים 30/08/2012 15:37
    הגב לתגובה זו
  • 9.
    LIORBALAS 30/08/2012 15:10
    הגב לתגובה זו
    הרשמו עוד היום לפורום "ביומד" בפייסבוק ותוכלו גם אתם לעקוב מקרוב אחר פלוריסטם ועוד מניות מתחום הביומד מהארץ ומהעולם. פורום "ביומד" הנו הפורום הגדול והמקיף בארץ לעוסקים בתחום!
  • 8.
    פרפרון 30/08/2012 14:55
    הגב לתגובה זו
    וזה רק בארצות הברית!!!!!!!! והמספר הזה לקוח מתוך ההודעה במאי"ה.
  • 7.
    ייאי 30/08/2012 14:44
    הגב לתגובה זו
    פלוריסטם אינה זקוקה לכך.נמתין בסבלנות לתוצאות הנסויים ,הסיכויים טובים.
  • שימותו הקנאים (ל"ת)
    ימנה 31/08/2012 10:57
    הגב לתגובה זו
  • 6.
    עמית 30/08/2012 14:42
    הגב לתגובה זו
    מדוע הנייר נגע ב 5 דולר וילד לאזור ה3 דולר. האם כדי להתחיל לסחור בנייר למרות שאני לטווח ארוך ?
  • 5.
    פלוריסטם הבאה לזכור טוב טוב!!!!! (ל"ת)
    בונוס 30/08/2012 14:34
    הגב לתגובה זו
  • 4.
    מי שבחוץ לחוץ... לא לפספסססססססססססס (ל"ת)
    פלוריסטם 30/08/2012 14:33
    הגב לתגובה זו
  • 3.
    פשוט מדהים, הצלת חיים (ל"ת)
    רופא 30/08/2012 14:32
    הגב לתגובה זו
  • 2.
    ישתבח שמו לעד של הקב"ה לעולם ועד א מ ן !!! (ל"ת)
    י.כהן 30/08/2012 14:30
    הגב לתגובה זו
  • 1.
    יש עתיד מבטיח (ל"ת)
    אבי 30/08/2012 14:30
    הגב לתגובה זו
ליאור שאלתיאל נורקסון
צילום: larry brandt

חברת נוראקסון הישראלית השלימה סיבוב השקעה נוסף של 1.3 מיליון דולר קנדי

החברה שסוגרת יותר משנה בבורסה הקנדית אחרי שגייסה 8 מיליון דולר בזמנו תצטרך לגייס עוד כסף כדי לשרוד עד תחילת הניסויים קליניים בבני אדם, בתחילת 2025
עדן ספיר |

נוראקסון הישראלית אשר נסחרת בבורסה הקנדית מנסה לפתח טיפול לפציעות חוט שדרה (SCI). הטיפול שנוראקסון מפתחת מציע גישה לא פולשנית (באמצעות ספריי הניתן דרך האף) לטיפול בפגיעות חוט שדרה ומוח ועשוי לתת מזור ושיפור פונקציונלי של רבים מנפגעי חוט השדרה.  נוראקסון מפתחת פלטפורמה תרופתית בשם ExoTherapy המבוססת על אקסוזומים – חלקיקים כדוריים קטנים ביותר המשתחררים על ידי תאי גזע בעת חלוקתם, בעלי יכולת תראפויטית ויכולת נדידה והגעה לרקמות פגועות בגוף, היכולים לשמש כמערכת הובלת תרופות ייעודיות באופן ספציפי לאתר מטרה מסוים כמו בפציעות חוט השדרה. לדברי החברה, האקסוזומים המגיעים באופן טבעי לאזורים דלקתיים בגוף יכולים להיטען במולקולות שונות ובמקרה של פגיעה במערכת העצבים המרכזית (מוח-חוט שידרה) נורקסון מטעינה אותם ברצף ייחודי מסוג siRNA שמטרתו להוריד ייצור של חלבון בשם PTEN בתאים באזור הפגוע. האקסוזומים הטעונים מגיעים לאזור הפגוע ומאפשרים התחדשות תאי עצב וחיווט מחדש בחוט השדרה. המוצר הראשון הנקרא - ExoPTEN, הראה פוטנציאל שיקומי גדול במחקרי מעבדה כולל שיקום תיפקודי של חולדות במודל של חיתוך מוחלט של חוט השדרה. מחקרים פרה-קליניים שנערכו על ידי NurExone לאחרונה הראו תוצאות מבטיחות. במחקרים אלו, נוראקסון השיגה שיעור הצלחה של 75% בסיוע לחולדות משותקות להחזיר תפקוד מוטורי לצד הרפלקס ברגלים האחוריות ושליטה חושית. יתר על כן, החולדות לא הראו סימנים של פגיעה עצמית, דבר המעיד על רמות מתח מופחתות והרגשת כאב ברגלים האחוריות, דבר המאמת את יעילות הטיפול.   על פי החברה, יש מיליוני אנשים ברחבי העולם המושפעים מפציעות אלו ויש צורך בטיפול יעיל ובטוח שעשוי לשפר את איכות חייהם בצורה משמעותית. בחברה מוסיפים כי כיום מרבית הטיפולים המוצעים הינם טיפולים פולשניים הכוללים ניתוחים מורכבים באזורים רגישים. נוראקסון שואפת להחליף את הטיפולים המסורתיים על ידי מינוף התכונות הייחודיות  של אקסוזומים ושימוש במתן טיפול לא פולשני דרך האף המספק אפשרות טיפול נוחה, אפקטיבית וזמינה למטופל ובתקווה להוות-”Game Changer” בתחום.  את החברה מנהל ד"ר ליאור שאלתיאל, מנכ"ל ומדען המתמחה בפיתוח מערכות מתן תרופות ויחד איתו בחברה פרופ' שולמית לבנברג מהטכניון ופרופ' דני אופן מאוניברסיטת תל־אביב שחתומים על ההמצאה.  סמנכ"ל הכספים, ערן עובדיה: "זהו גיוס ההשקעה הראשון שסגרנו, לאחר הפיכת החברה לציבורית בבורסה הקנדית TSXV ביוני 2022 תוך גיוס של כ-8 מליוני דולרים. החברה רוצה להמשיך להרחיב פעילות ולגייס השקעות נוספות שיביאו אותה עד לתחילת הניסויים קליניים בבני אדם, בתחילת 2025".