הירשמו
  1. ראשי
  2. ביומד

פלוריסטם הגישה ל-FDA בקשה למעמד תרופת יתום לטיפול באנמיה אפלסטית

הבקשה הוגשה לאחר שבמאי השנה הודיעה פלוריסטם כי הטיפול בתאי גזע מהשלייה הציל את חייה של ילדה בת 7 שסבלה מכשל במח העצם כתוצאה מהמחלה וקיבלה את התאים במסגרת "טיפול חמלה"
רקפת סלע | (19)

פלוריסטם הודיעה היום (ה') כי הגישה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) את המסמכים הנדרשים על מנת להעניק לתאי הגזע מהשלייה שפיתחה מעמד של תרופת יתום לטיפול באנמיה אפלסטית. הבקשה הגיעה לאחר שבמאי הטיפול של החברה הציל את חייה של ילדה בת 7 שסבלה מכשל במח העצם כתוצאה מהמחלה וקיבלה את התאים במסגרת "טיפול חמלה".

מחלת אנמיה אפלסטית הינה מחלה נדירה אך חמורה הנגרמת כתוצאה מהרס של תאי גזע במוח העצם היוצרים תאי דם (תאי גזע המטופויאטיים). בעוד שבדרך כלל תאי גזע המטופויאטיים מתפתחים לשלוש שורות הדם: תאים לבנים, תאים אדומים וטסיות, אצל חולי אנמיה אפלסטית כל שורות הדם חסרות. נציין כי בפעם הראשונה שהחברה הגישה בקשה לתרופת יתום, היה זה באוגוסט 2011 עבור טיפול החברה במחלת ברגר, ומעמד תרופת היתום למחלה אושר בסופו של דבר על ידי ה-FDA.

זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם, אמר היום: "ההתאוששות המדהימה שהוצגה אצל הילדה שסבלה מאנמיה אפלסטית לאחר טיפול החמלה בתאי ה-PLX, הניעה אותנו לעבוד במרץ על מציאת המסלול המהיר ביותר שיאפשר לחולים אלה לקבל את הטיפול שלנו".

תגובות לכתבה(19):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 17.
    זו טבע הבאה!!!!!!!!!!!!!!!!!!!!!!!! (ל"ת)
    ירון 03/09/2012 12:53
    הגב לתגובה זו
  • 16.
    זהו נגמר הסוס, היכונו לירידות. (ל"ת)
    משקיע ותיק 02/09/2012 16:49
    הגב לתגובה זו
  • 15.
    ייאי 02/09/2012 12:53
    הגב לתגובה זו
    הידעתם שרק 5 מולקולות מתוך אלפיפ מגיעות לשלב של הפיכתן לתרופה הנמכרת? הידעתם שהמחיר לכך הוא מ 400 אלף דולאר ועד מיליארד דולאר? הידעתם שרק אחת מתוך החמש תניב רווחים שיאפשרו קיום החברה ללא תלות? ומגיעים לכך לעיתים גם אחרי 20 שנה! ופלוריסטם? בתוך כל זה היא עדיין בשלב הדגירה ומצבה הוא בהחלט טוב.אל תתרשמו יותר מדי מפירסומים מגמתיים לכאן או לכאן.עיקבו אחרי תוצאות הניסויים כי אלו החשובים ביותר לשלב זה.יתכן שמניה תדשדש ואף תרד,זה מובנה בתהליך.בתחום הביומד צריך סבלנות רבה
  • 14.
    מבין עניין 02/09/2012 09:43
    הגב לתגובה זו
    ציפיתי לעלייה יותר חדה מאשר 2%
  • 13.
    הגשש בלש 01/09/2012 11:37
    הגב לתגובה זו
    צריך הרבה תרומות תביאו הרבה כסף.0..עוד...עוד..לקבל !!!
  • 12.
    זמי אתה תותח (ל"ת)
    יעל 30/08/2012 21:05
    הגב לתגובה זו
  • 11.
    חברים זה הזמן לקנות יש עוד הרבה הפתעות שלא תצטערו!!! (ל"ת)
    אנליסט 30/08/2012 15:35
    הגב לתגובה זו
  • 10.
    כל המגיבים בעלי עניין... (ל"ת)
    לא מחזיק 30/08/2012 15:29
    הגב לתגובה זו
  • במקום לקנא תקנה או שתעשה חמוצים!!! (ל"ת)
    חמוצים 30/08/2012 15:37
    הגב לתגובה זו
  • 9.
    LIORBALAS 30/08/2012 15:10
    הגב לתגובה זו
    הרשמו עוד היום לפורום "ביומד" בפייסבוק ותוכלו גם אתם לעקוב מקרוב אחר פלוריסטם ועוד מניות מתחום הביומד מהארץ ומהעולם. פורום "ביומד" הנו הפורום הגדול והמקיף בארץ לעוסקים בתחום!
  • 8.
    פרפרון 30/08/2012 14:55
    הגב לתגובה זו
    וזה רק בארצות הברית!!!!!!!! והמספר הזה לקוח מתוך ההודעה במאי"ה.
  • 7.
    ייאי 30/08/2012 14:44
    הגב לתגובה זו
    פלוריסטם אינה זקוקה לכך.נמתין בסבלנות לתוצאות הנסויים ,הסיכויים טובים.
  • שימותו הקנאים (ל"ת)
    ימנה 31/08/2012 10:57
    הגב לתגובה זו
  • 6.
    עמית 30/08/2012 14:42
    הגב לתגובה זו
    מדוע הנייר נגע ב 5 דולר וילד לאזור ה3 דולר. האם כדי להתחיל לסחור בנייר למרות שאני לטווח ארוך ?
  • 5.
    פלוריסטם הבאה לזכור טוב טוב!!!!! (ל"ת)
    בונוס 30/08/2012 14:34
    הגב לתגובה זו
  • 4.
    מי שבחוץ לחוץ... לא לפספסססססססססססס (ל"ת)
    פלוריסטם 30/08/2012 14:33
    הגב לתגובה זו
  • 3.
    פשוט מדהים, הצלת חיים (ל"ת)
    רופא 30/08/2012 14:32
    הגב לתגובה זו
  • 2.
    ישתבח שמו לעד של הקב"ה לעולם ועד א מ ן !!! (ל"ת)
    י.כהן 30/08/2012 14:30
    הגב לתגובה זו
  • 1.
    יש עתיד מבטיח (ל"ת)
    אבי 30/08/2012 14:30
    הגב לתגובה זו
ביומד
צילום: iStock
בועה

מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים

TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?



מנדי הניג |
נושאים בכתבה בועה ביוטק

שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.

שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.

121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה

TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.

לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.

הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.

להמשך הכתבה לחץ כאן