פרוטליקס טסה 5%: פירסמה תוצאות חיוביות בניסוי לטיפול בגושה
חברת פרוטליקס הודיעה היום (ב') על תוצאות ראשוניות חיוביות בניסוי קליני פאזה 1 של החברה בגלוקוצרברוזידאז (GCD) פומי בדרך אוראלית בחולים במחלת גושה. בניסוי GCD פומי הגיב היטב, ואנזים פעיל נצפה בזרם הדם של החולים.
GCD פומי הוא צורה זמינה לנטילה דרך הפה של האנזים המבוטא בתרבית תאי צמח- גלוקוצרברוזידאז או GCD, שהוא אותו החומר הפעיל הקיים בטיפול האנזימתי החלופי (ERT) המאושר לשיווק של החברה אללייזו. GCD פומי הוא צורה פעילה של אנזים הגלוקוצרברוזידאז האנושי העובר קפסולציה בתוך תאי הגזר בהם הוא מיוצר.
ניסוי קליני פאזה 1 הוא ניסוי בטיחות ופארמקוקינטיקה בהתוויה פתוחה, הנועד לבחון את ההעברה של prGCD לאחר לקיחה דרך הפה של GCD פומי בחולי גושה. החולים קיבלו אחד משלושה מינונים של תאי גזר מורחפים במתן פומי בודד במהלך החלק הראשון של הניסוי, ושלוש מנות עוקבות יומיות במהלך החלק השני של הניסוי. הניסוי מתנהל במרכז הרפואי רמב"ם, בראשות ד"ר חנה רוזנבאום ובמרכז הרפואי שערי צדק בראשות פרופסור ארי זימרן.
GCD פומי נמצא בטוח, ונסבל היטב בכל 12 החולים ובכל שלושת המינונים שנבדקו. לא דווחו כל תגובות לוואי חמורות ואף חולה לא פרש מהניסוי לפני הסוף. נוכחות של האנזים נמצאה במחזור הדם והאנזים הראה פעילות ביולוגית. כמו כן, מספר חולים שסבלו מטרומבוציטופניה וספירת הטסיות שלהם היתה נמוכה לפני הניסוי, הראו שיפור משמעותי בספירת הטסיות. לאור זאת, הניסוי הורחב במטרה לגייס ולהעריך חולי גושה נוספים בעלי ספירת טסיות נמוכה. הניסוי המורחב צפוי להסתיים במהלך הרבעון הרביעי של 2013. נתונים נוספים מניסוי פאזה 1 יוצגו בכנס השנתי העשירי WORLD, בתאריכים 10-13 בפברואר 2014 בסן- דייגו, קליפורניה.
- 6.מאוכזב 14/10/2013 16:13הגב לתגובה זוהפרסום נועד בראש ובראשונה "לסדר" למנהלים תוספות שכר באסיפה הכללית הקרובה
- 5.מדובר בליקווינומודצשל טבע - דור חדש של תרופות (ל"ת)Ted 14/10/2013 15:46הגב לתגובה זו
- 4.ללא ספק אבן דרך (ל"ת)שאבי 14/10/2013 15:37הגב לתגובה זו
- 3.מחזיק מניות החברה 14/10/2013 15:32הגב לתגובה זועם פוטנציאל להכניס מוליארדי דולרים בשנה עם השלמת המוצרים.
- 2.gg 14/10/2013 15:20הגב לתגובה זוביולוגיות שניתנות בהזרקה ותאפשר לקחת אותן בבליעה וחוץ מזה יתכן שבהתוויה הזו יוכלו לעקוף את הבלעדיות של שייר וגנזיים ולקבל אישור באירופה זה מהפכני !!!!!!!!!!
- 1.חברה מבטיחה ומעניינת. (ל"ת)ד"ר צלינגר 14/10/2013 15:15הגב לתגובה זו
מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים
TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?
שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.
שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.
121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה
TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.
לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.
- אין AI בלי אנרגיה - האם המהפכה בדרך להיעצר בגלל חסמים באנרגיה?
- מה מאיים על מהפכת ה-AI?
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.
