איליי לילי תאפשר גישה מוקדמת לרטטרוטיד – תרופת ההרזיה מהדור הבא

חברת התרופות האמריקאית איליי לילי Eli Lilly and Co -2.39%   תאפשר למטופלים מסוימים לקבל גישה מוקדמת לרטטרוטיד (Retatrutide), תרופת הדור הבא שלה לטיפול בהשמנה ובמחלות הקשורות אליה. החברה תפעיל תוכנית "גישה מורחבת", המאפשרת במקרים רפואיים מתאימים שימוש בתרופות הנמצאות בשלבי פיתוח מתקדמים אך טרם קיבלו אישור רשמי מרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA).

המהלך מגיע בתקופה שבה שוק תרופות ההרזיה הופך לאחד ממוקדי הצמיחה המרכזיים בתעשיית התרופות, ובמקביל לתחרות הגוברת בין איליי לילי לבין נובו נורדיסק Novo Nordisk A/S 0.02%   הדנית, יצרנית תרופות ההרזיה הפופולריות ווגובי ואוזמפיק. הגישה המוקדמת לרטטרוטיד עשויה לאפשר ללילי לצבור ניסיון קליני נוסף ולהרחיב את החשיפה לתרופה בקרב מטופלים הזקוקים לטיפול מתקדם.

תרופה עם מנגנון פעולה חדשני

רטטרוטיד נחשבת לאחת התרופות המתקדמות ביותר בצנרת הפיתוח של איליי לילי לטיפול בהשמנת יתר. התרופה פועלת באמצעות הפעלה משולבת של שלושה מסלולים הורמונליים: GLP-1, GIP וגלוקגון.

מדובר במנגנון פעולה רחב יותר מזה של זפבאונד (Zepbound), התרופה המאושרת של איליי לילי הפועלת על שני קולטנים – GLP-1 ו-GIP, ומזה של ווגובי (Wegovy) של נובו נורדיסק, המבוססת על הפעלה של קולטן GLP-1 בלבד.

בניסויים קליניים שבוצעו עד כה הציגה רטטרוטיד תוצאות משמעותיות בירידה במשקל. בניסוי שלב 2, מטופלים שקיבלו את המינון הגבוה ביותר של התרופה השיגו ירידה ממוצעת של יותר מ-24% ממשקל גופם לאחר 48 שבועות. בתוצאות מאוחרות יותר מניסויי שלב 3 דיווחה החברה על ירידה ממוצעת של עד כ-22.6% במשקל לאחר 80 שבועות בחלק מאוכלוסיות המחקר.

למרות התוצאות המעודדות, התרופה עדיין אינה מאושרת לשימוש מסחרי, והמשך הדרך תלוי בתוצאות הניסויים הקליניים ובהחלטת הרשויות הרגולטוריות.

מהי תוכנית הגישה המורחבת?

תוכנית הגישה המורחבת מיועדת למקרים רפואיים שבהם מטופלים זקוקים לטיפול ניסיוני ואין להם חלופת טיפול מספקת, או כאשר אינם יכולים להשתתף בניסוי קליני רגיל. המסגרת מפוקחת על ידי הרשויות הרגולטוריות ונועדה לאפשר גישה לתרופות מבטיחות במקרים שבהם הצורך הרפואי משמעותי, עוד לפני השלמת תהליך האישור הרשמי. במקרה של רטטרוטיד, התוכנית צפויה להתמקד במספר מצומצם של מטופלים העומדים בקריטריונים רפואיים מוגדרים, ולא להוות השקה מסחרית מוקדמת של התרופה.

איליי לילי מול נובו נורדיסק: המרוץ לשליטה בשוק ההרזיה

שוק תרופות ההשמנה הפך בשנים האחרונות לאחד ממוקדי הצמיחה החשובים ביותר בתעשיית התרופות, בעקבות הצלחתן של תרופות ממשפחת GLP-1 והביקוש הגבוה לטיפולים לירידה במשקל. איליי לילי מחזיקה כיום בעמדה חזקה עם זפבאונד, שהצטרפה לשוק מול ווגובי של נובו נורדיסק. עם זאת, שתי החברות ממשיכות לפתח דור חדש של טיפולים במטרה לשפר את שיעורי הירידה במשקל ולהרחיב את השימושים הרפואיים.נובו נורדיסק מפתחת במקביל את קגריסמה (CagriSema), טיפול משולב המבוסס על סמגלוטייד ואנלוג של הורמון האמילין. אף שגם היא מיועדת לשפר את יעילות הטיפול בהשמנה, מדובר במנגנון שונה מזה של רטטרוטיד.

האתגר המרכזי: ייצור ואספקה

לצד הביקוש העצום לתרופות ההרזיה, אחת הבעיות המרכזיות בענף היא היכולת של חברות התרופות לייצר מספיק תרופות כדי לענות על הביקוש. איליי לילי משקיעה בשנים האחרונות בהרחבת יכולות הייצור שלה, במטרה להגדיל את אספקת תרופות ההשמנה והסוכרת שלה. היכולת להבטיח אספקה יציבה עשויה להפוך לגורם תחרותי משמעותי בשוק, שבו מחסור במלאי כבר השפיע בעבר על זמינותן של תרופות ממשפחת GLP-1.

תופעות לוואי והמשך הדרך

כמו תרופות אחרות המבוססות על מנגנוני GLP-1, גם רטטרוטיד עלולה לגרום לתופעות לוואי, בעיקר במערכת העיכול, ובהן בחילות, הקאות ושלשולים. בניסויים הקליניים נבדקו גם השפעות נוספות, כולל שינויים בקצב הלב, כחלק ממעקב הבטיחות אחר התרופה. 

הגישה המורחבת תאפשר לרופאים ולחברה לצבור מידע נוסף על השימוש בתרופה בקרב אוכלוסיות רחבות יותר, אם כי הנתונים המרכזיים לצורך אישור רגולטורי ימשיכו להגיע מניסויים קליניים מבוקרים.

איליי לילי ממשיכה לקדם את תוכנית הניסויים הקליניים של רטטרוטיד, כאשר תוצאות הניסויים צפויות לשמש בסיס להגשת בקשות אישור לרשויות בארצות הברית ובשווקים נוספים ברחבי העולם.

המהלך הנוכחי מדגיש את החשיבות האסטרטגית של רטטרוטיד עבור איליי לילי ואת המאבק המתמשך על השליטה בשוק תרופות ההשמנה – שוק שבו היתרון העתידי עשוי להיקבע לא רק לפי יעילות התרופה, אלא גם לפי היכולת לייצר אותה בהיקפים גדולים ולהגיע למיליוני מטופלים.