המניה שמכפילה את עצמה בזכות טיפול למחלת שריר נדירה

מניית פפ-ג'ן יותר מהכפילה את עצמה ביום שלישי, אחרי שנתונים מניסוי בשלב ביניים בטיפול בדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1 הריצו את הביקוש. המניה מזנקת בכ-102%, לכ-4.83 דולר, אחרי שבמהלך המסחר נסחרה גם מעל 6.4 דולר.

המועמד של החברה, PGN-EDODM1, ניתן במינון של 10 מ"ג לקילוגרם במסגרת ניסוי FREEDOM2-DM1, שנמצא בשלב 2. אחרי ארבע מנות, במרווחים של ארבעה שבועות, נמדד בשבוע ה-13 תיקון ממוצע של 46.5% בשיבוש הגנטי שגורם למחלה בתאי השריר. בחברה אומרים שמדובר בשיעור הגבוה שדווח עד כה במחקר של מינונים חוזרים במחלה הזאת. בקבוצת הפלצבו, שאוחדה משתי קבוצות מינון, עמד השיעור על 6.8%.

דיסטרופיה מיוטונית מסוג 1 היא הפרעה נוירו-שרירית מתקדמת. התיקון שנמדד מבטא ניסיון להחזיר לאחור את הנזק המולקולרי בליבת תא השריר: RNA רעיל כולא חלבונים רגולטוריים, והטיפול אמור לשחרר אותם כדי שהתאים יוכלו לייצר חלבוני שריר בוגרים ותקינים. לצד המדד הביולוגי נרשמו גם שיפורים בכוח האחיזה, במהירות ההליכה וביכולת הריצה.

הנתון שעבר את רף ה-30%

אננדה גוש מבית ההשקעות אייץ' סי וויינרייט סימן מראש רף של 30% כרמה שתיחשב למשמעותית. השיעור שנמדד עבר גם את הרף הזה וגם את התנודה הטבעית של כ-20% שמופיעה בחולים בלי טיפול. מבין שישה מטופלים שקיבלו את המועמד, חמישה הציגו תיקון של יותר מ-20%, וארבעה עברו את רף ה-50%.

הקבוצה במינון של 10 מ"ג לק"ג כללה שמונה משתתפים בניסוי אקראי, כפול סמיות ומבוקר פלצבו, מהם שישה קיבלו את המועמד ושניים קיבלו פלצבו. כל השמונה השלימו את בדיקות שבוע 16. מדובר במדגם קטן, כמקובל בשלב הזה של פיתוח למחלה נדירה, ולכן המשך הדרך תלוי גם בחזרה על התוצאה בקבוצות גדולות יותר.

בשבוע 16 השתפר כוח האחיזה בכ-16.2%, מבחן ההליכה והריצה ל-10 מטרים בכ-6.8%, ומדד הקימה וההליכה בכ-8.5%. בפלצבו היו השינויים קטנים בהרבה, ובחלק מהמדדים אף נרשמה החמרה. מדדי הדיווח של המטופלים עצמם היו פחות חד-משמעיים באותו שבוע.

המחלה פוגעת בכאחד מכל 8,000 בני אדם בעולם, וכנראה מאובחנת בחסר. טרם אושר טיפול שמשנה את מהלך המחלה, ותוחלת החיים בצורות המאוחרות של המחלה עומדת בממוצע על 50 עד 60 שנה.

מחלה כרונית, והבטיחות לטווח ארוך עוד תיבחן

מדובר במחלה כרונית, ולכן הטיפול צפוי להינתן במינונים חוזרים לאורך זמן. גוש הדגיש שנתוני בטיחות ועמידות ההשפעה לטווח ארוך יהיו קריטיים להמשך ההערכה של המועמד.

ועדה בלתי תלויה לבטיחות הנתונים בחנה את פרופיל הבטיחות ואישרה להתקדם לקבוצת המינון הגבוהה ביותר שתוכננה. לדברי גוש, ההחלטה משקפת אמון גבוה בסבילות הטיפול ובהיעדר רעילות חריפה חמורה. קבוצת המינון של 12.5 מ"ג לק"ג כבר הושלמה בגיוס, והתוצאות הקליניות ממנה צפויות במחצית הראשונה של 2027. נתוני המשך, כולל בטיחות ארוכה יותר במינון של 10 מ"ג לק"ג, צפויים בינואר 2027.

• לפני שבוחרים לימודי טיפול: השאלות שכדאי לשאול כל תוכנית

סרפטה ודיין נחלשות על רקע התחרות בטיפול

מניות מתחרות נחלשו לצד העלייה בפפ-ג'ן. בסביבות אותה שעה ירדה סרפטה תרפוטיקס בכ-5.3%. דיין תרפוטיקס, שמפתחת גם היא מועמד ל-DM1, בכ-4.8%, וארוהד פרמסוטיקלס בכ-1.9%. המהלכים מזכירים את הירידות שנרשמו בספטמבר, אחרי כשל קליני בנוברטיס שגרר מכירות במניות העמיתות.

סרפטה מפתחת נכס ל-DM1 שקיבלה ברישיון מארוהד. הנתונים של פפ-ג'ן נותנים תוקף עקרוני לגישה הטיפולית, אבל הם גם מציבים בפני סרפטה תחרות מסחרית וקלינית חזקה יותר בשדה הזה.

הטיפול הגנטי אליווידיס של סרפטה מלווה בספקנות אחרי שרשרת מקרי מוות בקרב מטופלים. הביקוש ברבעון הראשון נחלש אחרי שעדכון התווית הגביל את השימוש למטופלים המסוגלים ללכת, וצמצם את שוק היעד. להרחבה: החולה מת מתופעת לוואי של התרופה - ומניית סרפטה צוללת

גם אחרי הזינוק, המניה עדיין נסחרת הרבה מתחת לשיא מרץ 2023, בסביבות 20 דולר. עד סביבות 21:15 שעון ישראל כבר נרשם מחזור של כ-94 מיליון מניות, מול ממוצע יומי של פחות ממיליון.