דרור בשן פרוטליקס
צילום: פוטו פארג'

פרוטליקס: הטיפול ב-PRX 102 הראה שיפור בחולי פברי

22 מטופלים לקחו את התרופה במשך שנה והציגו שיפור בתפקוד הכליה, גורם עיקרי לתמותה בקרב חולי פברי. מניית החברה עולה בוול סטריט 
אלמוג עזר |
נושאים בכתבה פברי פרוטליקס

תוצאות המחקר לניסוי של פרוטליקסבהתמודדות עם מחלת הפברי  הראו שיפור משמעותי בתפקוד הכליות. המחקר נמצא בשלב 3 כניסוי קליני עם תווית פתוחה, כאשר החולים מטופלים בתרופת PRX 102 שהאמורה להחליף טיפול קיים.

תוצאות הניסוי משתייכות לניסוי BRIDGE, שהוא הראשוני משלושה ניסויים. הבאים בתור הם BALANCE ו-BRIGHT. 

22 מטופלים לקחו את התרופה במשך שנה והציגו שיפור בתפקוד הכליה, גורם עיקרי לתמותה בקרב חולי פברי. רוב החולים שהחליפו את התרופה, מתרופה קיימת ל-PRX הציגו שיפור. שני חולים פרשו מהניסוי כתוצאה מתסמינים שפיתחו בעקבות נטילת התרופה. תוצאות המחקר הראשוניות דווחו במאי 2020. בתוך מניית החברה רושמת עלייה של כ-0.5% במסחר בוול סטריט. 

מחלת פברי היא מחלת אגירה ליזוזומלית. זוהי מחלה גנטית תורשתית ונדירה שבה קיימת ירידה ברמת הפעילות של האנזים אלפא-גלקטוזידאז. כתוצאה מכך, נפגע פירוק חומר שומני-סוכרי בשם גלובוטריאוזילצרמיד (GL-3) אשר נאגר ומצטבר בתאים שונים בגוף, ביניהם בתאי האנדותל של כלי הדם (התאים המצפים את החלל הפנימי של כלי הדם), קרדיומיוציטים (תאי שריר הלב), תאי מערכת ההולכה של הלב, מסתמי הלב, תאי עצב, תאים שונים בכליה ועוד

 

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה

פלוריסטם: תפתח עוד התוויה בתחום האורטופדיה - טיפול בגיד הכתף

אחרי ההצלחה בניסוי שלב 2 בטיפול בפגיעות שרירים , החברה מסמנת את האינדיקציה הבאה - פוטנציאל למוצר מדף ראשון בתחום
מירון ארונוביץ |
נושאים בכתבה פלוריסטם
חברת תאי-הגזע פלוריסטם, הודיעה היום (ד'), כי בחרה בשיקום קרעים בגיד מסובבי הכתף כאינדיקציה השניה בתחום האורתופדיה בתכנית הקלינית שלה. כזכור, החברה שמפעליה ממוקמים בחיפה, הציגה תוצאות מרשימות בניסוי שלב 2 בטיפול בפגיעות שרירים הנגרמת לאחר ניתוחים להחלפת מפרק הירך. תאי הגזע מן השליה (PLX) שמפתחת החברה בעלי פוטנציאל להפוך למוצר מדף הראשון בתחום תאי הגזע לטיפול בגיד מסובבי הכתף. נכון להיום, אין טיפולים באמצעות תאים מהונדסים שאושרו ע"י ה-FDA, לטיפול בפציעות מסוג זה. לפי נתוני האקדמיה האמריקנית לניתוחים אורתופדיים (AAOS), קרוב ל-2 מיליון חולים בארה"ב פונים לטיפול בעקבות קרעים בגיד הכתף. השכיחות של פציעות מסוג זה עולה עם הגיל, ולכן עם הזדקנות האוכלוסייה בארה"ב, שכיחות פציעות מסוג זה הולכת וגדלה וכך גם פוטנציאל של נטל הטיפול. המנכ"ל זמי אברמן אמר כי "בעקבות התוצאות החיוביות שראינו בשלב I/II של האינדיקציה האורתופדית הראשונה שלנו, המטפלת בפגיעות שרירים שעברו טראומה במהלך ניתוח להחלפת מפרק ירך ולאחר התייעצות עם אנשי מפתח בתחום הכירורגיה האורתופדית, בחרנו בשיקום גיד הכתף כאינדיקציה חשובה הדורשת פתרון בתחום הטיפול התאי. אנו מתקדמים בתכנון המחקר שלנו, ושוקלים תוספת של אינדיקציה אורתופדית שלישית". "יש צורך ברור שעדיין לא סופק, לסוג חדש של טיפול העשוי לשפר את התוצאות של ניתוחים אורתופדים של גיד הכתף. תאי ה-PLX שלנו יכולים להינתן במסגרת הליך פשוט. אנו נעזרים בצוות של מובילי דעה בתחום האורתופדיה וכולנו נלהבים מהפוטנציאל של טיפול לא פולשני ויעיל בהתוויות אורתופדיות", הוסיף אברמן.