פרוטליקס: הטיפול ב-PRX 102 הראה שיפור בחולי פברי
תוצאות המחקר לניסוי של פרוטליקסבהתמודדות עם מחלת הפברי הראו שיפור משמעותי בתפקוד הכליות. המחקר נמצא בשלב 3 כניסוי קליני עם תווית פתוחה, כאשר החולים מטופלים בתרופת PRX 102 שהאמורה להחליף טיפול קיים.
תוצאות הניסוי משתייכות לניסוי BRIDGE, שהוא הראשוני משלושה ניסויים. הבאים בתור הם BALANCE ו-BRIGHT.
22 מטופלים לקחו את התרופה במשך שנה והציגו שיפור בתפקוד הכליה, גורם עיקרי לתמותה בקרב חולי פברי. רוב החולים שהחליפו את התרופה, מתרופה קיימת ל-PRX הציגו שיפור. שני חולים פרשו מהניסוי כתוצאה מתסמינים שפיתחו בעקבות נטילת התרופה. תוצאות המחקר הראשוניות דווחו במאי 2020. בתוך מניית החברה רושמת עלייה של כ-0.5% במסחר בוול סטריט.
מחלת פברי היא מחלת אגירה ליזוזומלית. זוהי מחלה גנטית תורשתית ונדירה שבה קיימת ירידה ברמת הפעילות של האנזים אלפא-גלקטוזידאז. כתוצאה מכך, נפגע פירוק חומר שומני-סוכרי בשם גלובוטריאוזילצרמיד (GL-3) אשר נאגר ומצטבר בתאים שונים בגוף, ביניהם בתאי האנדותל של כלי הדם (התאים המצפים את החלל הפנימי של כלי הדם), קרדיומיוציטים (תאי שריר הלב), תאי מערכת ההולכה של הלב, מסתמי הלב, תאי עצב, תאים שונים בכליה ועוד
מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים
TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?
שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.
שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.
121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה
TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.
לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.
הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.
