פרוטליקס: הטיפול ב-PRX 102 הראה שיפור בחולי פברי

תוצאות המחקר לניסוי של פרוטליקסבהתמודדות עם מחלת הפברי הראו שיפור משמעותי בתפקוד הכליות. המחקר נמצא בשלב 3 כניסוי קליני עם תווית פתוחה, כאשר החולים מטופלים בתרופת PRX 102 שהאמורה להחליף טיפול קיים.תוצאות הניסוי משתייכות לניסוי BRIDGE, שהוא הראשוני משלושה ניסויים. הבאים בתור הם BALANCE ו-BRIGHT.22 מטופלים לקחו את התרופה במשך שנה והציגו שיפור בתפקוד הכליה, גורם עיקרי לתמותה בקרב חולי פברי. רוב החולים שהחליפו את התרופה, מתרופה קיימת ל-PRX הציגו שיפור. שני חולים פרשו מהניסוי כתוצאה מתסמינים שפיתחו בעקבות נטילת התרופה. תוצאות המחקר הראשוניות דווחו במאי 2020. בתוך מניית החברה רושמת עלייה של כ-0.5% במסחר בוול סטריט.מחלת פבריהיאמחלת אגירה ליזוזומלית. זוהימחלה גנטיתתורשתית ונדירה שבה קיימת ירידה ברמת הפעילות של האנזיםאלפא-גלקטוזידאז. כתוצאה מכך, נפגע פירוק חומר שומני-סוכרי בשם גלובוטריאוזילצרמיד (GL-3) אשר נאגר ומצטבר בתאים שונים בגוף, ביניהם בתאי האנדותלשלכלי הדם(התאים המצפים את החלל הפנימי של כלי הדם), קרדיומיוציטים (תאי שריר הלב), תאי מערכת ההולכה של הלב, מסתמי הלב, תאי עצב, תאים שונים בכליה ועוד