פברי

מחלת פברי היא מחלה גנטית נדירה שבה חסר בחלבון מסוים מוביל להצטברות שומנים בתאי הגוף, ופוגעת עם הזמן בכליות, בלב, במערכת העצבים ובעור. הטיפול המקובל מבוסס על חליפי אנזים הניתנים בעירוי לאורך כל חיי המטופל, ומכיוון שמדובר בתרופות יתום במחיר גבוה מאוד לחולה, השוק מושך חברות תרופות למרות מספר החולים הקטן. חברת פרוטליקס הישראלית פיתחה טיפול לחולי פברי המבוסס על ייצור חלבונים בתאי צמח, ומוצר זה קיבל אישור מהFDA בשיתוף עם שותפה בינלאומית. עבור משקיעים בענף התרופות מדובר בדוגמה מובהקת לאופן שבו מחלות נדירות הפכו לאפיק עסקי מרכזי, בזכות בלעדיות שיווקית ומסלולי אישור מזורזים.