חברת הביו שמזנקת פי 3 ברקע תוצאות חיוביות מניסוי שלב 3

חברת פרקסיס (Praxis Precision Medicines -5.67%  ) פרסמה תוצאות חיוביות משני ניסויי שלב 3 בתרופה Ulixacaltamide לטיפול ברעד ראשוני (Essential Tremor), ההפרעה התנועתית השכיחה ביותר. בשני המחקרים נרשמה עמידה ביעדים העיקריים ובמרבית היעדים המשניים, מה שהוביל לקפיצה חדה של יותר מ-200% במניית החברה.

הרעד הראשוני (Essential Tremor) הוא ההפרעה התנועתית השכיחה בעולם, המשפיעה על מיליוני אנשים וגורמת לרעידות בלתי רצוניות בידיים ולעיתים גם בראש ובקול. מדובר במצב נוירולוגי מתקדם הנובע מפעילות יתר במסלול שבין המוחון לקליפת המוח, המשבש את יכולת השליטה בתנועה עדינה ופוגע משמעותית בתפקוד היומיומי, החל מאכילה וכתיבה ועד דיבור ושמירה על שיווי משקל. על אף שכמחצית מהמקרים תורשתיים, הסיבה המדויקת לרעד אינה ידועה, וההפרעה אינה מסכנת חיים אך משפיעה קשות על איכותם.

הטיפול הקיים כיום מבוסס בעיקר על תרופות ותיקות כמו פרופראנולול ופרימידון, שניתנות לעיתים בשימוש “off-label” ומספקות הקלה חלקית בלבד. טיפולים מתקדמים יותר, כמו גרייה מוחית עמוקה או אולטרסאונד ממוקד, מיועדים רק למקרים חמורים. לכן, במשך עשרות שנים לא הוצגה פריצת דרך תרופתית אמיתית בתחום, והנתונים של פרקסיס מציבים תקווה חדשה, טיפול ייעודי ראשון שנועד להשיב שליטה ולשפר את איכות החיים של הסובלים מההפרעה.

תוצאות הניסוי

במחקר הראשון, שכלל 473 מטופלים, נרשם שיפור ממוצע של 4.3 נקודות במדד mADL11 לאחר שמונה שבועות טיפול (p < 0.0001), עם שיפור מובהק גם במדדים המשניים (PGI-C ו-CGI-S). במחקר השני, שבחן שמירה על האפקט לאחר הפסקת טיפול, 55% מהמטופלים שהמשיכו לקבל את התרופה שמרו על השיפור לעומת 33% בקבוצת הפלסבו (p = 0.0369). התרופה נמצאה נסבלת היטב וללא תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול, כאשר תופעות שכיחות היו סחרחורת, עצירות ו"ערפול מוחי". במילים פשוטות, התרופה של פרקסיס שיפרה משמעותית את תפקוד המטופלים שסובלים מרעד ראשוני, וההשפעה נשמרה גם אחרי הפסקת הטיפול, בלי תופעות לוואי חריגות.

• כשמדע וכסף מתנגשים: המרוץ לתרופות חדשות לסרטן
• המהפכה שיכולה לשנות את שוק התרופות לכולסטרול
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

מנכ"ל החברה, מרסיו סוזה, אמר כי מדובר ב"פריצת דרך של ממש עבור קהילה של מיליוני חולים שחיים עם רעד בלתי נשלט וללא טיפול אפקטיבי". לדברי החברה, יותר מ-200 אלף מטופלים ביקשו להשתתף בניסוי, נתון המשקף את גודל הצורך הלא מסופק בתחום. החברה כבר בקשה לפגישה מוקדמת עם ה-FDA לקראת הגשת בקשה לאישור שיווק (NDA) בתחילת 2026.

אירועים בינאריים בתחום הביו

חברות ביוטכנולוגיה קטנות מפתחות טיפולים או מכשירים אפוריים והכול תלוי בתוצאות הניסויים הקליניים ובתגובות מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). מדובר בענף שבו כל שלב בפיתוח תרופה הוא הימור בינארי, הצלחה בניסוי עשויה להזניק את המניה במאות אחוזים, בעוד כישלון או דחייה רגולטורית עלולים למחוק את מרבית השווי של החברה ביום אחד. הפעם זה נגמר בחגיגה למשקיעים, אבל חשוב לזכור שמדובר בסיכון גבוה באירועים מסוג זה.