ה-FDA מאשר תרופה ותיקה לטיפול בהפרעה גנטית נדירה - טבע עשויה להרוויח
לטבע תרופה גנרית ל-leucovorin שמשמת להפחתת תופעות לוואי לטיפול כימותרפי; התרופה קיבלה אישור כטיפול ראשון להפרעה גנטית - המכירות של כל השחקניות בתחום צפויות לעלות
טבע מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) מאשר תרופה ותיקה בשם leucovorin כטיפול הראשון להפרעה גנטית נדירה הפוגעת בילדים ובמבוגרים. מדובר בנגזרת סינתטית של ויטמין B9, המשמשת כבר עשרות שנים בעיקר להפחתת תופעות הלוואי של טיפולי כימותרפיה. האישור החדש מעניק לתרופה התוויה רשמית נוספת - טיפול בהפרעה נוירולוגית נדירה הקשורה לחוסר בחומצה פולית במוח.
למה זה מעניין גם את המשקיעים? משום שהתרופה אינה חדשה ומיוצרת כבר שנים בגרסאות גנריות. אחת החברות שמייצרות אותה היא טבע (טבע 3.25% ). אם הביקוש לתרופה יגדל בעקבות האישור החדש, גם יצרניות הגנריקה ובהן טבע עשויות ליהנות מהרחבת השוק ומדובר בפוטנציאל גדול.
האישור מגיע לאחר חודשים של עניין ציבורי סביב התרופה, לאחר שבממשל טראמפ הציגו אותה בעבר כטיפול אפשרי גם לחלק מהחולים על הספקטרום האוטיסטי. ההצהרות עוררו ספקנות בקרב חוקרים ורופאים, אך במקביל גרמו לעלייה במספר המרשמים בארה"ב. ב-FDA מדגישים כי אין כיום מספיק נתונים מדעיים כדי לאשר את התרופה לטיפול רחב באוטיזם. אחד מבכירי הסוכנות אמר כי אין ראיות מספקות ליעילות כללית עבור אוטיזם, אך ציין כי הרשות פתוחה למחקרים נוספים בנושא.
ההפרעה הגנטית שמאחורי האישור
האישור מתמקד בהפרעה נדירה הנקראת cerebral folate deficiency. מדובר במצב גנטי שבו חומצה פולית - ויטמין חיוני לפעילות מערכת העצבים - אינה מצליחה להגיע למוח בצורה תקינה. המחלה מופיעה בדרך כלל בילדים צעירים ולעיתים לפני גיל שנתיים. היא עלולה לגרום לעיכובים התפתחותיים משמעותיים, פרכוסים, בעיות בשליטה בשרירים וסיבוכים נוירולוגיים נוספים. חלק מהתסמינים דומים לאלה שנראים אצל ילדים על הספקטרום האוטיסטי, ולכן בעבר נבדקה האפשרות להשתמש בתרופה גם עבור אוכלוסייה רחבה יותר.
- טבע מגייסת 400 מיליון דולר מבלקסטון לפיתוח תרופה למחלות מעי דלקתיות
- נובו חותכת מחירים והמניה נופלת - קרב ההרזיה מחריף
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
לדברי גורמים ב-FDA, דווקא במחלה הגנטית הזו נמצאו הנתונים החזקים ביותר לגבי יעילות הטיפול. שם נצפו האפקטים המשמעותיים ביותר של התרופה ולכן הוחלט למקד את האישור בקבוצה זו של מטופלים.
Leucovorin, המכונה גם folinic acid, היא תרופה ותיקה מאוד בשוק הרפואי. היא משמשת בעיקר להפחתת הרעילות של התרופה methotrexate ולשיפור יעילות טיפולי כימותרפיה מסוימים, בעיקר בסרטן המעי הגס. למרות שמדובר בתרופה ותיקה, השוק שלה אינו קטן. ההערכות בתעשייה הן ששוק החומר הפעיל folinic acid מגלגל כיום מיליארדי דולרים בשנה בעולם, בעיקר בזכות השימוש הרחב שלו בטיפולים אונקולוגיים.
האישור החדש עשוי להוסיף שכבת ביקוש נוספת, אבל זו מחלה נדירה, כך שהמכירות לא צפויות להיות בהיקפים קרובים להיקפים הקיימים, אם כי, יכול להיות שמכיוון שמדובר בתרופה נדירה יהיו פחות שחקנים שיפעלו שם והרווחיות תהיה גבוהה. כמו כן, זה עשוי ללמד על פוטנציאל להרחבה נוספת בעתיד.
- פרטנר מסיימת שנה יציבה ומחלקת דיבידנד ענק; שוקלת חלוקה נוספת של 500 מיליון שקל
- ארי נדל"ן השלימה את הקמת טרמינל האוטובוסים באילת
- תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
- אשליית ה-9.8 מיליארד: האמת מאחורי רווחי העתק של בנק הפועלים
בתחום התרופות למחלות נדירות לעיתים גם מספר קטן של מטופלים יכול לייצר שוק משמעותי, בעיקר כאשר מדובר בטיפול הראשון מסוגו.
האישור החדש של ה-FDA מבוסס על סקירה שיטתית של מחקרים קיימים ולא על ניסוי קליני גדול ומבוקר. ברשות מכירים בכך שלשיטה זו יש מגבלות, אך טוענים כי האפקט הטיפולי שנצפה היה משמעותי מספיק כדי להצדיק את האישור.
ב-FDA אף מעודדים את היצרנים הקיימים להגדיל את הייצור כדי להתמודד עם ביקוש אפשרי לתרופה. אם בעתיד יאושרו מחקרים נוספים - למשל בתחום האוטיזם או בהפרעות נוירולוגיות אחרות - השוק של התרופה עשוי להתרחב עוד יותר.
