באופן לא מפתיע, נמשך ומתפתח הלחץ הציבורי והפוליטי בארה"ב סביב אישור ה-FDA לתרופת ה-aducanumab של חברת ביוג'ן, או בשמה המסחרי Aduhelm. זאת, נוכח תג המחיר הגבוה מאוד שנקבע בינתיים ע"י ביוג'ן לתרופת האלצהיימר שלה, 56,000 דולר לשנה, והחששות הנובעים מכך ביחס לאיתנות הפיננסית של כלל תוכניות ביטוחי הבריאות הציבוריים-ממשלתיים בארה"ב מסוג Medicare; הספקות באשר ליעילות התרופה ולתופעות הלוואי שלה; הוויכוח המדעי באשר לגישת העמילואיד בטא בכללותה בכל הקשור לטיפול במחלת האלצהיימר (טרם הוכח ממש קשר סיבתי בין הסרת משקעי העמילואיד בטא לבין האטת הפגיעה הקוגניטיבית); וסימני שאלה רבים סביב כל תהליך הניסויים הקליניים שביצעה ביוג'ן וקבלת אישור ה-FDA.

בשבוע החולף היינו עדים לשתי התפתחויות חדשות: ההתפתחות הראשונה היא צפויה למדי – ביום חמישי שעבר הצר ה-FDA את התווית ה-Aduhelm, כך שהיא מוגבלת כעת רק למטופלים המאובחנים בשלבים המוקדמים של מחלת האלצהיימר. שינוי ההתוויה הנ"ל בא בתגובה לביקורת מתוך הקהילייה הרפואית ומחוצה לה, לפיה ההתוויה המקורית לשימוש ב-Aduhelm עבור חולי אלצהיימר בכל שלב של המחלה, הינה רחבה מדי. ההתוויה החדשה מבהירה, אם כך, כי ה-Aduhelm מומלצת לשימוש עבור חולים אשר סובלים מפגיעה קוגניטיבית מתונה או מדמנציה בשלבים מוקדמים כתוצאה מהאלצהיימר, כלומר אוכלוסיית המטופלים אשר השתתפה בניסויים הקליניים מסוג phase 3 אשר ביצעה ביוג'ן ביחס לתרופה. לפי הערכות שונות, ההתוויה המצומצמת מגבילה את אוכלוסיית המטופלים הרלבנטית בארה"ב מ-6 מיליון איש, לסדר גודל של 1-2 מיליון.

ההתפתחות השנייה התרחשה בסוף השבוע שעבר, כאשר ג'נט וודקוק, נציבת ה-FDA בפועל, באמצעות מכתב אשר פורסם בטוויטר, הודיעה כי היא מבקשת לבצע חקירה פדרלית עצמאית לתהליך אישור ה-Aduhelm ע"י הארגון שבראשה היא עומדת.

וודקוק מציינת במכתבה את החששות לגבי קיומם של מגעים בלתי פורמליים בין ה-FDA לבין הנהלת ביוג'ן לאורך תהליך אישור התרופה. בהקשר זה, אתר חדשות הפארמה Stat, פרסם דיווח מעניין בחודש שעבר, לפיו ביוג'ן הגתה תוכנית סודית בשם "Project Onyx" לצורך השגת אישור ה-FDA המיוחל לאחר ההסתבכות הקשה של הניסויים הקליניים ב-2019. כך התקיימה במאי 2019 פגישה בלתי פורמלית בין מנהל המו"פ של ביוג'ן, אל סנדרוק, לבין בילי דאן, ראש תחום הנוירולוגיה ב-FDA, בכנס מקצועי בפילדלפיה. עפ"י STAT, כבר בתחילת תהליך האישור, ה-FDA ציין מספר מתווים אפשריים לאישור התרופה, לרבות מסלול של אישור מואץ (accelerated approval) נוכח בעייתיות הממצאים הקליניים.

• ג'ונסון אנד ג'ונסון – עומדת בציפיות כמיטב המסורת, ויציבה להפליא
• מניית פייזר – דפנסיבית אבל מעניינת, עדיין
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

אך משכונסה הוועדה המדעית המייעצת (ה-ADCOM) לאישור התרופה בנובמבר אשתקד, בכירי ה-FDA ציינו בפני חברי הוועדה כי מסלול ה- accelerated approval אינו מצוי בבחינה. בסופו של דבר, ה-FDA כן אישר בחודש שעבר את ה-Aduhelm במסלול של accelerated approval. בתגובה ובמחאה, שלושה מומחים מחברי הוועדה התפטרו מתפקידם.

מדובר בצעד חריג ומאוד יוצא דופן, אשר יותר מכול מצביע על הלחצים שבו מצויה גברת וודקוק. היא מצויה במצב רגיש במיוחד – כנציבה בפועל של ה-FDA, היא נחשבת כאחד המועמדים המובילים להתמנות ע"י ממשל ביידן כמינוי קבע. אך הבית הלבן בינתיים משתהה במינוי, ולא בטוח בכלל שימנה אותה בסוף, וזאת על רקע התנגדות של מספר סנטורים דמוקרטיים. ההתנגדות הזו נובעת בין היתר מפרשת האופיאוידים בארה"ב ומכך שוודקוק, כאשר עמדה בראש חטיבת התרופות ב-FDA, אישרה במשך שנים יותר מדי תרופות אופיאוידים ובכך ליבתה את המגפה.

בשורה התחתונה, לעניות דעתנו יש להתייחס אל ההתפתחויות האחרונות סביב תרופת ה-Aduhelm של ביוג'ן, כאל רעשי רקע צפויים למדי אשר אינם ממש מפחיתים מהפוטנציאל האטרקטיבי של הסקטור המנייתי החדש אשר מתפתח לנגד עינינו – סקטור "מניות האלצהיימר".

• שתי זריחות בטיסה אחת: הפרויקט השאפתני של קוואנטס האוסטרלית
• נחיתת חירום באיירבוס היתה הסימן לתקלה מערכתית - הסכנה עדיין באוויר
• תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
• שתי זריחות בטיסה אחת: הפרויקט השאפתני של קוואנטס האוסטרלית

בסופו של דבר, אישור ה-Aduhelm יצר וממשיך ליצור הזדמנויות השקעה מאד מעניינות הרבה מעבר למניית ביוג'ן עצמה: יש את ענקית הפארמה איליי לילי (NYSE: LLY) אשר נמצאת בניסוי קליני מתקדם עם תרופת ה-donanemab שלה עבור אלצהיימר; ישנן חברות דיאגנוסטיקה הפועלות בתחום (QTRX, NVTA , ILMN); וישנן לא מעט חברות אינובטיביות קטנות המשקיעות מאמצי מו"פ ניכרים בניסיון לפתח תרופות לאלצהיימר בגישות שונות – נזכיר כדוגמא את חברת Alector (NASDAQ: ALEC) אשר דיווחה לאחרונה על הסכם פיתוח ומסחור משותף עם שחקנית הפארמה הגלובלית GSK.

יש להמשיך ולתור אחר קטליזטורים מהותיים עבור  "מניות האלצהיימר" – אחד כזה בעתיד הקרוב הינו הכנס הרפואי של ה-AAIC (Alzheimer’s Association International Conference) אשר יתקיים בסוף החודש בארה"ב בדנבר, קולורדו.

לקריאה נוספת:

> שנוי במחלוקת: אישור התרופה של ביוג'ן טוב לתעשיית הפארמה?

> מניות ביוג'ן ואיליי לילי – דרכנו לאן?

> בארה"ב בוחנים את הליך האישור של תרופת ביוג'ן

> ה-FDA אישר את התרופה של ביוג'ן, האם זה פתח לחברות נוספות?

> אישור ה-FDA לביוג'ן למחלת האלצהיימר – דרמה מרובת השלכות

> ה-FDA אישר את התרופה של ביוג'ן; המניה קופצת ב-45%

> שעת השין מתקרבת: האם ה-FDA יאשר את התרופה לאלצהיימר של ביוג'ן?

> ביוג'ן: האם ה-FDA יאשר את תרופת האלצהיימר שלה?

> חיים ומוות ביד ה-FDA: האם מניית ביוג'ן תטוס או תצלול?

> חדשות רעות לביוג'ן: ה-FDA לא אישר את התרופה לאלצהיימר