קמהדע: תוצאות יעילות טובות בניסוי נגד סכרת נעורים; נערכת להמשך

פרופיל הבטיחות של השימוש בחלבון ה-AAT היה גבוה ביותר. מנכ"ל קמהדע: "מדובר בהוכחה ראשונה שעשויה להביא לפריצת דרך עולמית"
ג'וש דוקרקר | (4)

חברת הביו הישראלית קמהדע הודיעה היום על קבלת תוצאות חיוביות במדדי יעילות ובטיחות בניסוי ראשוני בתרופת הגלסיה עם ילדים שסובלים מסוכרת נעורים.

החברה מדווחת על תוצאות טובות במדדי יעילות ובטיחות בניסוי שלב 1/2 שמנצל את חלבון ה-AAT בתרופת הגלסיה (שכבר מוכרת בעשרות מיליוני דולרים) שפיתחה על מנת לעצור את התקדמות מחלת הסוכרת, לאפשר המשך פעילות של תאי הביטא בלבלב המפרישים אינסולין, לאפשר איזון סוכרתי טוב יותר ובכך להוריד ואף למנוע את הסיבוכים הקשים של המחלה בעתיד.

על פי דיווחי החולים בניסוי, נצפתה ירידה בצריכת האינסולין במרבית תקופת הניסוי והתברר כי הפרופיל הבטיחותי של התרופת היה גבוה ביותר. הניסוי עצמו התרחש בבית החולים שניידר ובביתה חולים אסף הרופא.

תגובות לכתבה(4):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 3.
    אורנה 06/01/2013 12:32
    הגב לתגובה זו
    החליפו את הסוכר בסטבינול, בריא וטעים.
  • 2.
    המבין 18/11/2012 12:46
    הגב לתגובה זו
    מי מבין משהו...
  • מכיר את החברה 20/11/2012 11:49
    הגב לתגובה זו
    18 אינפוזיות על פני 6 חודשים. בממוצע תדירות הטיפול הוא כל 10 ימים. הטיפול מאפשר להפסיק את זריקות אינסולין או להפחית משמעותית מפני שהלבלב ממשיך לשמר את היכולת לייצר אינסולין באופן עצמאי. כך שעירוי אחד כל 10 ימים הרבה הרבה יותר נוח מאשר מספר זריקות ביום של אינסולין. בנוסף זה שהלבלב מפריש אינסולין זה הרבה יותר טוב מאשר אינסולין חיצוני מפני שהגוף יודע לאזן את כמות הנדרשת בצורה אידאלית כאשר אינסולין חיצוני זה לא מדויק ועלול לגרום נזק ותוצאות לוואי חמורות.
  • 1.
    קמהדעון 18/11/2012 09:31
    הגב לתגובה זו
    התוצאות הקליניות מעודדות ביותר פשוט גאווה בנוסף לכל מה שהיא עושה עכשיו גם סיכוי לתרופה לסכרת נעורים
ליאור שאלתיאל נורקסון
צילום: larry brandt

חברת נוראקסון הישראלית השלימה סיבוב השקעה נוסף של 1.3 מיליון דולר קנדי

החברה שסוגרת יותר משנה בבורסה הקנדית אחרי שגייסה 8 מיליון דולר בזמנו תצטרך לגייס עוד כסף כדי לשרוד עד תחילת הניסויים קליניים בבני אדם, בתחילת 2025
עדן ספיר |
נוראקסון הישראלית אשר נסחרת בבורסה הקנדית מנסה לפתח טיפול לפציעות חוט שדרה (SCI). הטיפול שנוראקסון מפתחת מציע גישה לא פולשנית (באמצעות ספריי הניתן דרך האף) לטיפול בפגיעות חוט שדרה ומוח ועשוי לתת מזור ושיפור פונקציונלי של רבים מנפגעי חוט השדרה.  נוראקסון מפתחת פלטפורמה תרופתית בשם ExoTherapy המבוססת על אקסוזומים – חלקיקים כדוריים קטנים ביותר המשתחררים על ידי תאי גזע בעת חלוקתם, בעלי יכולת תראפויטית ויכולת נדידה והגעה לרקמות פגועות בגוף, היכולים לשמש כמערכת הובלת תרופות ייעודיות באופן ספציפי לאתר מטרה מסוים כמו בפציעות חוט השדרה. לדברי החברה, האקסוזומים המגיעים באופן טבעי לאזורים דלקתיים בגוף יכולים להיטען במולקולות שונות ובמקרה של פגיעה במערכת העצבים המרכזית (מוח-חוט שידרה) נורקסון מטעינה אותם ברצף ייחודי מסוג siRNA שמטרתו להוריד ייצור של חלבון בשם PTEN בתאים באזור הפגוע. האקסוזומים הטעונים מגיעים לאזור הפגוע ומאפשרים התחדשות תאי עצב וחיווט מחדש בחוט השדרה. המוצר הראשון הנקרא - ExoPTEN, הראה פוטנציאל שיקומי גדול במחקרי מעבדה כולל שיקום תיפקודי של חולדות במודל של חיתוך מוחלט של חוט השדרה. מחקרים פרה-קליניים שנערכו על ידי NurExone לאחרונה הראו תוצאות מבטיחות. במחקרים אלו, נוראקסון השיגה שיעור הצלחה של 75% בסיוע לחולדות משותקות להחזיר תפקוד מוטורי לצד הרפלקס ברגלים האחוריות ושליטה חושית. יתר על כן, החולדות לא הראו סימנים של פגיעה עצמית, דבר המעיד על רמות מתח מופחתות והרגשת כאב ברגלים האחוריות, דבר המאמת את יעילות הטיפול.   על פי החברה, יש מיליוני אנשים ברחבי העולם המושפעים מפציעות אלו ויש צורך בטיפול יעיל ובטוח שעשוי לשפר את איכות חייהם בצורה משמעותית. בחברה מוסיפים כי כיום מרבית הטיפולים המוצעים הינם טיפולים פולשניים הכוללים ניתוחים מורכבים באזורים רגישים. נוראקסון שואפת להחליף את הטיפולים המסורתיים על ידי מינוף התכונות הייחודיות  של אקסוזומים ושימוש במתן טיפול לא פולשני דרך האף המספק אפשרות טיפול נוחה, אפקטיבית וזמינה למטופל ובתקווה להוות-”Game Changer” בתחום.  את החברה מנהל ד"ר ליאור שאלתיאל, מנכ"ל ומדען המתמחה בפיתוח מערכות מתן תרופות ויחד איתו בחברה פרופ' שולמית לבנברג מהטכניון ופרופ' דני אופן מאוניברסיטת תל־אביב שחתומים על ההמצאה.  סמנכ"ל הכספים, ערן עובדיה: "זהו גיוס ההשקעה הראשון שסגרנו, לאחר הפיכת החברה לציבורית בבורסה הקנדית TSXV ביוני 2022 תוך גיוס של כ-8 מליוני דולרים. החברה רוצה להמשיך להרחיב פעילות ולגייס השקעות נוספות שיביאו אותה עד לתחילת הניסויים קליניים בבני אדם, בתחילת 2025".