קמהדע: תוצאות יעילות טובות בניסוי נגד סכרת נעורים; נערכת להמשך
פרופיל הבטיחות של השימוש בחלבון ה-AAT היה גבוה ביותר. מנכ"ל קמהדע: "מדובר בהוכחה ראשונה שעשויה להביא לפריצת דרך עולמית"
חברת הביו הישראלית קמהדע הודיעה היום על קבלת תוצאות חיוביות במדדי יעילות ובטיחות בניסוי ראשוני בתרופת הגלסיה עם ילדים שסובלים מסוכרת נעורים.
החברה מדווחת על תוצאות טובות במדדי יעילות ובטיחות בניסוי שלב 1/2 שמנצל את חלבון ה-AAT בתרופת הגלסיה (שכבר מוכרת בעשרות מיליוני דולרים) שפיתחה על מנת לעצור את התקדמות מחלת הסוכרת, לאפשר המשך פעילות של תאי הביטא בלבלב המפרישים אינסולין, לאפשר איזון סוכרתי טוב יותר ובכך להוריד ואף למנוע את הסיבוכים הקשים של המחלה בעתיד.
על פי דיווחי החולים בניסוי, נצפתה ירידה בצריכת האינסולין במרבית תקופת הניסוי והתברר כי הפרופיל הבטיחותי של התרופת היה גבוה ביותר. הניסוי עצמו התרחש בבית החולים שניידר ובביתה חולים אסף הרופא.
- 3.אורנה 06/01/2013 12:32הגב לתגובה זוהחליפו את הסוכר בסטבינול, בריא וטעים.
- 2.המבין 18/11/2012 12:46הגב לתגובה זומי מבין משהו...
- מכיר את החברה 20/11/2012 11:49הגב לתגובה זו18 אינפוזיות על פני 6 חודשים. בממוצע תדירות הטיפול הוא כל 10 ימים. הטיפול מאפשר להפסיק את זריקות אינסולין או להפחית משמעותית מפני שהלבלב ממשיך לשמר את היכולת לייצר אינסולין באופן עצמאי. כך שעירוי אחד כל 10 ימים הרבה הרבה יותר נוח מאשר מספר זריקות ביום של אינסולין. בנוסף זה שהלבלב מפריש אינסולין זה הרבה יותר טוב מאשר אינסולין חיצוני מפני שהגוף יודע לאזן את כמות הנדרשת בצורה אידאלית כאשר אינסולין חיצוני זה לא מדויק ועלול לגרום נזק ותוצאות לוואי חמורות.
- 1.קמהדעון 18/11/2012 09:31הגב לתגובה זוהתוצאות הקליניות מעודדות ביותר פשוט גאווה בנוסף לכל מה שהיא עושה עכשיו גם סיכוי לתרופה לסכרת נעורים
ביוליין: תוצאות חיוביות בהרצת ניסוי שלב 3; המניה מזנקת 5%
שלב ההרצה בניסוי הקליני שישווה בין BL-8040 לבין פלצבו עבר בהצלחה; ועדת ניטור הנתונים המליצה להמשיך ישירות לשלב השני של הניסוי האקראי
חברת הביופארמה, ביוליין 5.56% , דיווחה על תוצאות חיוביות משלב ההרצה בניסוי הקליני שלב 3 (ג'נסיס), שישווה בין BL-8040 לבין פלצבו, בשילוב G-CSF, לצורך ניוד של תאי גזע של מערכת הדם המשמשים להשתלה עצמית בחולי מיאלומה נפוצה. על רקע הדיווח, מניית החברה מטפסת 5%.
שלב ההרצה תוכנן לכלול עד 30 חולים, עם ביקורת של ועדת ניטור נתונים. תוצאות 11 החולים הראשונים מראות ש-BL-8040 בשילוב הטיפול הסטנדרטי ב-G-CSF, הינו בטוח ונסבל היטב. בנוסף, הנתונים מראים ש-9/11 חולים (82%) הגיעו לערך היעד הרצוי של לפחות 6x106 תאי גזע לק"ג משקל גוף, לאחר מתן יחיד בלבד של BL-8040 ולאחר שני מחזורי אפרזיס לכל היותר. יתר על כן, 7/11 חולים (64%) הגיעו לערך היעד הרצוי של לפחות 6x106 תאי גזע לק"ג משקל גוף, לאחר מחזור אפרזיס יחיד.
נתונים אלו מוכיחים למעשה את הפוטנציאל של BL-8040 להפחתת מספר הטיפולים ומחזורי האפרזיס, כמו גם את עלויות האשפוז הכרוכות בהכנת חולי מיאלומה נפוצה לקראת השתלה עצמית של תאי גזע המטופויטיים (HSCs).
דר' ג'ון פ' דיפרסיו, מנהל מחלקת האונקולוגיה בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת וושינגטון, וחוקר ראשי בניסוי, אמר, "השתלה עצמית של HSCs לאחר טיפול כימותרפי במינון גבוה משפרת באופן משמעותי את הטיפול בחולי מיאלומה נפוצה. התוצאה מעודדת מאוד, שאם תזכה לאישוש בשלב מבוקר הפלצבו של הניסוי, תהיה בעלת ערך רב לחולים כמו גם לקהילה הרפואית. אני שמח להשתתף בניסוי זה שעשוי לשפר את איכות הטיפול בחולי מיאלומה נפוצה."
פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס, ציין, "אלו תוצאות מעודדות ביותר. על סמך הנתונים העקביים שהתקבלו ב-11 החולים הראשונים, המליצה ועדת ניטור הנתונים לעצור את שלב ההרצה של הניסוי ולהמשיך ישירות לשלב השני של הניסוי האקראי, מבוקר הפלצבו. זהו הניסוי הקליני Phase 3 הראשון שלנו עבור מוצר הדגל שלנו, BL-8040, ולכן הוא אבן דרך חשובה בתכנית הפיתוח הנרחבת של BL-8040. אנו מצפים לתוצאות הניסוי שצפויות להתקבל ב-2020."
