התרופה נכשלה בניסוי - אולטרג'ניקס קורסת בכ-50%
הטיפול הניסיוני של אולטרג'ניקס לתסמונת אנגלמן לא הצליח להראות שיפור קוגניטיבי בילדים בניסוי שלב 3; המניה מאבדת כמעט מחצית מערכה, בתי ההשקעות חותכים מחירי יעד והחברה כבר מאותתת על קיצוץ משמעותי בהוצאות - אבל בוול סטריט עדיין לא מוותרים עליה לגמרי
מניית אולטרג'ניקס (Ultragenyx Pharmaceutical 3.03% ) קורסת בכ-50% לאחר שאחד הניסויים החשובים ביותר של חברת הביוטק נכשל. התרופה apazunersen, המוכרת גם בשם GTX-102, נבחנה בילדים עם תסמונת אנגלמן - מחלה גנטית נדירה שפוגעת בהתפתחות המוח - ולא הצליחה להשיג את היעד המרכזי של הניסוי וגם לא יעד משני חשוב.
עבור המשקיעים זו היתה אחת מנקודות המבחן המרכזיות של החברה. אולטרג'ניקס עצמה סימנה את תוצאות הניסוי כאחד הטריגרים החשובים למחצית השנייה של השנה, לצד השקות של טיפולים גנטיים חדשים. כעת התרופה, שהיתה אמורה להפוך לאחד ממנועי הצמיחה המשמעותיים שלה, עלולה לרדת מהפרק. החברה הודיעה כי תבחן את עתיד התוכנית ובמקביל תבצע בחינה של הפעילות, במטרה לבצע קיצוץ משמעותי בהוצאות.
מהי תסמונת אנגלמן ולמה היו כל כך הרבה ציפיות?
תסמונת אנגלמן היא מחלה גנטית נדירה הנגרמת בדרך כלל מפגיעה או מחיקה בעותק האימהי של הגן UBE3A. במוח, העותק שמגיע מהאב מושתק באופן טבעי, ולכן אצל החולים כמעט שלא נוצר החלבון הדרוש להתפתחות תקינה של מערכת העצבים. המחלה יכולה לגרום לעיכוב התפתחותי משמעותי, פגיעה בדיבור, בעיות מוטוריות, הפרעות שינה ופרכוסים. לפי אולטרג'ניקס, מדובר בכ-60 אלף חולים בשווקים שבהם היא יכולה לפעול מסחרית.
העניין ב-GTX-102 נבע מכך שהיא לא נועדה רק להקל על התסמינים, אלא לטפל במנגנון הגנטי שעומד בבסיס המחלה. מדובר במולקולת antisense oligonucleotide, או ASO, שנועדה להשתיק את מנגנון ה-UBE3A antisense וכך לאפשר לעותק האבהי של UBE3A לפעול ולהפיק את החלבון החסר. התרופה ניתנת בהזרקה לנוזל השדרה.
הנתונים המוקדמים היו מעודדים מספיק כדי להביא את ה-FDA להעניק לתרופה בין היתר מעמד של Breakthrough Therapy ו-Fast Track. לכן האכזבה מתוצאות שלב 3 גדולה במיוחד: לא נמצא הבדל מובהק בין הקבוצה שקיבלה את התרופה לבין קבוצת הביקורת במדד הקוגניטיבי המרכזי, וגם לא במדד רחב יותר שבחן שיפור בכמה תחומים תפקודיים. מבחינת בטיחות לא זוהתה בעיה חדשה משמעותית - אבל גם לא הוכחה יעילות.
וול סטריט מוחקת חלק גדול מהשווי שיוחס לתרופה
תגובת האנליסטים היתה מהירה. ג'יי.פי מורגן הוריד את ההמלצה מ"תשואת יתר" לנייטרלי וחתך את מחיר היעד ל-36 דולר מ-80 דולר. Baird הוריד את ההמלצה לנייטרלי ואת מחיר היעד ל-16 דולר מ-40 דולר, וגם Evercore עבר להמלצה ניטרלית וחתך את מחיר היעד ל-16 דולר מ-34 דולר. ויליאם בלייר הוריד גם הוא את ההמלצה.
החיתוכים החדים משקפים את המשקל הגדול שהיה ל-GTX-102 במודלים של האנליסטים. זו לא היתה תוכנית מחקר שולית: חלק משמעותי מהערך העתידי שיוחס לאולטרג'ניקס נשען על האפשרות שהתרופה תהפוך לטיפול ראשון מסוגו באנגלמן, עבור אוכלוסיית חולים שכיום אין עבורה בארה"ב טיפול מאושר שמטפל בגורם למחלה.
הכישלון מגיע גם אחרי אכזבה משמעותית נוספת בצנרת. בסוף 2025 התרופה setrusumab, שנבחנה לטיפול באוסטאוגנזיס אימפרפקטה - מחלת "עצמות שבירות" - לא הצליחה להשיג את יעד הניסוי המרכזי של הפחתת שברים. שתי אכזבות גדולות ברצף גורמות למשקיעים לתת כיום הרבה פחות קרדיט לתוכניות שנמצאות עדיין בשלבי ניסוי.
אבל אולטרג'ניקס היא כבר לא רק חברת חלום
ועדיין, אולטרג'ניקס נמצאת במקום שונה מלא מעט חברות ביוטק שקורסות אחרי כישלון בניסוי. החברה כבר מוכרת תרופות ומייצרת הכנסות משמעותיות. ברבעון השני היא רשמה הכנסות שיא של 214 מיליון דולר, לעומת 167 מיליון דולר בתקופה המקבילה, והיא צופה הכנסות של 730-760 מיליון דולר בשנת 2026.
- נוברטיס נכשלה בניסוי הלב הגדול שלה
- 3 מטופלים מתו, והמניה דווקא מזנקת: התרופה שיכולה להיות שווה לנוברטיס מיליארדים
המנוע המרכזי הוא Crysvita, תרופה למחלות עצם נדירות, שהכניסה 156 מיליון דולר ברבעון. Dojolvi הכניסה 27 מיליון דולר, Evkeeza כ-21 מיליון דולר ו-Mepsevii כ-10 מיליון דולר. בנוסף, החברה קיבלה באוגוסט אישור FDA ל-Genglycos, טיפול גנטי למחלת אגירת גליקוגן מסוג 1a, והטיפול הראשון שאושר בארה"ב ונועד לטפל בגורם למחלה.
זו גם הסיבה שחלק מהאנליסטים עדיין לא מוותרים על החברה. ג'יי.פי מורגן, למרות הורדת ההמלצה, מעריך שלפעילות המסחרית הקיימת יש שווי משמעותי בפני עצמה. Jefferies ו-Citi ממשיכים לראות פוטנציאל בצנרת טיפולי הגן, ובפרט ב-UX111, טיפול ניסיוני למחלת Sanfilippo מסוג A, שהופך כעת לאחד הנכסים החשובים שנותרו לחברה.
הבעיה היא שהפעילות הזו עדיין צורכת מזומנים בהיקף גבוה. אולטרג'ניקס רשמה ברבעון השני הפסד נקי של 92 מיליון דולר והוציאה 97 מיליון דולר במזומן מהפעילות השוטפת. בסוף יוני היו לה כ-436 מיליון דולר במזומן ובניירות ערך, בעוד הוצאות התפעול ברבעון הגיעו ל-289 מיליון דולר. עד לאחרונה החברה אמרה שהיא בדרך לרווחיות ב-2027; כעת היא כבר מאותתת שהכישלון בניסוי יחייב קיצוץ משמעותי יותר בהוצאות.
זו גם הסיבה שהמניה צונחת כמעט 50% ולא 10%-15%. הכישלון אינו פוגע ישירות במכירות הקיימות, אבל הוא מוחק אחד ממנועי הצמיחה שאמורים היו להצדיק את רמת ההוצאות ואת השווי שהמשקיעים נתנו לצנרת העתידית.
אולטרג'ניקס נשארת עם פעילות מסחרית צומחת, תרופות שכבר נמכרות וטיפולים נוספים שנמצאים בשלבים מתקדמים. אבל אחרי שני כישלונות גדולים בניסויים, וול סטריט מוכנה לשלם הרבה פחות מראש על מה שעשוי להצליח בעתיד. כעת החברה תצטרך להראות שהתרופות שכבר אושרו והנכסים שנותרו בצנרת יכולים לייצר מספיק צמיחה כדי לפצות על התרופה שנמחקה כמעט לחלוטין מהמודלים של המשקיעים.
