3 מטופלים מתו, והמניה דווקא מזנקת: התרופה שיכולה להיות שווה לנוברטיס מיליארדים
שלושה מטופלים מתו במהלך ניסויים בטיפול תאי של נוברטיס, והחברה עצרה שמונה מחקרים כדי לבדוק את האירועים. זו התפתחות חמורה בפני עצמה, גם אם מבחינה עסקית מדובר עדיין בתוכנית קטנה יחסית. אלא שבבורסה המשקל שניתן לה היה שונה לחלוטין: מניית נוברטיס מזנקת בכ-4.5% בציריך ובמסחר המוקדם בארצות הברית, בדרך ליום החזק שלה מאז 2023, לאחר שבאותו יום פרסמה החברה תוצאות חיוביות בשני ניסויי שלב 3 ברמיברוטיניב, גלולה לטרשת נפוצה שהמשקיעים מעריכים כי עשויה לייצר מכירות של מיליארדי דולרים בשנה.
התגובה הזאת אינה רק סיפור על הדרך שבה שוק ההון מתמחר חברות תרופות, אלא גם תזכורת לאי־הנוחות המוסרית שטמונה בחשבון הזה. מבחינת המטופלים ומשפחותיהם, שלושה מקרי מוות הם האירוע המרכזי. מבחינת הבורסה, חיי אדם אינם מקבלים מחיר בפני עצמם: השאלה היא אם מקרי המוות מסכנים מוצר בעל פוטנציאל מסחרי גדול, ומה שווה במקביל התרופה האחרת שקיבלה באותו יום חיזוק משמעותי. במקרה של נוברטיס, לפחות לפי תגובת המניה, הפוטנציאל של התרופה השנייה גבר על הסיכון שנחשף בראשונה.
שני הניסויים, REMODEL-1 ו-REMODEL-2, כללו יחד כ-2,000 מטופלים והשוו את רמיברוטיניב לטריפלונומיד, התרופה הוותיקה של סאנופי שנמכרת תחת המותג אובאג'יו. רמיברוטיניב הפחיתה בצורה מובהקת את שיעור ההתקפים השנתי ואת מספר הנגעים הדלקתיים שנצפו ב-MRI. היא השיגה יתרון גם במדדים משניים מרכזיים, ובניתוח משולב של שני המחקרים נרשמה מגמה חיובית בהאטת התקדמות הנכות לאחר שלושה חודשים ותוצאה מובהקת נומינלית במדד של שישה חודשים.
פרופיל הבטיחות היה חיובי, ולפי נוברטיס לא זוהה אות בטיחותי בכבד - נקודה משמעותית במיוחד במשפחת התרופות הזאת, לאחר שבעיות בכבד העיבו על פיתוח חלק מהמתחרות. נוברטיס מתכננת להגיש את הנתונים לרשויות הבריאות בעולם ותציג נתונים מפורטים יותר בכנס מקצועי בהמשך השנה.
רמיברוטיניב שייכת למשפחת מעכבי BTK, מנגנון שמעכב אנזים שמעורב בפעילות תאי מערכת החיסון. הרעיון הוא להשפיע על התהליך הדלקתי שגורם לפגיעה במערכת העצבים אצל חולי טרשת נפוצה באמצעות גלולה שנלקחת דרך הפה.
המשפחה הזאת משכה בשנים האחרונות השקעות גדולות מצד חברות התרופות, לצד שורה של אכזבות. מרק עצרה בעבר את פיתוח אווברוטיניב לטרשת נפוצה בעקבות תוצאות חלשות וחששות בטיחותיים. סאנופי קיבלה תוצאות מעורבות עם טולברוטיניב: הצלחה במחקר אחד בטרשת נפוצה מתקדמת, לצד כישלון במחקר אחר. רוש מפתחת את פנברוטיניב, שנחשבת כיום לאחת המתחרות המרכזיות בתחום. מניית רוש יורדת בכ-2% בעקבות הנתונים של נוברטיס.
למה התרופה הזאת יכולה להיות גדולה במיוחד
רמיברוטיניב כבר נמצאת בשוק תחת השם רפסידו לטיפול באורטיקריה כרונית ספונטנית. היא קיבלה אישור בארצות הברית בסוף 2025 ובהמשך באירופה וביפן. המכירות ברבעון השני הגיעו לכ-64 מיליון דולר, בשלב מוקדם מאוד של ההשקה.
טרשת נפוצה יכולה לקחת אותה לליגה אחרת. הערכות של בנק אוף אמריקה מציבות את פוטנציאל המכירות השנתי בשוק הטרשת לבדו סביב 3 מיליארד דולר בשיא. אם התרופה תצליח גם בהתוויות נוספות שנחקרות כיום, לרבות סוגים נוספים של אורטיקריה, אלרגיות ומחלות אוטואימוניות, המכירות יכולות לעבור 10 מיליארד דולר בשנה.
עבור נוברטיס זה מגיע בזמן חשוב. הדוח הרבעוני האחרון של נוברטיס הראה הכנסות של 14.4 מיליארד דולר ברבעון השני, עלייה מתונה של 3% בדולרים, בזמן שהרווח הנקי ירד ב-19%.
אחת הסיבות לכך היא אנטרסטו, תרופת הלב שהייתה במשך שנים אחד הנכסים החשובים ביותר של החברה. המכירות שלה נחתכו בכמחצית ברבעון השני לכ-1.18 מיליארד דולר בעקבות כניסת תחרות גנרית. נוברטיס צריכה תרופות חדשות שיחליפו את ההכנסות שנשחקות, ורמיברוטיניב יכולה להפוך לאחד הנכסים המרכזיים בתיק.
לנוברטיס כבר יש עסק גדול בטרשת נפוצה. קיסימפטה, טיפול שניתן בהזרקה, מכרה ברבעון השני כ-1.42 מיליארד דולר, עלייה של 32%, ובמחצית הראשונה הגיעה לכ-2.6 מיליארד דולר. כלומר, החברה כבר מחזיקה מערכת שיווק, קשרים עם רופאים ונוכחות משמעותית בתחום. גלולה יעילה יכולה להרחיב את ההיצע ולהגיע לחולים שמעדיפים טיפול פומי.
מטופלים נפטרו - והשוק עושה את החשבון
מנגד עומדת החדשה הקשה מתוכנית אחרת של החברה. נוברטיס עצרה זמנית שמונה ניסויים ברפ-סל, טיפול CAR-T שנבחן במחלות אוטואימוניות ונוירולוגיות, לאחר ששלושה מטופלים מתו מסיבוכים של תגובה דלקתית חמורה של מערכת החיסון, תופעת לוואי מוכרת של טיפולי CAR-T. הטיפול מבוסס על לקיחת תאי T מהמטופל, שינוי שלהם והחזרתם לגוף כדי לפגוע בתאי B שמעורבים במחלה.
הסיכון בטכנולוגיית CAR-T מוכר מתחום הסרטן, שבו הטיפולים ניתנים לעתים לחולים עם מחלה קשה ולאחר שטיפולים אחרים נכשלו. המעבר למחלות אוטואימוניות משנה את משוואת הסיכון: כאשר קיימות חלופות טיפול אחרות, הרף להצדקת תופעות לוואי חמורות גבוה יותר. מותם של שלושה מטופלים אינו רק בעיה נקודתית בניסוי, והוא עשוי להשפיע על הדרך שבה רגולטורים, רופאים ומטופלים יסתכלו על שימוש בטכנולוגיה הזאת מחוץ לטיפול בסרטן.
נוברטיס בוחנת כעת את האירועים יחד עם גורמי בטיחות ורגולטורים. העצירה אינה אומרת בהכרח שהתוכנית תבוטל, אך היא מאפשרת לחברה ולרשויות לבחון את מקרי המוות ואת פרוטוקולי הטיפול לפני שיוחלט אם וכיצד ניתן יהיה לחדש את המחקרים.
מבחינת שוק ההון, החשבון כמעט מתבקש. תחזיות לרפ-סל הצביעו על מכירות של פחות מ-650 מיליון דולר ב-2032, בעוד שרמיברוטיניב מקבלת כעת הערכות של מיליארדי דולרים בשנה. אלא שההשוואה הזאת גם חושפת את הפער בין האופן שבו אירוע כזה נתפס מחוץ לבורסה לבין האופן שבו הוא מתומחר בתוכה: שלושה מטופלים מתו, שמונה ניסויים נעצרו, אך כל עוד המשקיעים מעריכים שהפגיעה הכלכלית בתוכנית אחת קטנה מהפוטנציאל שנפתח בתוכנית אחרת, שווי החברה יכול דווקא לעלות.
זו אינה אמירה שמקרי המוות חסרי משמעות מבחינת נוברטיס. הם עשויים להוביל לשינויים בפרוטוקולים, לדרישות רגולטוריות מחמירות יותר ואף לפגיעה בעתיד השימוש בטכנולוגיה במחלות שבהן קיימות אפשרויות טיפול אחרות. אבל ביום המסחר הנוכחי השוק עשה חשבון אחר: הוא הצמיד מחיר לסיכון מצד אחד ולפוטנציאל המכירות מצד שני - והחליט שהחדשות הטובות שוות יותר.
