חברת תאי הגזע בריינסטורם (BCLI.QB) בניהולו של ד"ר אדריאן הראל החלה לפתח את המוצר שלה גם ביחס למחלת הטרשת הנפוצה (MS) לאחרונה, זאת לאחר שפירסמה תוצאות חיוביות בשלושת החולים הראשונים בניוון שרירים (ALS) עליהם נוסה טיפול החברה.

החברה החלה בשלב הפרה-קליני במסגרתו נבדק טיפול תאי הגזע שלה על עכברים, ובימים הקרובים צפויות להתקבל התוצאות. אם הטיפול יוכח כיעיל על מודל של המחלה בעכברים, תעבור בריינסטורם לשלבים הבאים לקראת ניסויים בבני אדם. בחברה מקווים כי היות וטיפול החברה כבר נחשב כבטוח בבעלי חיים, וכן על מספר החולים שקיבל אותו בפועל, המעבר מבעלי חיים לבני אדם ב-MS יהיה מהיר יחסית.

השוק העולמי של תרופות הטרשת הנפוצה מוערך בלמעלה מ-10 מיליארד דולר בשנה, ונשלט ברובו על ידי ארבע תרופות מאושרות עיקריות: קופקסון של טבע, רביף של סרונו, אבונקס של ביוג'ן ובטאסרון של באייר.

בחברה מקווים כי הצגת טיפול ראשון בתאי גזע לטרשת נפוצה עשוי לטרוף את הקלפים בשוק. כמו כן, יש לציין כי הן הקופקסון והן רביף הומצאו בישראל (במכון ויצמן), כך שהמצאה ישראלית נוספת רק תחזק את מעמדה המוביל של ישראל בכל הנוגע לטיפולים בטרשת הנפוצה.

מחכים לדו"ח הסופי בניסוי בחולי ALS

בריינסטורם נמצאת בשלבים מתקדמים של ניסויים בבני אדם חולי ניוון שרירים (ALS), אשר עיקרם בדיקת בטיחות הטיפול. בימים הקרובים צפוייה החברה לקבל מבית החולים הדסה את הדו"ח המסכם של 12 החולים הראשונים.

מחלת ה-ALS היא כיום חשוכת מרפא, וגורמת לשיתוק כללי ולמוות בתוך 3-5 שנים מרגע הופעת התסמינים הראשונים. הטיפול היחיד הניתן כיום הוא הרילוטק, המאריכה את חיי החולים אך גם את סבלם בחודשים בודדים בלבד. הצגת התוצאות עשויה להבהיר את הפוטנציאל הכלכלי של החברה, אשר במחלת ה-ALS לבדו מוערך בכמיליארד דולר בשנה.

לאחר סיום שלב 1/2 מתכוונת בריינסטורם להמשיך לשלב 3 של הניסויים בארצות הברית, זאת לאחר שבתחילת השנה שעבר כבר קיבלה החברה אישור "תרופת יתום" ממינהל התרופות האמריקאי (FDA), מעמד שיקנה לה הטבות בבואה לשווק את טיפולה בארצות הברית.