מריוס נכט
צילום: תמר מצפי

מריוס נכט משקיע בביוג'נסל 16 מ' דולר להצלת חולים מכריתת גפיים

החברה בדרך לשלב II של הניסוי הקליני בחולים להצלת חולים חשוכי מרפא מכריתת גפיים
גיא טל |

חברת הביוטכנולוגיה הישראלית ביוג'נסל, שהוקמה  על ידי דר' יעל פורת ופרופ' מיכאל בלקין המפתחת טכנולוגיה ייחודית לשימוש בתאי אב מדם של החולה לטיפול במחלות מיקרו-וסקולריות, השלימה גיוס סיד בהיקף של 16 מיליון דולר בהובלת מריוס נכט.

ביוג'נסל ממוקמת ובעלת שותפות אסטרטגית עם בית החולים לניאדו בנתניה. המוצר הנוכחי נועד לטיפול בבעיות של מחלת הרגל האיסכמית הקריטית (CLI), האופיינית בקרב חולי סוכרת ומעשנים כבדים. מדובר מחלה קשה וכואבת הנגרמת על ידי חסימה חמורה של זרימת הדם בכלי הדם הקטנים המובילים לכאב בלתי פוסק, לדלקות כרוניות באזור, לפצעים ולאיבוד הגפיים. ההשלכות של המחלה טרגיות, הנתונים מראים כי בתוך שנה מהדיאגנוזה 30% מקרב הסובלים במחלה מועמדים לקטיעה ו-20% מקרי תמותה. רק בארה"ב מבוצעות מידי שנה כ- 80 אלף קטיעות רגליים מסיבות כאלו.

תהליך ייצור התרופה הינו אישי אך אחיד. הוא מתחיל מאיסוף מנת דם סטנדרטית מהחולה עצמו, שיכולה להיעשות בכל מרפאה ללא צורך בשום טיפול מקדים, הרדמה או אשפוז. תהליך ייצור התרופה המוגנת בפטנט, נמשך כ 24 שעות. במסגרת הטיפול מוזרקים לחולה תאי אב המעובדים, שנלקחו ממנו מוקדם יותר, לשריר של הרגל. אותם התאים מעודדים ייצור כלי דם חדשים שעוקפים את כלי הדם הסובלים מהמחלה, ובכך מחדשים את הספקת הדם לרגל, להשקטת התהליך הדלקתי ולניקוי נזקי הדלקת.  

המוצר התאי המתקבל מכיל תאים המעודדים ייצור כלי דם , תאי אב רב תכליתיים שיכולים להתמיין ע"פ צרכי הרקמה ותאי עזר חיסוניים תומכי טולרנס ושיקום כלי דם. שילוב התאים המיוחד תומך באפקט רפואי הנובע משילוב של שיקום הרקמה והורדת התהליך הדלקתי בחולים גם לאחר שנים רבות של נזרק רקמתי.

הטיפול להזרקת התאים, הינו חד פעמי וכולל 30 הזרקות בשריר הרגל, אשר יכולות להתבצע  בכל חדר טיפולים רגיל. על פי התוצאות מהחולים הראשונים, גם לאחר שנים רבות של מחלה, לתאים המוזרקים יש השפעה ארוכת טווח. השיפור נראה כבר לאחר חודש והוא ממשיך ומתעצם לאורך השנים. יתר על כן,  קווי המוצרים העתידיים של תאי האב הרפואיים, המבוססים על הפלטפורמה שפיתחה ביוג'נסל, כוללים מוצרים המשמשים לחדש רקמות שנפגעו במחלת הסוכרת, אי ספיקת כליות, יתר לחץ דם ריאתי, אי ספיקת לב, שבץ מוחי, עיוורון ועוד.

בניסויים הקליניים שלב I, ביוג'נסל טיפלה בהצלחה בחמישה חולים חשוכי מרפא שניסו בעבר את כל הטיפולים הזמינים האחרים והיו אמורים לעבור קטיעה של הגפה;  לאחר מכן החברה טיפלה בהצלחה בארבעה מקרים נוספים, חמורים יותר, במסגרת טיפולי חמלה. הטיפול התאי נמצא בטיחותי ואל אף שכל חולה נכנס לטיפול במצב שונה,כל החולים השתפרו לפחות ב 3 מדדים שונים כולל בפרמטרים אובייקטיביים כגון מניעת הקטיעה, שיפור בזרימת הדם, בריפוי פצעים כרוניים וביכולת ההליכה וגם בפרמטרים סובייקטיביים כגון ירידה בכאב עד לגמילה מוחלטת מתרופות נרקוטיות ועליה באיכות החיים של המטופלים.

ביוג'נסל קיבלה לאחרונה אישור FDA להמשיך עם ניסוי שלב II המתוכנן כניסוי מבוקר כפול סמיות,  בחולים חשוכי מרפא.

דר' אורי ירון, העומד בראש זרוע ההשקעות בביוטכנולוגיה ובריאות של מריוס נכט ציין כי, "ביוג'נסל פיתחה פתרון פוטנציאלי  פורץ דרך, מבוסס תאי אב  לטיפול בחולים  חשוכי מרפא עם מחלות מיקרו-וסקולריות מסכנות חיים. אנו מאמינים בתהליך ובפוטנציאל שלו, להפוך לפתרון פשוט ויעיל לחולים  ושמחים  להשקיע בחברה בשלב זה , כדי לעזור לממן את  ניסויי שלב II  של BioGenCell". דר' ירון יצטרף  לדירקטוריון ביוג'נסל.

קיראו עוד ב"ביומד"

דר' יעל פורת, מנכ"לית ביוג'נסל ציינה כי, "הזרמת ההון וההשקעה של מר נכט תאפשר לנו להאיץ את מאמצינו לקדם את המוצר שלנו ולהגיע לשוק במהירות האפשרית, כדי שנוכל לטפל בחולים הזקוקים נואשות לתרופה שתוכל למנוע את ההשלכות החמורות של המחלה תוך הקלה על הכאב והסבל שלהם".

פורת הוסיפה, "הפלטפורמה הפטנטית של ביוג'נסל מספקת פתרונות טכנולוגיים מקיפים, יעילים וחסכוניים לייצור המוני של מוצרים תאיים אישיים. תהליך הייצור מהווה קפיצת מדרגה טכנולוגית שכן ניתן לטפל בחולים במהירות יום לאחר שדמם נשאב בבטחה ובקלות".

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה

הישג ענק: בריינסטורם משחררת תוצאות סופיות חזקות בניסוי בחולי ALS

בריינסטורם טסה 140% בשבוע החולף והיום מדווחת: 92% מהחולים הציגו אפקט קליני חיובי. המנכ"ל: "נרגשים לקראת השלב הבא"
תומר קורנפלד |
נושאים בכתבה בריינסטורם
אחרי שבוע מורט עצבים - חברת בריינסטורם (סימול: BCLI) משחררת היום את התוצאות הקליניות של הניסוי בחולי ניוון שרירים מסוג ALS והן בהחלט עונות על הציפיות. בשבוע האחרון, לקראת הדיווח - זינקה המניה ב-138% לשווי של 115 מיליון דולר. תוצאות הניסוי שמפרסמת היום בריינסטורם הן התוצאות הסופיות של ניסוי קליני שלב 2a שנערך בבית החולים הדסה. תוצאות הניסוי הצביעו על כך שב-92% מהחולים ניכר אפקט קליני חיובית בזכות הטיפול שהעניקה בריינסטורם המבוסס על תאי גזע. "אנחנו מאוד מעודדים מהתוצאות הסופיות שהתקבלו", אומר מנכ"ל בריינסטורם, ד"ר טוני פיורינו, "בהמשך לניסוי שלב 2/1, התוצאות החדשות שבות ומציירות תמונה מבטיחה ביחס ליעילות טיפול תאי הגזע שלנו. אנחנו מאוד נרגשים לקראת השלב הבא, שבו נראה האם התוצאות החיוביות האלו משחזרות את עצמן ואף מועצמות כתוצאה מהזרקה רב פעמית". מחלת ה-ALS היא מחלה חשוכת מרפא. מאז הוקמת בריינסטורם היא מנסה לפתח טיפול למחלה מבוסס על תאי הגזע. בחברה מעריכים כי גודל השוק אליו פונה הטיפול של החברה - ככל שיאושר בסופו של דבר הוא כמיליארד דולר בשנה. תוצאות הניסוי הראו כי הטיפול של בריינסטורם הצליח להאט את התקדמות המחלה בשיעור של 45% בשלושת החודשים הראשונים שלאחר הטיפול. בששת החודשים הראשונים שלאחר הטיפול קצב התקדמות המחלה ירד בשיעור של 57%. החלק הראשון של הניסוי שתוצאותיו פורסמו בשנה שעברה התייחס ל-12 חולים. החלק הנוכחי של הניסוי מתייחס ל-12 חולים נוספים (שניים נשרו במהלך הניסוי מסיבות שונות). בסה"כ טופלו על ידי החברה במסגרת הניסוי 26 חולים בבית החולים הדסה בירושלים. החוקר הראשי של הניסיו הוא הראשי פרופ' דמיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית ומהמומחים המובילים בעולם בהשתלת תאי גזע. פרסום התוצאות מקדם את בריינסטורם שלב נוסף ומכריע בדרך לקבלת אישור לשווק את הטיפול לחולים, שיווק שמותנה בביצוע ניסויים נוספים. כעת תמשיך החברה לביצוע סבב נוסף של ניסויים, במסגרתם תיבדק יעילות הטיפול גם במתן טיפולים חוזרים. זאת בניסיון להוכיח כי האפקט הקליני ניתן לשימור, ואולי אף לשיפור, למשך זמן רב יותר מכפי שנבדק בניסוי שאת תוצאותיו פרסמה החברה היום. מהניסוי עולה כי ברוב המכריע של החולים שלגופם הוזרקו תאי הגזע המיוחדים של החברה - נראתה האטה משמעותית בהתקדמות מחלת ה-ALSהסופנית, שבדר"כ מביאה למותו של החולה בתוך שנתיים עד חמש שנים מרגע הופעת התסמינים הראשונים. ניכר היה כי המשקיעים נערכו לתוצאות הניסוי מראש - זאת לאחר שהחברה דיווחה בשבוע שעבר כי היא עתידה לפרסם ב-5 בינואר. האפקט בשוק היה עצום והמניה זינקה במחזורים הולכים ועולים. כעת, לאחר פרסום התוצאות - הפוקוס של המשקיעים עובר לניסוי חשוב יותר שנערך בארה"ב תחת פרוטוקול של ה-FDA. הניסוי הינו ניסוי שלב 2 שמתבצע בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב. הניסוי כולל 48 חולים במחלת ה-ALS. בימים אלו מתבצע גיוס החולים אך בחברה מעריכים כי התוצאות יפורסמו רק בשנת 2016. פרופסור דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית בבית החולים הדסה עין כרם שהוביל את הניסוי: "זה הניסוי הקליני השני שהשלמתי לטיפול בחולי ALS באמצעות תאי הגזע של בריינסטורם, וההתרגשות שלי מהפוטנציאל של הטיפול הספציפי הזה רק גדלה והולכת. אני מתרשם מאוד מהיעילות העקבית שהופגנה בשני הטיפולים, כמעט כל מטופל בניסוי השני הפגין אפקט חיובי. אני בהחלט מאמין שאם בניסויים הבאים גם תופגן רמה דומה של יעילות, תאי הגזע של בריינסטורם יהפכו לאופציה ראשונה במעלה לטיפול בחולי ALS".