ה-FDA דחה את בקשת האישור לתרופת הסרטן של סאמיט שפותחה בסין
ה-FDA דחה את בקשת האישור לתרופת הסרטן איבונסימאב של סאמיט תרפיוטיקס, שפותחה במקור בידי אקסו הסינית. סאמיט הודיעה ביום ראשון שהרשות האמריקאית קבעה כי לא הוצגו ראיות מספקות ליעילות התרופה במסגרת הטיפול שנבחן, וכי היא לא הראתה תוספת משמעותית להישרדות המטופלים.
ההחלטה מציבה מכשול בפני תרופה שכבר מאושרת לשימוש בסין, ושהשותפות סביבה נתפסה כאחד המבחנים ליכולת של תעשיית הביוטק הסינית להתרחב לשווקים בינלאומיים. עבור סאמיט, שבסיסה במיאמי, מדובר בבקשה אחת מתוך תוכנית רחבה יותר לבחינת התרופה בטיפולים שונים בסרטן. רוברט דוגן, מנכ"ל משותף בסאמיט, הביע אכזבה עבור החולים ובני משפחותיהם שהמתינו לאפשרות טיפול נוספת. עם זאת, אנליסטים העריכו שהדחייה לא הייתה מפתיעה ושאינה צפויה להשפיע על בקשות האישור האחרות של החברה ל-FDA. זו הערכה לגבי המשך התהליך, ולא התחייבות לתוצאותיו.
עסקת רישוי של עד 5 מיליארד דולר
אקסו, שמרכזה בעיר ג'ונגשאן שבסין, העניקה לסאמיט רישיון לתרופה ב-2022, בעסקה שהיקפה עשוי להגיע עד 5 מיליארד דולר. ההסכם אפשר לחברת הביוטק האמריקאית לקדם תרופה שמקורה במחקר סיני, והפך את בחינתה בארה"ב לאירוע בעל חשיבות גם מעבר לשתי השותפות.
בספטמבר הצטרפה לתמונה אסטרהזניקה, שהשקיעה בסאמיט 2 מיליארד דולר במסגרת הסכם שיתוף פעולה וקיבלה החזקה של 11% בחברה. ההשקעה הכניסה ענקית פארמה בינלאומית לשותפות, אך בקשת האישור הנוכחית לא עברה את הרף שהציבה הרשות.
ההבחנה בין הבקשות חשובה: הדחייה אינה החלטה גורפת לגבי כל השימושים האפשריים באיבונסימאב. כל בקשה נשענת על נתונים קליניים ועל אוכלוסיית מטופלים מסוימת. במקרה הנוכחי, לפי הודעת סאמיט, ה-FDA לא השתכנע שהראיות שהוגשו מבססות את יעילות הטיפול.
הרכב המשתתפים בניסוי מעורר שאלות
בניסוי שהוגש לרשות, 62% מהמשתתפים היו אסייתים ו-38% היו ממדינות מערביות. ב-TD קאוון העלו ביום ראשון את השאלה אם להרכב הזה היה חלק בהחלטה. בית ההשקעות לא הציג זאת כנימוק מאומת של ה-FDA, אלא כאפשרות שיש לבחון. בעבר דחתה הרשות מחקרים קליניים מסין משום שלא נחשבו מייצגים מספיק של אוכלוסיית ארה"ב. לכן, לצד השאלה אם תרופה מציגה תועלת בניסוי, חברות המבקשות אישור אמריקאי נדרשות להתמודד גם עם שאלת ההתאמה של הנתונים לאוכלוסייה שבה היא מיועדת לשימוש.
אקסו נחשבת לאחת החברות המובילות בענף הביוטק הסיני המתפתח. ביוני היא קיבלה מקום הצגה בולט בכנס האגודה האמריקאית לאונקולוגיה קלינית, ASCO. מנייתה ירדה בכ-27% מתחילת 2026, אך אין לייחס את הירידה המצטברת להחלטת ה-FDA שפורסמה כעת.
בוושינגטון דורשים פיקוח הדוק יותר על נתונים מסין
ההחלטה מתקבלת בתקופה שבה מחוקקים ורגולטורים בארה"ב מביעים חשש גובר מהתרחבות תעשיית התרופות הסינית. ראש ה-FDA לשעבר אף תיאר השנה את סין כאיום הגדול ביותר בתחום התרופות, אמירה שממחישה את הרגישות הפוליטית סביב התחרות בענף.
באוגוסט פנו מחוקקים רפובליקנים ודמוקרטים ל-FDA בדרישה שלא להשתמש בנתוני ניסויים מסין לצורך ניסויים חדשים או בקשות אישור, אלא אם הרשות בדקה את אתר הניסוי במהלך 12 החודשים הקודמים. הפנייה הייתה דרישה של המחוקקים, ואינה מעידה כשלעצמה שהרשות אימצה כלל כזה.
- אלי לילי שוברת שיאים: מכירות תרופות ההרזיה זינקו, התחזית קפצה ב-5.5 מיליארד דולר
- אלפא תאו מקבלת אישור FDA להרחבת הניסוי בסרטן המוח
במכתבם הדגישו המחוקקים את מעמד ה-FDA כתקן בינלאומי לבטיחות תרופות, לאתיקה ולהסכמה מדעת. הם ביקשו להבטיח שהרף הזה לא יישחק בשל הסתמכות על נתונים שלא ניתן לאמת. החשש שהם העלו נוגע לאמינות הנתונים וליכולת הפיקוח על אתרי המחקר.
עבור חברות הביוטק הסיניות, המקרה של סאמיט מחדד את הדרך שעוד נדרשת בין אישור מקומי לבין כניסה לשוק האמריקאי. שותף אמריקאי והשקעה של חברת פארמה גדולה יכולים לסייע בקידום הפיתוח, אך ההכרעה הרגולטורית נשענת על הראיות בכל בקשה. בקשות האישור הנוספות של איבונסימאב יאפשרו לבחון אם הקושי מוגבל לטיפול שנדחה או מופיע גם במסגרות אחרות.
