מנייתה של חברת הפארמה Vertex (סימול: VRTX) מזנקת כעת ב-17% בשלב של טרום המסחר בוול סטריט, וזאת לאחר שהחברה דיווחה אמש כי הטיפול שלה המשלב את תרופה ניסיונית ואת התרופה הממותגת שלה Kalydeco שיפרו באופן משמעותי את תפקוד הריאות בחולי סיסטיק פיברוזיס. כעת נסללה הדרך להגשת בקשת אישור לשיווק מהרגולטורים בהמשך. 

על פי הנתונים שהתקבלו משני ניסויים קליניים בשלבים מאוחרים, המטופלים בתרופה המאוחדת הראו שיפור משמעותי בתפקודי הריאות. בתוך כך, אחוז הפסקת הטיפול במוצר בשל תופעות לוואי שליליות, כולל אלו הקשורות לנשימה, היה נמוך ודמה לפלסבו. כעת Vertex תפעל להגיש בקשת אישור שיווק לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) ומקבילתה האירופית (MA), וזאת במהלך הרבעון השלישי של השנה.

הניסוי בתרופה המשולבת הציג מעט יותר תופעות לוואי מהתרופה הקודמת של החברה, Orkambi, שהיתה לתרופה הראשונה שהצליחה להתמודד עם מאסה גדולה של חולי CF עם אישורה ב-2015. מכירותיה של Orkambi ירדו משמעותית לאחר ש-15% מהמטופלים בתרופה הפסיקו לקחת את הטיפול עקב תופעות לוואי, כמו לחץ בחזה. התרופה הניסיונית המשולבת צפויה להציע חלופה למטופלים שסובלים מתופעות הלוואי של Orkambi.