מניית התרופות שצונחת 10% - כישלון רודף כישלון

שבוע רע מאוד עובר על נוברטיס (Novartis). מניית ענקית התרופות השווייצרית נופלת בכ-10% אחרי שהחברה דיווחה על כישלון בניסוי שלב 3 בתרופה דל-דסירן (del-desiran), טיפול ניסיוני למחלת השרירים הנדירה DM1. זה לא עוד נכס קטן בצנרת התרופות של החברה: מדובר באחת התרופות המרכזיות שנוברטיס קיבלה כאשר רכשה את אווידיטי ביוסיינסז (Avidity Biosciences) תמורת כ-12 מיליארד דולר.

הניסוי, שנקרא HARBOR וכלל כ-150 מטופלים, בדק אם הטיפול מצליח לשפר את היכולת של החולים לפתוח את כף היד לאחר כיווץ - אחד הביטויים של נוקשות השרירים שמאפיינת את המחלה. התוצאה המרכזית הייתה שלילית: לא נמצא שיפור מובהק סטטיסטית לעומת פלצבו. נוברטיס אומרת שהיא כן ראתה סימנים לפעילות קלינית בכמה מהמדדים המשניים ובניתוחים נוספים, ולכן היא עדיין לא סוגרת את התוכנית. החברה תעבור כעת על הנתונים המלאים ותדבר עם הרגולטורים כדי להחליט אם ואיך להמשיך.

אבל מבחינת המשקיעים, הבעיה גדולה הרבה יותר מניסוי אחד.

נוברטיס שילמה 12 מיליארד דולר - והנכס המוביל מסתבך

נוברטיס הכריזה באוקטובר 2025 על רכישת אווידיטי תמורת 72 דולר למניה, בעסקה ששיקפה לחברה שווי של כ-12 מיליארד דולר. זו הייתה הרכישה הגדולה ביותר של נוברטיס זה יותר מעשור, והרעיון היה ברור: לקנות בבת אחת פלטפורמה חדשה להעברת תרופות RNA לתאי שריר ושלוש תוכניות מתקדמות למחלות נוירו-שריריות נדירות.

דל-דסירן הייתה אחת החשובות שבהן, ואולי החשובה ביותר בטווח הקרוב. כאשר העסקה הוכרזה, נוברטיס דיברה על הזדמנויות בהיקף של מיליארדי דולרים ועל מוצרים שיוכלו להגיע לשוק עוד לפני 2030. החברה אפילו העלתה אז את תחזית הצמיחה שלה בעקבות הרכישה.

וזו בדיוק הסיבה שהתגובה במניה כל כך חריפה. כשחברת תרופות מוציאה 12 מיליארד דולר על חברת ביוטק, המשקיעים לא מצפים שכל התרופות יצליחו - זה לא עובד כך בענף - אבל הם כן מצפים שלפחות הנכסים המרכזיים יצדיקו חלק משמעותי מהמחיר. הכישלון של דל-דסירן לא מוחק את כל שווי העסקה, משום שאווידיטי הגיעה עם פלטפורמה שלמה ועם שתי תוכניות מתקדמות נוספות, אבל הוא בהחלט מעלה את הרף שהן יצטרכו לעבור.

לנוברטיס נותרו בין היתר del-zota, טיפול לניוון שרירים מסוג דושן, ו-del-brax למחלת FSHD. ה-FDA כבר העניק עדיפות לבחינת del-zota עבור תת-קבוצה מסוימת של חולי דושן, ונוברטיס מתכננת גם פגישה עם הרשות האמריקאית לגבי התוכנית ב-FSHD. כלומר, הסיפור של אווידיטי רחוק מלהסתיים. אבל אחרי הכישלון הנוכחי, המשקיעים כנראה יתנו הרבה פחות קרדיט מראש לשאר הצנרת.

שלושה אירועים שליליים בתוך שבוע

הבעיה של נוברטיס היא העיתוי. רק ב-4 בספטמבר הודיעה החברה שגם pelacarsen, אחת התרופות המעניינות ביותר בצנרת הקרדיווסקולרית שלה, נכשלה בניסוי שלב 3 גדול. התרופה הצליחה להוריד את רמות ה-Lp(a), גורם סיכון תורשתי למחלות לב שנמצא ברמה גבוהה אצל בערך אחד מכל חמישה אנשים בעולם, אבל לא הצליחה להראות ירידה מובהקת באירועים כמו התקפי לב, שבץ ומוות קרדיווסקולרי.

לזה הצטרפה עצירה של שמונה ניסויים בטיפול התאי rap-cel למחלות אוטואימוניות ונוירולוגיות לאחר מותם של שלושה מטופלים מתגובה חיסונית חמורה. הניסויים האונקולוגיים בטיפול ממשיכים, אבל האירוע מוסיף עוד סימן שאלה סביב חלק נוסף בצנרת העתידית של החברה.

• נוברטיס נכשלה בניסוי הלב הגדול שלה
• צמיחה של 5%, בורסה שזינקה 45% בשנה וטווינגו חשמלית: השנה הגדולה של סלובניה

כך שבתוך ימים ספורים נוברטיס קיבלה שלוש תזכורות לכמה מסוכן המודל של תעשיית התרופות: גם חברה ששווה מאות מיליארדי דולרים, עם תקציבי מחקר עצומים ועשרות תוכניות במקביל, יכולה לראות כמה מההימורים הגדולים שלה נתקלים בקיר כמעט באותו זמן.

וזה מגיע בתקופה שבה השוק מסתכל הרבה יותר קדימה. נוברטיס צריכה לייצר את הדור הבא של התרופות שלה בזמן שכמה מהמוצרים הקיימים מתקרבים או כבר נכנסים לתחרות גנרית. לכן השאלה שהמשקיעים שואלים היא לא רק כמה נוברטיס תמכור ב-2026 או ב-2027, אלא מה יחליף את מנועי הצמיחה כשהפטנטים המרכזיים יישחקו.

נוברטיס מצדה לא משנה כרגע את התחזית. החברה עדיין צופה צמיחה שנתית ממוצעת של 5%-6% במכירות בין 2025 ל-2030. גם חשוב לזכור שהשבוע לא היה כולו שלילי: בתחילת ספטמבר פרסמה החברה תוצאות חיוביות מאוד בשני ניסויי שלב 3 ברמיברוטיניב, טיפול פומי לטרשת נפוצה, שהפחית התקפים והראה תוצאות טובות גם במדדים משניים. התרופה הזו יכולה להפוך למוצר של מיליארדי דולרים אם תאושר.

אבל בשוק התרופות הציפיות הן חלק גדול מהשווי, ובתוך שבוע נוברטיס איבדה לא מעט מהביטחון שהיה למשקיעים בצנרת העתידית שלה. הכישלון של דל-דסירן כואב במיוחד משום שהוא מגיע חודשים ספורים אחרי שסגרה עסקה של 12 מיליארד דולר שבמרכזה בדיוק הטכנולוגיה הזו. העסקה עדיין יכולה להתברר כמוצלחת, אבל מהיום שתי התרופות האחרות של אווידיטי צריכות לעבוד הרבה יותר קשה כדי להוכיח את זה.