ה-FDA שינה כיוון - ומניית יוניקיור מזנקת ביותר מ-70%
אחרי חודשים של ספקות, הרגולטור האמריקאי הסכים שהנתונים הקיימים יוכלו לשמש בסיס לבקשת אישור ל-AMT-130; המהלך עשוי לקצר משמעותית את הדרך של החברה לשוק
חברת הביוטכנולוגיה ההולנדית יוניקיור uniQure 83.1% סיפקה למשקיעים סיבה לאופטימיות, לאחר שהודיעה כי בכוונתה להגיש בקשה לאישור רגולטורי עבור טיפול גנטי ניסיוני למחלת הנטינגטון. ההודעה הובילה לזינוק חד במניית החברה, על רקע שינוי מפתיע בעמדת מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).
המניה זינקה ביותר מ-70% במהלך המסחר לאחר שהחברה חשפה כי קיבלה אור ירוק מהרגולטור להתחיל בהליך הגשת בקשה לשיווק התרופה AMT-130. מדובר בצעד משמעותי עבור חברה שבשנים האחרונות התמודדה עם ספקות רבים לגבי יכולתה להביא את הטיפול לשוק. ההתפתחות בולטת במיוחד משום שעד לאחרונה עמדת ה-FDA הייתה שונה לחלוטין. במהלך השנה שעברה קבע הרגולטור כי הנתונים שהציגה החברה אינם מספקים לצורך הגשת בקשה לאישור, ואף בתחילת השנה הנוכחית המליץ לבצע ניסוי נוסף לפני המשך התהליך.
אלא שבפגישה האחרונה בין הצדדים שינה ה-FDA את עמדתו. לפי החברה, הרגולטור הסכים כי ניתוח של שלוש שנות מעקב מניסויי שלב 1 ושלב 2 יוכל לשמש כבסיס המרכזי לבחינת הבקשה לשיווק התרופה.
מחלה נדירה וחשוכת מרפא
מחלת הנטינגטון היא מחלה גנטית נדירה וחשוכת מרפא, הפוגעת בהדרגה במערכת העצבים וגורמת להידרדרות קוגניטיבית ותנועתית. כיום קיימים טיפולים המסייעים בהתמודדות עם תסמיני המחלה, אך אין טיפול המאושר לעצירת התקדמותה. הטיפול שמפתחת יוניקיור מבוסס על גישה גנטית שמטרתה להפחית את פעילות הגן הפגום האחראי להתפתחות המחלה. החברה מקווה כי התערבות מוקדמת תוכל להאט את קצב ההידרדרות של החולים לאורך זמן.
ההחלטה של ה-FDA הובילה גם לשינוי בגישת האנליסטים כלפי החברה. בבית ההשקעות קנטור פיצג'רלד העלו את המלצתם למניה, לאחר שסברו כי הסיכוי לאישור התרופה עלה באופן משמעותי בעקבות ההתפתחות הרגולטורית.
למרות ההתקדמות, הדרך לשוק עדיין אינה פתוחה לחלוטין. אחד הנושאים המרכזיים שנותרו לדיון הוא מבנהו של ניסוי נוסף שיתבצע במקביל כתמיכה בבקשת האישור. הניסוי אמור לספק אישור נוסף ליעילות הטיפול ולחזק את בסיס הנתונים הקליניים. לפי התכנון המתגבש, הניסוי יכלול השוואה בין מטופלים שיקבלו את הטיפול לבין קבוצת ביקורת שתמשיך לקבל את הטיפול המקובל, לצד הליך דמה שנועד לנטרל השפעות פסיכולוגיות אפשריות.
להחלטה עשויות להיות השלכות רחבות יותר על התחום כולו
חברות נוספות, בהן נוברטיס ו-PTC Therapeutics, מפתחות אף הן טיפולים למחלת הנטינגטון, והגמישות שהפגין ה-FDA עשויה להשפיע גם על מסלולי האישור של תוכניות פיתוח מתחרות. עבור יוניקיור מדובר בניסיון נוסף לתרגם הישגים מדעיים להצלחה מסחרית. החברה הייתה אחת החלוצות בתחום הריפוי הגנטי, ובשנת 2012 קיבלה אישור באירופה עבור Glybera - אחת התרופות הגנטיות הראשונות שאושרו בעולם.
למרות החשיבות המדעית של אותו אישור, המוצר לא הצליח מסחרית. מספר החולים הפוטנציאליים היה מצומצם מאוד, ולאחר מספר שנים החליטה החברה שלא לחדש את אישור השיווק באירופה והטיפול הוסר מהשוק.
גם בתוכניות אחרות בחרה החברה לצמצם מעורבות. בשנת 2020 מכרה את הזכויות הגלובליות לטיפול הגנטי Hemgenix עבור המופיליה מסוג B, וכיום האחריות לשיווקו נמצאת בידי CSL Behring.
- חברת הפודטק הישראלית, פיטולון גייסה 23.6 מיליון דולר בסבב B
- קמהדע קיבלה אישור למרכז איסוף הפלסמה בסן אנטוניו
בשנים האחרונות הפכה AMT-130 לנכס המרכזי בצנרת הפיתוח של יוניקיור. אם החברה תצליח להשלים את תהליך האישור ולהגיע לשיווק מסחרי, היא עשויה להשיג לראשונה מוצר בעל פוטנציאל משמעותי הן מבחינה רפואית והן מבחינה עסקית.
