חברת קמהדע המתמקדת בפיתוח תרופות למצבי חירום רפואיים, הודיעה כי הגישה לרשות התרופות האירופאית, ה-EMEA, תוכנית לניסוי קליני שלב 2-3 עבור מוצר ה-AAT של החברה הניתן באינהלציה. המוצר מיועד לטיפול במחלת ריאות תורשתית.

תרופת ה-AAT, ראשי תיבות ל –Alpha-1 Proteinase Inhibitor , משמשת לטיפול בנפחת ממקור תורשתי (שם לועזי: (Congenital Emphysema. המחלה נגרמת עקב מחסור מולד בחלבון האלפא 1 פרוטאינז ומתבטאת בהרס הדרגתי של ריקמת הריאה עד לפגיעה קשה בתפקודי הריאה ואף מוות.

שכיחותה של מחלה זו ברחבי העולם הי א 1:2500. כיום, אמצעי הטיפול היחיד במחלה ה הוא מתן AAT בעירוי תוך ורידי. טיפול זה, הנעשה על בסיס שבועי צורך משאבים יקרים של תרופת ה- AAT בכמויות גדולות וכן זמן ממושך של החולה הצמוד לאינפוזיה כמספר שעות. החומר מוזרק לוריד ומשם נמצא בדרכו לריאות, איברי המטרה העיקריים. אולם, הפיתוח של חברת קמהדע עשוי להקל משמעותית על כל ההיבטים הללו ע"י כך שיאפשר לחולים לקבל טיפול פשוט, לא חודרני, ישירות לאיבר המטרה ושאינו צורך שעות רבות מזמנם כל שבוע.

הצלחת הניסוי הקליני שתכניתו הוגשה, כאמור, לרשות האירופית, תהווה פריצת דרך, הן מבחינת איכות חיי החולים, האפשרות של חזרתם לחיי שגרה תקינים והן מבחינת הנטל הכלכלי למוסדות הבריאות וחברות הביטוח שצפוי לרדת משמעותית.

חברת קמהדע מייצרת ומשווקת את תרופת ה–AAT, כיום בצורת המתן הורידי, למספר מדינות ברחבי העולם. בימים אלו החברה נערכת לעוד ניסוי שלב 2-3 בארה"ב בדרך לרישום התרופה במנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA.

לדברי דוד צור מנכ"ל קמהדע "לתרופת ה-AAT שפיתחה החברה יש יתרון משמעותי מול מוצרי המתחרים בכך שהוא מוכן לשימוש ואינו דורש הרחפה במים טרם הזרקתו לחולה. יתרון זה בנוסף לעובדה שרמת הניקיון של המוצר גבוהה ביותר היווה את הבסיס לפיתוח התרופה באינהלציה.

עוד מסר דוד צור כי ה-EMEA וה-FDA האמריקאי העניקו מעמד של תרופת יתום לתרופת ה–AAT של קמהדע, דבר המקנה תמיכה מקרנות מחקר, פטור מתשלום דמי רישום, ייעוץ, סיוע וליווי מקצועי. בנוסף, על בסיס מעמדה כתרופת יתום, אם קמהדע תהיה החברה ראשונה להשלים בהצלחה את הניסויים הקליניים בתרופה זו ולקבל את אישור הרשויות הרגולטוריות באירופה ו/או ארה"ב, היא תזכה בזכויות ובהטבות הנלוות למעמד של תרופת יתום בטריטוריות אלה, לרבות זכויות שיווק בלעדיות של 7 שנים בארה"ב ו-10 שנים באירופה.

החברה נמצאת כיום בשלב מתקדם של פיתוח התרופה וניסויים קליניים בבני אדם (שלב I) כבר החלו.

למיטב ידיעת החברה, זו הפעם הראשונה בה מוגשת לרשות רגולטורית כשלהיא תכנית קלינית לשלב כה מתקדם של ניסויים הקליניים עבור מוצר AAT באינהלציה.

"הפוטנציאל שאנו רואים במתן באינהלציה משמעותי ביותר. אנו סבורים כי, בכפוף להצלחת הניסויים הקליניים וקבלת האישורים הנדרשים ,מספר המטופלים שיעשו שימוש בתרופה באינהלציה יהיה גדול ועלות המוצר תהיה נמוכה בהרבה מהעלויות הכרוכות במתן באמצעות עירוי ורידי.בנוסף, במקביל להתוויות התרופה למחלת הריאות התורשתית הולכות ומתווספות עדויות קליניות מהעולם על יעילות התכשיר לטיפול במחלות נשימה נוספות, ולאור זאת אנו שוקלים כעת פיתוחו של המוצר להתוויות נוספות".

קמהדע, הנסחרת בבורסה לניירות ערך בתל אביב נמצאת בבעלות ראלף האן, דוד צור וקבוצת גלנרוק בראשות ליאון רקנאטי. קמהדע נוסדה ב-1990 והיא מתמחה בפיתוח וייצור תרופות ייחודיות הניתנות בהזרקה לשימושים במצבי חירום רפואיים.