מהפכה בטיפול בסרטן הלבלב: ה-FDA אישר את התרופה של רבולושן מדיסינס
התרופה Rasonque כמעט מכפילה את זמן ההישרדות החציוני לעומת כימותרפיה, מ-6.7 חודשים ל-13.2 חודשים; האישור הגיע מוקדם מהצפוי והופך את רבולושן מדיסינס מחברת ביוטק שמבטיחה הרבה לחברה עם מוצר מאושר ראשון - ובוול סטריט כבר מסתכלים על הפוטנציאל שלה גם בסוגי
סרטן נוספים
אחד הפיתוחים המעניינים בתחום הסרטן מקבל עכשיו חותמת רשמית. ה-FDA אישר את Rasonque, התרופה של רבולושן מדיסינס Revolution Medicines -0.05% לטיפול בסרטן לבלב גרורתי, והאישור הגיע מוקדם מהצפוי. מבחינת החברה זו נקודת מפנה: אחרי שנים שבהן המשקיעים קנו בעיקר את ההבטחה, יש לה עכשיו תרופה מאושרת שאפשר להתחיל למכור. השם המדעי של התרופה הוא daraxonrasib, והיא נלקחת כגלולה פעם ביום. בניגוד לכימותרפיה, שפוגעת בצורה רחבה יותר בתאים שמתחלקים במהירות, התרופה מכוונת ישירות למנגנון שמניע את הגידול. היא חוסמת צורות שונות של חלבון RAS, שנחשב לאחד המנועים המרכזיים של סרטן הלבלב ושל סוגי סרטן נוספים.
וזה גם מה שהופך את הסיפור לגדול יותר מאישור של עוד תרופה. במשך שנים RAS נחשב יעד שקשה מאוד לפתח נגדו טיפול יעיל. מוטציות במשפחת הגנים הזו נפוצות מאוד בסרטן הלבלב, ואם רבולושן מדיסינס מצליחה לפגוע במנגנון בצורה יעילה, יש כאן פוטנציאל הרבה יותר רחב מהתוויה אחת.
13.2 חודשים לעומת 6.7 חודשים
בניסוי שלב 3 RASolute 302 השתתפו כ-500 חולים בסרטן לבלב גרורתי שכבר קיבלו טיפול קודם. זמן ההישרדות החציוני של המטופלים ב-daraxonrasib הגיע ל-13.2 חודשים, לעומת 6.7 חודשים בקבוצת הכימותרפיה. התרופה הפחיתה בכ-60% את הסיכון למוות לעומת כימותרפיה, תוצאה חזקה במיוחד במחלה שבה קשה מאוד להשיג שיפור גדול. גם הזמן עד להתקדמות המחלה השתפר, והחברה דיווחה על עיכוב בהחמרת הכאב ועל איכות חיים טובה יותר ביחס לטיפול הכימותרפי.
זו עדיין לא תרופה שמרפאת סרטן לבלב גרורתי, והאישור הנוכחי מיועד בעיקר לחולים שכבר עברו טיפול קודם או שאינם מתאימים לכימותרפיה משולבת. אבל במחלה אגרסיבית כל כך, שבה האפשרויות לאחר כישלון הטיפול הראשון מוגבלות, פער כזה בהישרדות הוא משמעותי מאוד.
גם כאן אין ארוחות חינם. נרשמו תופעות לוואי כמו פריחות ובעיות במערכת העיכול, ובחלק מהמקרים נדרשו התאמות מינון. עם זאת, פרופיל הבטיחות נחשב סביר, במיוחד מול האלטרנטיבה של עוד סבב כימותרפיה.
עכשיו מגיע מבחן המכירות
מבחינת המשקיעים, האישור משנה את הסיפור של רבולושן מדיסינס. החברה כבר לא צריכה רק להציג נתונים טובים בניסויים, אלא גם להוכיח שהיא יודעת להפוך אותם למכירות. השאלות עכשיו הרבה יותר פשוטות: כמה מהר רופאים יאמצו את התרופה, כמה חולים יקבלו אותה ומה יהיה קצב החדירה שלה לשוק. הפוטנציאל הגדול יותר נמצא בניסויים הבאים, כאשר החברה כבר בודקת את daraxonrasib גם כטיפול מוקדם יותר בסרטן הלבלב, כולל בקו הראשון, ובמקביל מפתחת תרופות נוספות נגד מטרות שונות במשפחת RAS.
אם היא תצליח לעבור גם לקו הראשון ולהראות תוצאות טובות בסוגי סרטן נוספים, מספר החולים הפוטנציאליים יכול לגדול משמעותית. זאת בדיוק הסיבה שגם חברות פארמה גדולות משקיעות היום סכומים גדולים בפיתוח תרופות נגד RAS.
עכשיו השוק ירצה לראות שני דברים: מכירות בפועל והמשך הצלחה בניסויים. אם שניהם יגיעו, רבולושן מדיסינס תוכל להפוך די מהר מחברת ביוטק עם תרופה אחת מאושרת לשחקנית משמעותית בתחום האונקולוגיה.
