קמהדע נערכת לרישום תרופת ה-AAT באינהלציה בארה"ב

חברת קמהדע שבבעלות האן ראלף (25.34%) ורקנאטי ליאון (16.27%) הגישה בימים אלה ל-FDA בארה"ב את התוכנית לניסוי קליני של תרופת הדגל של החברה, Alpha-1 Antitrypsin(AAT), באינהלציה,לטיפול במחלת הנפחת התורשתית, ומקווה להתחיל את הניסויים הקליניים בארה"ב (Phase II) במקביל לניסויים המתקיימים לקראת רישום התרופה באירופה.

החברה הגישה בקשה ל-FDA לפגישה מקדימה אשר תציג את בקשתה לניסוי קליני PHASE 2 בתרופה. תרופת ה-AAT באינהלציה של קמהדע הוכרה, הן על ידי ה-FDA, והן על ידי רשות התרופות האירופאית, ה-EMEA, כתרופת יתום (Orphan Drug Designation) לטיפול במחלת הנפחת ממקור תורשתי ובמחלת ה-CF, ולפיכך תוכל קמהדע להינות מתמיכת קרנות מחקר, הקלות בדמי רישום, ייעוץ , סיוע וליווי מקצועי.

במידה וקמהדע תהיה החברה ראשונה להשלים בהצלחה את הניסויים הקליניים בתרופה זו ולקבל את אישור הרשויות הרגולטוריות באירופה ו/או ארה"ב לאינדיקציות הנ"ל, היא תזכה בזכויות ובהטבות הנלוות למעמד של תרופת יתום באזורים אלה, לרבות זכויות שיווק בלעדיות של 7 שנים בארה"ב ועד 12 שנים באירופה.

לדברי דוד צור מנכ"ל קמהדע "הפוטנציאל שאנו רואים במתן באינהלציה של תרופת ה-AAT משמעותי ביותר, וזאת לנוכח מספר החולים והנשאים של מחלת הנפחת התורשתית בעולם, הנאמד על ידי ארגון חולי האלפא-1 האמריקאי בכ-200,000 חולים פוטנציאליים, מתוכם מטופלים נכון להיום, על פי סקר חיצוני, כ-5,000 חולים בלבד. עלות התרופה במתן באינהלציה צפוייה להיות נמוכה מהעלויות הכרוכות במתן באמצעות עירוי ורידי. בנוסף, במקביל להתוויות התרופה למחלת הנפחת התורשתית, הולכות ומתווספות עדויות קליניות מן העולם על יעילות התכשיר לטיפול במחלות נשימה נוספות, ולאור זאת אנו שוקדים על פיתוח המוצר להתוויות נוספות. אנו פועלים בשיתוף פעולה עם הרופאים המובילים בתחום".

לפי צור "לתרופת ה- AAT בצורת המתן להזרקה שפיתחה החברה יש יתרון משמעותי על פני המוצרים המתחרים בכך שהיא מוצעת בתמיסה מוכנה לשימוש. יתרון זה, בנוסף לעובדה שרמת הניקיון של המוצר גבוהה ביותר, וכן, קבלת זכויות בלעדיות במכשיר האינהלציה של חברת - PARI (מן החברות המובילות בעולם בתחום פיתוח מכשירי אינהלציה), היוו את הבסיס לפיתוח התרופה באינהלציה".

לדברי ג'ון וולש, נשיא עמותת אלפא-1 בארה"ב "קהילת חולי האלפא-1ׁ(AATׁ( בארה"ב מלאת התרגשות לאור אבן דרך משמעותית זו, המעידה על התקדמותה של קמהדע בפיתוח תרופת ה-AAT למתן באינהלציה במסגרת הניסויים הקליניים המתקיימים באירופה בימים אלו. עמותת אלפא-1 בארה"ב מחזקת את ידי החברה ותומכת בפיתוח מוצר ה-AAT באינהלציה".