גלולה ביום - המהפכה שיכולה לשנות את שוק התרופות לכולסטרול

שוק התרופות להורדת כולסטרול עובר בימים אלה טלטלה של ממש. במשך שנים היה נדמה שהמאבק בין החברות מתמקד בעיקר בשיפור הסטטינים - התרופות הוותיקות שמפחיתות את רמות ה-LDL בדם, אך כעת מתברר כי הפריצה האמיתית מתרחשת דווקא בזירה אחרת: עיכוב חלבון בשם PCSK9, שאחראי לוויסות רמות הכולסטרול בגוף. בעוד שבשנים האחרונות טיפולים מהדור הזה ניתנו בהזרקה בלבד, מרק  (Merck) MRK  האמריקאית מציגה כעת גלולה ניסיונית שעשויה להפוך את השוק כולו על פיו.

התרופה, בשם Enlicitide, נבחנת בשנים האחרונות על חולים עם רמות LDL גבוהות במיוחד, כולל כאלה בעלי נטייה גנטית שמקשה עליהם להגיב לטיפול בסטטינים. בניסויי שלב 3 שפרסמה החברה בכנס השנתי של איגוד הלב האמריקאי (AHA), נרשמה ירידה ממוצעת של 56%  ברמות ה-LDL לאחר חצי שנה של טיפול, ו-62% לאחר שנה של שימוש קבוע. מדובר בתוצאה כמעט זהה לזו שהשיגו הזריקות היקרות מבית Amgen AMGN  (Repatha), Regeneron REGN  וסאנופי SAN  (Praluent) ונוברטיס NOVN  (Leqvio), שגם הן פועלות על מנגנון ה-PCSK9, אך ניתנות אחת לחודש או לחודשיים בלבד.

היתרון הבולט של Enlicitide הוא בכך שמדובר בגלולה שלוקחים פעם ביום - דבר שמוזיל משמעותית את עלות הייצור ומקל על החולים. אף שנדרשת הקפדה על נטילתה על בטן ריקה והימנעות משילוב עם תרופות מסוימות, שיעור ההתמדה בטיפול הגיע ל-97% - נתון חריג לטובה בניסויים קליניים ממושכים. גם שיעור תופעות הלוואי ופרישת המטופלים היה זהה לקבוצת הפלצבו. לדברי מומחים שהשתתפו בכנס, התוצאות מציבות את מרק בעמדה מצוינת לקראת הגשת בקשת אישור לרשות התרופות האמריקאית (FDA) בתחילת 2026, עם יעד להשקה מסחרית כבר ב-2027. אם התרופה תאושר, צפוי שמיליוני חולים הסובלים מכולסטרול עמיד לסטטינים יוכלו לעבור לטיפול פשוט ונגיש יותר, שיאפשר שמירה טובה יותר על ההנחיות הרפואיות לאורך זמן.

גם מתחרות אחרות אינן נשארות מאחור. אסטרהזנקה AZN  מפתחת גרסה משלה של גלולה לעיכוב PCSK9, שתהיה קלה יותר לשימוש ולא תדרוש צום לפני הנטילה, אך הניסויים שלה נמצאים עדיין בשלב מוקדם יותר. במקביל, Amgen המשיכה להוכיח את היתרון הקליני של הזריקות שלה: בניסוי רחב שכלל כ-12 אלף מטופלים הודגם כי השימוש ב-Repatha הפחית התקפי לב, שבץ ומקרי מוות לבבי ב-25% בתוך חמש שנים - תוצאה שמבססת סופית את יעילות עיכוב PCSK9 במניעת מחלות לב וכלי דם.

• מרק: התחזית לשנה הקרובה מעפילה על הדיווחים החזקים ברבעון
• פריצת דרך בטיפול בסרטן העור: החיסון של מודרנה ומרק מפחית תמותה והישנות גם אחרי חמש שנים
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

השוק כולו מתעורר בעקבות ההצלחה הזו. לצד התרופות להפחתת כולסטרול, הציגו חברות אחרות בכנס ה-AHA טיפולים חדשניים נוספים: Ionis Pharmaceuticals IONS  הראתה שהתרופה שלה Olezarsen מפחיתה את רמות הטריגליצרידים בדם ומקטינה ב-80% את הסיכון לדלקת לבלב חריפה, ואילו Crispr Therapeutics CRSP  הדגימה טיפול גנטי חד-פעמי בשם CTX310 שהוריד את רמות הכולסטרול הרע בעד 87% בניסוי מוקדם.

במונחי שוק, מדובר בענף ענק שמגלגל כיום יותר מ-20 מיליארד דולר בשנה, וצפוי לצמוח בעשור הקרוב בעקבות הביקוש לטיפולים מתקדמים ונוחים יותר. לפי תחזיות של Future Market Insights ו-Grand View Research, היקף השוק העולמי לתרופות להורדת כולסטרול צפוי להכפיל את עצמו עד 2032, כשעיקר הצמיחה תגיע ממוצרים חדשים שמחליפים טיפולים בהזרקה בגלולות או בטיפולים גנטיים קבועים. במובן הרחב יותר, הצלחתה של מרק מסמלת שינוי כיוון בתעשיית התרופות: מעבר מתרופות המקלות על התסמינים בלבד, לפתרונות ארוכי טווח המכוונים ישירות למנגנון הגנטי של המחלה. אם הנתונים יעמדו במבחן המציאות, ייתכן שבעוד שנתיים-שלוש הרופאים ירשמו לראשונה גלולה יומית אחת שמסוגלת לעשות את מה שפעם דרש טיפול יקר ומסובך בהזרקה. כך או כך, ברור שהמאבק בכולסטרול נכנס לעידן חדש. הגלולה של מרק עשויה להפוך את ניהול הכולסטרול לנגיש יותר, פשוט יותר, ובעיקר יעיל מתמיד - מהלך שעשוי להציל חיים של מיליונים, ולהגדיר מחדש את הדרך שבה אנחנו מתמודדים עם אחד מגורמי הסיכון המרכזיים למחלות לב בעולם המודרני.