פרוטליקס: תוצאות חיוביות בשלב 3 של ניסוי קליני לטיפול בחולי פברי

חברת הביו-פרמצבטיקה פרוטליקס הנסחרת גם בבורסת ניו יורק מפרסמת תוצאיות חיוביות משלב 3 במחקר הקליני בתרופת ה-PRX-102 שלה לטיפול במחלת פברי. המחקר מציגיציבות קלינית שנשמרה גם בחולי פברי מבוגרים, כשאיש מהמטופלים לא פיתח נוגדנים לתרופה.החברה מתכוונת לפרסם את הנתונים הסופיים מהמחקר במחצית השנייה של השנה.מדובר בניסויבהתוויה פתוחה ובהחלפת טיפול שאורכו 12 חודשים ומטרתו להעריך את הבטיחות, היעילות והפרמקו-קינטיקה של התרופה החדשה. הוא נערך ב-30 חולי פברי, 24 גברים ו-6 נשים, בגיל ממוצע של 40.5 שנים וטווח שבין 19 עד 58 שנים. המשתתפיםנטלו בשלוש השנים קודם לכן לפחות תרופת תחליף אנזים (Replagal אוFabrazyme) במינון יציב אחת לשבועיים. בניסוי של פרוטליקס ניתן לאלה מינון של 2 מ"ג לכל ק"ג משקל גוף מדי ארבעה שבועות.התסמינים השכיחים ביותר של מחלת פברי הם נימול, אי-סבילות לחום, אנגיוקרטומות ותת-הזעה."אנו מעודדים להיווכח שכל המטופלים שסיימו את המחקר הזה בחרו להצטרף למחקר ההמשך ארוך הטווח. עד כה, 80% מהמטופלים שגויסו למחקר טופלו במשטר טיפולי זה במשך שנתיים. אנו מצפים לקדם עוד את המחקר ולהעריך פעם נוספת את התוצאות", כך אמרהד"ר עינת בריל אלמון, סגנית נשיא בכירה ומנהלת הפיתוח הראשית של פרוטליקס.עוד הוסיפה אלמון כי "מבין 30 המטופלים שהשתתפו, 20 נותרו שליליים מבחינת נוגדים מנטרלים לאורך מהלך הטיפול. מבין 10 המטופלים שהיו חיוביים בהתחלה לנוגדנים לתרופה, ארבעה הפכו לשליליים לנוגדנים מנטרלים ב-12 חודשים, עובדה הרומזת על פיתוח סבילות (טולריזציה) של מטופלים אלה".פרוטליקס מתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים המופקים מתאים צמחיים. חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, קבוצת שירותי בריאות בינלאומית המתמקדת במחקר, היא שותפתה של פרוטליקסלפיתוח ומסחור המוצר.