אולטרג'ניקס מטפסת במסחר המאוחר: ה-FDA אישר את הטיפול הגנטי הראשון שלה
ה-FDA העניק אישור מואץ ל-GENGLYCOS, טיפול גנטי למחלה מטבולית נדירה; התרופה מיועדת לילדים ומבוגרים מגיל 8, ובמחקר שלב 3 הפחיתה משמעותית את הצורך בצריכת עמילן תירס; המניה זינקה בכ-14% במסחר המאוחר לאחר ההודעה, אולם לאחר מכן העליות התמתנו לכ-6% בלבד
מניית חברת הביוטכנולוגיה האמריקאית Ultragenyx Pharmaceutical Ultragenyx Pharmaceutical 2.94% מטפסת במסחר המאוחר בוול סטריט, לאחר שהחברה הודיעה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק אישור מואץ לטיפול הגנטי GENGLYCOS, המיועד לחולים במחלת אגירת גליקוגן. לאחר פרסום ההודעה נרשמה במניה עלייה של כ-14% במסחר המאוחר, לשער של כ-28.48 דולר, אם כי בהמשך התמתנה העלייה, וכעת היא מסתכמת בכ-6%.
מדובר באישור משמעותי במיוחד עבור החברה: GENGLYCOS, הידוע גם בשם DTX401, הוא הטיפול הגנטי הראשון של אולטרג'ניקס שמקבל אישור FDA, והתרופה החמישית של החברה שמקבלת אישור מהרגולטור האמריקאי. בנוסף, עם האישור קיבלה החברה מעמד של Priority Review Voucher, כלי רגולטורי שיכול להיות בעל ערך מסחרי משמעותי.
טיפול שמכוון לשורש המחלה
GENGLYCOS אושר לשימוש במבוגרים ובילדים בני 8 ומעלה הסובלים מ-GSDIa, מחלה גנטית נדירה הידועה גם כמחלת פון-גירקה. המחלה נגרמת ממוטציות בגן G6PC, האחראי לייצור האנזים G6Pase, החיוני לתהליך שחרור הגלוקוז מהגליקוגן המאוחסן בכבד.
כתוצאה מהפגיעה במנגנון זה, החולים מתקשים לשמור על רמות גלוקוז תקינות, במיוחד בתקופות צום או במהלך הלילה, ועלולים לסבול מהיפוגליקמיה מסכנת חיים. לפי אולטרג'ניקס, המחלה משפיעה על כ-1,500 עד 2,500 בני אדם בארה"ב ועל כ-6,000 עד 8,000 בני אדם ברחבי העולם בשווקים שבהם ניתן להציע את הטיפול.
הטיפול הקיים במחלה נשען במידה רבה על ניהול תזונתי קפדני, הכולל צריכה תכופה של עמילן תירס גולמי לאורך שעות היום והלילה כדי לספק מקור חיצוני לגלוקוז. GENGLYCOS נועד לטפל במקור הגנטי של המחלה באמצעות העברת עותק מתפקד של הגן הרלוונטי לתאי הכבד.
התוצאות שהובילו לאישור
החלטת ה-FDA התבססה על תוצאות מחקר Phase 3 בשם GlucoGene, מחקר אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו, שבו השתתפו 46 מטופלים בני 8 ומעלה.
לאחר 48 שבועות נמצא כי הטיפול הוביל לירידה מובהקת סטטיסטית בצורך בצריכת עמילן תירס בהשוואה לקבוצת הביקורת. לאחר 48 שבועות המטופלים עברו לשלב שבו קיבלו את הטיפול האחר, והמעקב אחריהם נמשך.
האישור שקיבלה החברה הוא אישור מואץ, המבוסס במקרה הזה על הירידה בצריכת עמילן תירס. במסגרת תנאי האישור התחייבה אולטרג'ניקס לספק נתוני בטיחות ויעילות נוספים באמצעות תוכנית מעקב לאחר השיווק, שתכלול 50 מטופלים שיקבלו טיפול מסחרי ו-20 מטופלי ביקורת שאינם יכולים לקבל את הטיפול בשל נוגדנים נגד AAV8.
האישור מגיע בתקופה קריטית עבור החברה
הבשורה מגיעה זמן קצר לאחר שאולטרג'ניקס פרסמה את תוצאות הרבעון השני. החברה דיווחה על הכנסות של 214 מיליון דולר ברבעון, לעומת 167 מיליון דולר ברבעון המקביל, וחזרה על תחזית להכנסות של 730–760 מיליון דולר ב-2026. החברה מסרה כי היא עדיין בדרך לרווחיות ב-2027.
כעת האישור ל-GENGLYCOS פותח בפני אולטרג'ניקס מקור הכנסות פוטנציאלי נוסף, אם כי החברה עצמה אינה כוללת הכנסות אפשריות מהשקת מוצרים חדשים בתחזית ההכנסות ל-2026. ברבעון השני הגיעו הכנסות החברה בעיקר מתרופות קיימות, ובהן Crysvita שהניבה 156 מיליון דולר, Dojolvi עם 27 מיליון דולר ו-Evkeeza עם 21 מיליון דולר.
האירוע גם מחזק את צבר הטיפולים הגנטיים של החברה. אולטרג'ניקס מפתחת כיום, בין היתר, את UX111 לטיפול בתסמונת סנפיליפו מסוג A. ה-FDA קבע ל-UX111 מועד PDUFA של 19 בספטמבר 2026, כך שהחברה עומדת בפני החלטה רגולטורית משמעותית נוספת בתוך פחות מחודש. לצד זאת, החברה מפתחת את UX701, טיפול גנטי למחלת וילסון, ואת DTX301 למחסור באנזים OTC. שני הפרויקטים נמצאים עדיין בשלבי ניסוי קליניים.
לא רק חדשות טובות: האישור המואץ מציב גם תנאים
המשקיעים אמנם הגיבו בחיוב לאישור, אך מדובר עדיין במוצר ראשון מסוגו עבור אולטרג'ניקס ובשוק קטן מאוד. החברה תצטרך להוכיח את התועלת הקלינית לאורך זמן, להתמודד עם שאלות של כיסוי ביטוחי ונגישות למטופלים ולהקים רשת של מרכזים רפואיים מוסמכים שיוכלו לבצע את הטיפול הגנטי.
החברה מסרה כי GENGLYCOS יינתן באמצעות רשת ארצית של מרכזי טיפול מוסמכים המתמחים במתן טיפולים גנטיים, וכי התרופה מיוצרת במתקן הייצור של אולטרג'ניקס בבדפורד, מסצ'וסטס.
גם מבחינה רפואית קיימים סיכונים שיש להביא בחשבון. במסגרת המידע הבטיחותי שפרסמה החברה מצוינים, בין היתר, תגובות רגישות יתר, פגיעה בכבד, אי-ספיקת אדרנל וכן סיכון תיאורטי לגידולים הקשור להשתלבות ה-DNA של וקטור ה-AAV בגנום.
- חברת Stripe רוכשת את OpenRouter בסכום מוערך של 8 מיליארד דולר
- חברת הביטוח שמחזירה 5 מיליארד דולר למבוטחים בעקבות "תוצאות פיננסיות חזקות"
עבור המשקיעים, עם זאת, החדשות המרכזיות הן שאולטרג'ניקס עברה היום מנקודת מבט של חברת ביוטכנולוגיה עם מספר מועמדים בשלבים מתקדמים לחברה שמסחררת גם טיפול גנטי מאושר. לאחר אישור GENGLYCOS, תשומת הלב עוברת כעת להשקה המסחרית של התרופה ולהחלטת ה-FDA הקרובה לגבי UX111.
