חברת הביופרמצבטיקה קמהדע,נכנסת לשלב הניסוי הקליני האחרון לפני רישום, שלב 2-3 בתרופת ה-AAT באינהלציה באירופה לטיפול בחולי אלפא 1.

זהו ניסוי ראשון מסוגו בעולם במוצר אלפא 1 באינהלציה ובקמהדע מעריכים כי החולים הראשונים יתחילו טיפול ברבעון הרביעי של 2009. הניסוי הקליני, שלב 2-3 , ייערך במספר אתרים באירופה ונועד לבחון את הבטיחות והיעילות של תרופת ה-AAT באינהלציה של קמהדע.

דוד צור, מנכ"ל קמהדע, מציין כי "זוהי פריצת דרך משמעותית עבור קמהדע. אנו גאים על כניסתה של החברה לשלב המכריע בניסוי הקליני במוצר ה-AAT באינהלציה ועל האישור החשוב שניתן מאחת הרשויות הרגולטוריות באירופה שיאפשר לקמהדע לגייס את החולה הראשון לניסוי כבר במהלך הרבעון הרביעי של 2009."

בחברה מעריכים כי אישורים נוספים מרשויות רגולטוריות נוספות, צפויים בקרוב.

עוד אמר צור כי "נוחות השימוש במוצר האינהלציה והתרומה לאיכות חיי החולים מהווים יתרונות משמעותיים מול הטיפול הנוכחי בחולי החוסר הגנטי באלפא 1. בנוסף, זוהי תפנית מהותית עבור חולים להם לא אושר כל טיפול עד היום. אנו צופים כי ההכנסות ממוצר ה-AAT באינהלציה תהיינה גדולות יותר מההכנסות הצפויות מתרופת ה-AAT בעירוי וכי לתרופה זו התוויות נוספות.

הצלחה תקפיץ את החברה כמה דרגות

חשוב לציין כי הצלחה בניסוי הזה עשויה להקפיץ את החברה כמה דרגות קדימה, שכן שימוש במוצר ה-AAT באינהלציה יאפשר לחברה שימוש בכ-20-25% מחומרי הגלם (פלזמה) הנדרשים לעומת שימוש באותה תרופה הניתנת בהזרקה. ולכן, מכיוון שכמות החומר בעולם מוגבלת וגם תהליך הייצור לא פשוט, החברה תוכל להגדיל את כמות המטופלים בתרופה פי 3-4 לפחות, עם כל ההשלכות שיש לכך על רמת ההכנסות והרווחיות (עלות הטיפול כיום לשנה היא כ-80 אלף דולר).

נציין עוד כי הנהלת החברה ציינה כמה פעמים בחודשים האחרונים כי לתרופת ה-AAT בהזרקה יש פוטנציאל ל-700-1000 מטופלים בשנה בארה"ב ובאירופה ואילו לתרופה באינהלציה הפוטנציאל גבוה הרבה יותר, כ-4,000 חולים בשנה. המשמעות - פטנציאל הכנסות של מאות מיליוני דולרים עם מרווח תפעולי גבוה.

קמהדע פיתחה את מוצר האלפא 1 היחידי בעולם בתמיסה, המוכן לשימוש מיידי (ללא הכנה מוקדמת) ובדרגת ניקיון גבוהה. תרופת ה-AAT נועדה לטיפול כרוני והצלת חיים של חולים הסובלים מחוסר מולד בחלבון אלפא 1 הגורם לפגיעה סופנית ברקמת הריאה. כאמור, במתן באינהלציה בוחנת החברה טיפול במוצר האלפא 1 גם באינדיקציות אחרות (ברונכיאקטזיס, סיסטיק פיברוזיס ועוד)

תרופת ה-AAT בעירוי רשמה הצלחה בניסוי הקליני בשלב השלישי והאחרון (Phase III) שנערך בארה"ב. ונמצאת בשלב האחרון טרם רישוי התרופה בארה"ב. תחילת מכירות תרופת ה-AAT בעירוי בארה"ב תתאפשר בכפוף לקבלת אישור ה-USFDA-לשיווק התרופה בארה"ב. האישור לשיווק התרופה צפוי ב- 2010.

נציין כי קמהדע חתמה לאחרונה על הסכם הפצה אסטרטגי בלעדי ל-5 שנים עם חברה אמריקאית גדולה ומובילה לשיווק תרופת ה-AAT בעירוי לטיפול בחולי האלפא 1. ההסכם כולל התחייבות למכירות ראשונות בהיקף מינימאלי של 15 מיליון דולר במהלך 18 חודש מאישור ה FDA. עם זאת, קמהדע והמפיץ העריכו שהמכירות הצפויות כתוצאה מההסכם יהיו גבוהות יותר ועשויות להגיע בהמשך לעשרות מיליוני דולרים בשנה.