אלי לילי מהמרת על תרופות גנטיות: חתמה על הסכם של עד 1.9 מיליארד דולר לפיתוח טיפולי כליה
אלי לילי תקבל זכויות בלעדיות לשימוש בטכנולוגיית עריכת RNA של Ascidian לפיתוח טיפולים למחלות כליה נדירות. העסקה משתלבת במהלך רחב יותר של החברה להתרחב מעבר להשמנה וסוכרת
אלי לילי (Eli Lilly and Co -1.67% ) מרחיבה את הפעילות שלה מעבר לתחומי הליבה שהפכו אותה בשנים האחרונות לאחת החברות הבולטות בענף הפארמה. החברה, שנהנית מביקושים גבוהים לתרופות ההשמנה והסוכרת שלה, חתמה על הסכם עם חברת הביוטק הפרטית Ascidian Therapeutics לפיתוח טיפולים למחלות כליה נדירות, בעסקה שעשויה להגיע עד 1.9 מיליארד דולר. לילי, מנסה לבנות צנרת פיתוח רחבה יותר לשנים הבאות, בעיקר בתחומים גנטיים וטכנולוגיים שנמצאים עדיין בשלבים מוקדמים יחסית, אבל עשויים להפוך בעתיד למנועי צמיחה משמעותיים.
במסגרת ההסכם תקבל לילי זכויות בלעדיות לשימוש בטכנולוגיית עריכת ה-RNA של Ascidian לטיפול במטרות מסוימות בתחום מחלות הכליה, שלא נחשפו בשלב זה. Ascidian תוביל את שלבי המחקר הראשוניים וחלק מהעבודה הפרה-קלינית, בעוד לילי תהיה אחראית בעיקר על המשך הפיתוח הקליני, הייצור והמסחור, אם הפיתוחים יתקדמו לשלבים מתקדמים יותר. המבנה הזה די אופייני לעסקאות מסוג זה: חברת ביוטק קטנה יחסית מביאה את הטכנולוגיה והמחקר הראשוני, וחברת פארמה גדולה מספקת את היכולות, המימון והתשתית הדרושים כדי לקחת את הטיפול מהמעבדה אל ניסויים קליניים ולבסוף, במקרה של הצלחה, אל השוק.
הטכנולוגיה של Ascidian מתמקדת בעריכת אקסונים ב-RNA, כלומר בתיקון או החלפה של מקטעים פגומים במולקולת ה-RNA שגורמים למחלה. בשונה מעריכה גנטית מסורתית, שבה מבוצעים שינויים קבועים ב-DNA של המטופל, הגישה של Ascidian אינה משנה לצמיתות את הגנום. זו נקודה חשובה, משום שהיא עשויה להפחית חלק מהחששות הקיימים סביב התערבות קבועה בחומר הגנטי, ועדיין לאפשר טיפול במחלות שמקורן בפגמים גנטיים. במילים פשוטות, במקום לשנות את ספר ההוראות עצמו, הטכנולוגיה מנסה לתקן את העותק שעל פיו התא פועל.
מנכ"ל Ascidian, מייקל אהלרס, אמר כי עריכת אקסונים ב-RNA מאפשרת "לשכתב גנים במקורם", וכי השילוב בין הטכנולוגיה של החברה לבין היכולות של לילי בתחום התרופות הגנטיות נועד להפחית משמעותית את הנטל של מחלות כליה גנטיות.
העסקה עם Ascidian מצטרפת לשורה של מהלכים שביצעה לילי בתחום. מוקדם יותר השנה חתמה החברה על הסכם בשווי של יותר מ-1.1 מיליארד דולר עם חברת הביוטק הגרמנית Seamless Therapeutics לפיתוח טיפולים גנטיים לאובדן שמיעה. ב-2025 הודיעה לילי על רכישת Verve Therapeutics תמורת 1.3 מיליארד דולר, חברה שפיתחה טיפול מבוסס עריכה גנטית למחלות לב.
Ascidian, שמושבה בבוסטון, כבר חתמה ב-2024 על הסכם דומה עם Roche בתחום המחלות הנוירולוגיות. ההסכם הנוכחי עם לילי מרחיב את יישום הטכנולוגיה שלה גם לתחום הכליה, ומעניק לה שותפה בעלת יכולות פיתוח, ייצור ומסחור גלובליות.
