ה-FDA אישר לבריינסטורם להתחיל בניסויי שלב 2 בחולי ALS

חברת תאי הגזע הישראלית בריינסטורם, הנסחרת בניו יורק, הודיעה היום על קבלת אישור ה-FDA להתחיל בניסוי שלב 2 בחולי ניוון שרירים מסוג ALS, אשר ייערך בשלושה מרכזים קליניים מהמוערכים בעולם. הניסוי יתבצע בשילוב קבוצת ביקורת (פלסיבו), עובדה אשר הופכת את בריינסטורם לבעלת סיכוי רב ביותר להיות הראשונה שתקבל אישור למכור טיפולים ב-ALS.

אישור ה-FDA התקבל בעקבות ההצלחה בשני שלבי הניסוי הקודמים: שלב 1/2 ושלב 2a, אשר בוצעו בישראל בראשותו של פרופ' דמיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית בבית החולים הדסה עין כרם בירושלים.

בשני הניסויים הקודמים, במסגרתם טופלו כ-30 חולים, הוכח הטיפול כבטוח ואף ניכרו אצל חולים שיפורים בתפקודים מסוימים הנפגעים בעקבות המחלה, וביניהם יכולת הנשימה והפעלת שרירים שונים, דבר שהינו חסר תקדים בחקר מחלת ה-ALS.

הניסוי בארצות הברית יבוצע בשלושה מרכזים קליניים מובילים בעולם: מאס ג'נרל ומרכז יו-מאס שבבוסטון וכן מאיו קליניק שבמינסוטה. הניסוי צפוי להתחיל בשבועות הקרובים וישתתפו בו 48 חולים, כאשר לצדם תהיה קבוצת ביקורת של חולים אשר יקבלו טיפול דמה (פלסיבו). העובדה כי בריינסטורם קיבלה אישור להרחיב את הניסוי גם לקבוצת ביקורת תחזק את מובהקות התוצאות, וכך גם את הסיכויים לאישור הטיפול לשיווק.

• בריינסטורם: גייסנו חולים קשים מדי לניסוי; בנטרולם יש יותר יעילות
• בריינסטרום מתרסקת ב-70% לאחר כישלון בניסוי

בריינסטורם מפתחת טכנולוגיה ייחודית פרי מחקרם של הפרופסורים דניאל אופן ואלדד מלמד מאוניברסיטת תל אביב, אשר מבוססת על טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים שמקורם במח העצם. בתהליך הטיפול נלקחים תאי גזע ממח העצם של החולים, ולאחר תהליך ריבוי ומיון במעבדה, במסגרתו הם הופכים לתאי תמיכה לתאי עצב, הם מושתלים בחזרה לנוזל חוט השדרה ולשרירים של החולים.

באשר לפוטנציאל ההכנסות, בעולם המערבי חיים היום כמאה אלף חולי ALS, ושוק הטיפולים למחלה זו מוערך בכמיליארד דולר בשנה. לדברי מנכ"ל ונשיא בריינסטורם חיים ליבוביץ', "הביטחון והאמון שה-FDA נותן בתאים שלנו הוא חסר תקדים. בכוונתנו להתחיל בהקדם בניסוי על מנת שנוכל להשלימו במהירות האפשרית, בשאיפה להציג לראשונה פתרון לחולים במחלה האיומה הזו, אשר נכון להיום אין להם כל תקווה. את המחקר יובילו שלושה מהחוקרים המובילים בארה"ב בתחום ה-ALS, ד"ר מריט סוקוביץ' מהרווארד; ד"ר רוברט בראון מיו מאס וד"ר טוני ווינדבנק ממאיו קליניק".