בריינסטורם קיבלה אור ירוק מועדת מומחים בלתי תלויה לענייני בטיחות להמשיך בניסוי בחולי ALS
בריינסטורם חברת תאי הגזע בריינסטורם (NASDAQ: BCLI) מתקדמת עוד צעד לקראת השלמת פיתוח טיפול ראשון מסוגו בעולם לחולי ניוון שרירים מסוג ALS. ועדת בטיחות עצמאית ובלתי תלויה שהתכנסה בשבוע שעבר אישרה את בטיחות וסבילות הטיפול של בריינסטורם, וזאת לאחר שבחנה את מסמכי הטיפול של 47 מתוך 48 החולים שהשתתפו בניסוי שלב 2, שכלל קבוצת ביקורת (פלצבו), בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב.
החולים בניסוי עברו השתלה חד פעמית של תאי NurOwn של בריינסטורם, וכעת נמצאים בתקופת מעקב של שישה חודשים. ועדת הבטיחות עברה על הפרוטוקולים המלאים של הניסוי עד כה ולא מצאה אצל אף אחד מהחולים תופעות נגד חריגות שקשורות בטיפול או כל אירוע חריג אחר שהשפיע לרעה על התקדמות הניסוי. על סמך הממצאים האלו ממליצה הועדה להמשיך הלאה בניסוי עד לסיומו של התהליך.
בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון במערכת העצבים המרכזית. זאת בתהליך שבמסגרתו מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם. לאחר שהתאים גדלים ועוברים תהליכי התמיינות במעבדה, הם מושתלים בחזרה בגוף החולה – באמצעות הזרקה ישירה לשרירים ולנוזל חוט השדרה - כתאי תמיכה לתאי עצב.
לפני חודשים אחדים פרסמה החברה את התוצאות המלאות של הניסויים הקליניים שערכה כבר בישראל – שלבים 2/1 ו-2A – ב-26 חולי ALS, וחשפה כי חל שיפור במצבם של החולים בזכות השתלת תאי הגזע המיוחדים שלה.
- בריינסטורם: גייסנו חולים קשים מדי לניסוי; בנטרולם יש יותר יעילות
- בריינסטרום מתרסקת ב-70% לאחר כישלון בניסוי
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
ועדת הבטיחות (DSMB – Data and Safety Monitoring Board) מורכבת מקבוצה של מומחים עצמאיים ובלתי תלויים, שבוחנת את הנתונים המצטברים מכל ניסוי במטרה להגן על בטיחות החולים ועל האינטרסים שלהם. זו כבר הפעם השנייה, מתוך שלוש מתוכננות, שהועדה מתכנסת ביחס לניסוי של בריינסטורם בארה"ב, כאשר ההתכנסות האחרונה תתרחש לאחר שכל החולים ישלימו את תקופת המעקב שלאחר הזרקת תאי הגזע.
ד"ר קרליין ג'קסון, יו"ר ועדת הבטיחות ומומחית לנוירולוגיה מהמרכז הרפואי של אוניברסיטת טקסס בסן אנטוניו, מסרה כי "בהסתמך על נתוני המעבדה ושאר המידע מהניסוי, אנחנו ממליצים להמשיכו ע"פ הפרוטוקול המתוכנן ואין לנו כל חשש בנוגע לבטיחות או לסבילות הזרקת תאי הגזע, גם לתוך השריר וגם לנוזל חוט השדרה".
"אנחנו מרוצים מאוד מכך שועדת הבטיחות שבה ומצאה שאין לה כל חששות מהניסוי ומהטיפול, לאחר שבחנה את כל הנתונים שנאספו עד כה", אומר מנכ"ל בריינסטורם חיים ליבוביץ', "השלמנו כבר את הטיפול בכל החולים ואנחנו ממתינים בציפייה לתוצאות ראשונות לפני תום הרבעון השני של 2016".
- המניה הישראלית שמזנקת 83%; רוש בולעת את 89Bio בעסקת ענק של עד 3.5 מיליארד דולר
- מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים
- תוכן שיווקי צברתם הון? מה נכון לעשות איתו?
- המניה הישראלית שמזנקת 83%; רוש בולעת את 89Bio בעסקת ענק של...
- 2.מדען 09/11/2015 21:47הגב לתגובה זולאט לאט אבל בטוח !!! מי שיקנה היום - יסדר לו את הפנסיה בהצלחה
- 1.משה 09/11/2015 18:20הגב לתגובה זופלוריסטם מתקדמת לאט אבל בטוח תוך כדי שהיא מתמקדת בדיוק בכל הקשור למינונים לשלב הבא של הניסויים.
- פלוריסטם מנית דיכאון (ל"ת)חיים 11/11/2015 15:50הגב לתגובה זו
כיטוב צוללת 10%: עורכת היום גיוס כדי לממן ניסוי הקליני שלב 3
כיטוב פארמה 
מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים
TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?
שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.
שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.
121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה
TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.
לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.
הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.
