קמהדע מדווחת על משוב חיובי מה-EMA ל-לאלפא-1 אנטיטריפסין

מערכת Bizportal | (1)
נושאים בכתבה קמהדע

קמהדע, חברת תרופות המייצרת מוצרים המבוססים על חלבוני פלסמה ומתמקדת בתרופות יתום, מודיעה היום כי קיבלה משוב חיובי בהתייעצות עם הוועדה למוצרים רפואיים לטיפול בבני אדם (CHMP) של סוכנות התרופות האירופית (EMA) עבור תכנית הפיתוח של החברה באירופה לאלפא-1 אנטיטריפסין (G1-AAT IV) כטיפול במחלת השתל נגד המאכסן אקוטית (aGvHD) במערכת העיכול התחתונה (Lower GI).

לפי דיווח החברה, המשוב של ה-CHMP כלל הנחיות חשובות הקשורות לתכנון הניסוי הקליני שלב 2/3 המתוכנן באירופה ולמסלול הרגולטורי לאישור אשר יתבסס על הניסוי הקליני. 

מהדיווח עולה כי קמהדע בוחנת כעת את ההנחיות שהתקבלו, וכי לאחר שיחות שיתקיימו עם הוועדה המדעית המייעצת של החברה באירופה, החברה מתכוונת להגיש בקשה לביצוע ניסוי קליני (CTA) ל-EMA ב-2017 במטרה להתחיל בניסוי הקליני שלב 2/3.

בחברה מדגישים כי תכנון הניסוי הקליני שלב 2/3 של החברה ב-G1-AAT IV לטיפול ב-aGvHD בארה"ב, אשר בו החלה החברה לאחרונה בשיתוף עם חברת שייר, תומך בהנחיות שהתקבלו מצד ה-EMA. בכוונת קמהדע לבצע את הניסוי באירופה במקביל לניסוי בארה"ב.

"ברחבי העולם קיים צורך מהותי בטיפול במחלת aGvHD חמורה, ובמיוחד בכזו עם תסמינים במערכת העיכול התחתונה," ציין פרופסור מוחמד מוהטי, ראש היחידה להמטולוגיה רפואית וטיפול תאי (cellular) בבית החולים סיינט-אנטואן בפריז ונשיא הארגון האירופי להשתלות דם ומח עצם (EMBT). "הקידום של G1-AAT IV כבעל פוטנציאל טיפולי ב- aGvHD במעי הוא חדשות נהדרות. קהילת השתלות תאי מח העצם מצפה למחקר במוצר זה.

עמיר לונדון, מנכ"ל חברת קמהדע: "ברצוני להודות ל-EMA על ההכוונה החשובה שלהם בתוכנית הפיתוח האירופית שלנו ל- G1-AAT IV לטיפול ב-aGvHD. אנו מרוצים במיוחד מהעובדה כי הנחיות ה-EMA נתמכות בידי תכנון הניסוי שלב 2/3 המתקיים בארה"ב. בעקבות שיחות עם הוועדה המדעית המייעצת של החברה באירופה, קמהדע מצפה להגיש CTA ב-2017 בכדי להתחיל בניסוי שלב 2/3."

מניית קמהדע -1.95% עברה לעליות של עד 4% בתגובה לדיווח. 

קיראו עוד ב"ביומד"

תגובות לכתבה(1):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 1.
    ביומד (ל"ת)
    ברוך 26/01/2017 21:38
    הגב לתגובה זו

פלוריסטם: במחקר פרה-קליני הושגה השפעה סיסטמית בהזרקת תאי גזע מסוג PLX לתוך השריר

מחקר פרה-קליני שבוצע בשיתוף עם בית החולים הדסה, הראה כי טיפול בתאי גזע מהשלייה שניתן בהזרקה מקומית לשריר הוכיח השפעה סיסטמית בטיפול בקרינה
רקפת סלע |

חברת תאי הגזע מהשליה פלוריסטם מדווחת שבמחקר פרה-קליני שביצעה, למדידת האפקטיביות של תאי הגזע מהשלייה שפיתחה (PLX) בהזרקה תוך שרירית הוכחה השפעה סיסטמית. המחקר מצא שמתן תוך-שרירי של תאי PLX הוא בטוח ואפקטיבי עבור מגוון רחב של הפרעות המטולוגיות, וגם עבור כשלים בהשתלות ראשונות ושניות של מח עצם. כמו כן, אפשר שמדובר בטיפול פוטנציאלי במחלת קרינה וסיבוכים הנגרמים כתוצאה ממכימותרפיה ורדיותרפיה. התוצאות של המחקר מדגימות שיעור הישרדות והחלמה משמעותי של מח העצם וספירות דם היקפי בבעלי חיים שעברו הקרנות במנות גבוהות וקטלניות. ממצאים אלה מראים כי מתן תאי ה-PLX באמצעות זריקה תוך-שרירית מגרה את תאי הגזע ההמטופויטים (HSC) של מח העצם, כדי לייצר תאי דם אדומים ולבנים וכמו כן טסיות דם החיוניות לטיפול במחלות המטולוגיות. הזרקה לשריר הינה פשוטה, יעילה וחסכונית בהקצאת משאבים של הצוות הרפואי. נדגיש כי עד כה, על מנת להשיג השפעה סיסטמתית, ניתנו התאים, באופן מסורתי, באמצעות הזרקה תוך ורידית. בכך מצטרפת פלוריסטם לחברת תאי גזע אחרת - בריינסטורם שמזריקה את התאים ישירות לשרירים בניסוי בבני אדם החולים בניוון שרירים (ALS). תגלית זו פותחת עבור פלוריסטם שווקי יעד גדולים למתן הטיפולים שפיתחה, עם פוטנציאל להכנסת הטיפולים לסל השירותים שמעניקים מגוון רחב יותר של סביבות אשפוז ומרפאות מקומיות. החברה הציגה את הממצאים בכנס הביומד הבינלאומי לשנת 2012, בבוסטון, ארה"ב. המחקר נערך בשיתוף פעולה עם מכון שרת לאונקולוגיה בבית החולים הדסה בירושלים. "עם תאי ה-PLX, ביכולתנו לשנות את התפיסה המסורתית לפיה אם רוצים השפעה סיסטמתית, חייבים להזריק את התאים לתוך הוריד," אומרת ד"ר ליאת פליישון, מנהלת פיתוח עסקי וראש פרויקט ההקרנות פלוריסטם. זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם: "לאפשרות להזריק את תאי הגזע מהשלייה לתוך השריר ובכל זאת להשיג השפעה סיסטמתית, יש השלכות משמעותיות על השוק. מדובר למעשה בהרחבה של ההתוויות והתדירות בהן ניתן ניתן לעשות שימוש בטיפול שלנו. אנו מצפים בקוצר רוח להמשך המחקר בכיוון מבטיח זה".