קמהדע מדווחת על משוב חיובי מה-EMA ל-לאלפא-1 אנטיטריפסין

מערכת Bizportal | (1)
נושאים בכתבה קמהדע

קמהדע, חברת תרופות המייצרת מוצרים המבוססים על חלבוני פלסמה ומתמקדת בתרופות יתום, מודיעה היום כי קיבלה משוב חיובי בהתייעצות עם הוועדה למוצרים רפואיים לטיפול בבני אדם (CHMP) של סוכנות התרופות האירופית (EMA) עבור תכנית הפיתוח של החברה באירופה לאלפא-1 אנטיטריפסין (G1-AAT IV) כטיפול במחלת השתל נגד המאכסן אקוטית (aGvHD) במערכת העיכול התחתונה (Lower GI).

לפי דיווח החברה, המשוב של ה-CHMP כלל הנחיות חשובות הקשורות לתכנון הניסוי הקליני שלב 2/3 המתוכנן באירופה ולמסלול הרגולטורי לאישור אשר יתבסס על הניסוי הקליני. 

מהדיווח עולה כי קמהדע בוחנת כעת את ההנחיות שהתקבלו, וכי לאחר שיחות שיתקיימו עם הוועדה המדעית המייעצת של החברה באירופה, החברה מתכוונת להגיש בקשה לביצוע ניסוי קליני (CTA) ל-EMA ב-2017 במטרה להתחיל בניסוי הקליני שלב 2/3.

בחברה מדגישים כי תכנון הניסוי הקליני שלב 2/3 של החברה ב-G1-AAT IV לטיפול ב-aGvHD בארה"ב, אשר בו החלה החברה לאחרונה בשיתוף עם חברת שייר, תומך בהנחיות שהתקבלו מצד ה-EMA. בכוונת קמהדע לבצע את הניסוי באירופה במקביל לניסוי בארה"ב.

"ברחבי העולם קיים צורך מהותי בטיפול במחלת aGvHD חמורה, ובמיוחד בכזו עם תסמינים במערכת העיכול התחתונה," ציין פרופסור מוחמד מוהטי, ראש היחידה להמטולוגיה רפואית וטיפול תאי (cellular) בבית החולים סיינט-אנטואן בפריז ונשיא הארגון האירופי להשתלות דם ומח עצם (EMBT). "הקידום של G1-AAT IV כבעל פוטנציאל טיפולי ב- aGvHD במעי הוא חדשות נהדרות. קהילת השתלות תאי מח העצם מצפה למחקר במוצר זה.

עמיר לונדון, מנכ"ל חברת קמהדע: "ברצוני להודות ל-EMA על ההכוונה החשובה שלהם בתוכנית הפיתוח האירופית שלנו ל- G1-AAT IV לטיפול ב-aGvHD. אנו מרוצים במיוחד מהעובדה כי הנחיות ה-EMA נתמכות בידי תכנון הניסוי שלב 2/3 המתקיים בארה"ב. בעקבות שיחות עם הוועדה המדעית המייעצת של החברה באירופה, קמהדע מצפה להגיש CTA ב-2017 בכדי להתחיל בניסוי שלב 2/3."

מניית קמהדע -0.86% עברה לעליות של עד 4% בתגובה לדיווח. 

קיראו עוד ב"ביומד"

תגובות לכתבה(1):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 1.
    ביומד (ל"ת)
    ברוך 26/01/2017 21:38
    הגב לתגובה זו

ווקסיל ביו מזנקת ב-27% לאחר קבלת אישור תרופת יתום מהאיחוד האירופי

וקסיל קיבלה את אישור האיחוד האירופי למעמד "תרופת יתום" עבור ImMucin לטיפול במיאלומה נפוצה
אבי שאולי |
נושאים בכתבה ווקסיל
חברת ווקסיל ביו, המתמחה בפיתוח מוצרים אימונותרפיים לטיפול בסרטן ובמחלות זיהומיות, מדווחת היום כי מוצר הדגל שלה, ImMucin, קיבל אישור של "תרופת יתום" מסוכנות התרופות האירופית (EMA) של הנציבות האירופית (EC), עבור טיפול בסרטן הדם מסוג מיאלומה נפוצה. מעמד של "תרופת יתום" מוענק על ידי ה-EMA בכדי לקדם את הפיתוח הקליני של תרופות וטיפולים בעלי יתרון טיפולי משמעותי על פני טיפולים קיימים, כנגד מחלות נדירות, מסכנות חיים. מעמד תרופת יתום מספק למוצר יתרונות משמעותיים, ביניהם בלעדיות של 10 שנים בשיווק מרגע קבלת אישור לשיווק, צמצום עלויות בהליך הרגולטורי וקבלת סיוע מדעי מ-EMA בפיתוח הקליני של המוצר. ליאור כרמון, מנכ"ל ומייסד וקסיל: "קבלת אישור של מעמד תרופת יתום מהאיחוד האירופי עבור מוצר ה-ImMucin מהווה אבן דרך חשובה ביותר בפיתוח טיפול חדשני וייחודי זה. עדיין קיימות אפשרויות מוגבלות לטיפול בחולי מיאלומה נפוצה עם מחלה הנמצאת בהפוגה או ברמה נמוכה, והרפואה מחפשת היום דרכים לעצור או לפחות לעכב את הישנותו של הסרטן והפיכתו למחלה כרונית".    אודות ImMucin מוצר הדגל של חברת ווקסיל, ImMucin, "מחנך" את תאי מערכת החיסון של החולים לאתר ולהשמיד תאי סרטן המציגים אזור ייחודי בן 21 חומצות אמינו (ה-signal peptide) מתוך הסמן הסרטני MUC1, אשר מבוטא בקרב 90% מגידולי הסרטן אך לא כצורה מסיסה בדם החולה, עובדה המשפרת את ספציפיות פעילות מערכת החיסון רק כנגד תאי הסרטן.   אודות מיאלומה נפוצה סרטן המיאלומה הנפוצה, הינו סרטן הדם השני בשכיחותו, בו תאי הסרטן plasma cells מצטברים במוח העצם של החולה וגוררים הרס של העצם וכשל בתפקוד מוח העצם. שכיחות סרטן המיאלומה הינה 1% מכל סוג הסרטן ו-10% מכל סוגי סרטן הדם. שכיחות סרטן זה באירופה היא 4.5-6 מיקרים לכל 100,000 פרטים לשנה והתמותה 4.1 מיקרים מקרים לכל 100,000 פרטים לשנה.                 אודות ווקסיל חברת הביומד מפארק המדע מנס ציונה עוסקת בפיתוח מוצרים אימונותרפיים לטיפול בסרטן ומחלות זיהומיות תוך הפעלת מערכת החיסון של החולה. מוצרי החברה מבוססים על טכנולוגיית ה-VaxHit, המאפשרת זיהוי רצפים (אנטיגנים) מאזור ייחודיי בחלבונים המכונה (signal peptide), והינו בעל יכולת ייחודית ליצירת תגובה ספציפית, חזקה ומקיפה של מגוון תאי מערכת החיסון, בעיקר תאי T ותאי B יוצרי נוגדנים, בקרב מרבית החולים המטופלים.