חברת הביו פרמצבטיקה הישראלית פרוטליקס ביות'רפויטיקס (סימול:PLX),  פרסמה היום נתונים חיוביים מטיפול בן 12 חודשים ב-16 מבין 22 המטופלים הראשונים שגויסו למחקר BRIDGE שלב 3 וסיימו שנה של טיפול.

BRIDGE הוא מחקר תווית פתוחה המתבצע בהחלפה במטרה להעריך את הבטיחות והאפקטיביות של פגאוניגלסידאז אלפא במינון של מ"ג אחד לכל ק"ג של משקל הגוף הניתן בעירוי מדי שבועיים לחולי פברי שטופלו בעבר באגלסידאז אלפא (Replagal®) במשך שנתיים לפחות ובמינון יציב במשך שישה חודשים לפחות. לאחר תקופת המיון, כל אחד מהמטופלים גויס למחקר ועבר מטיפול ב-Replagal לעירוי תוך ורידי של פגאוניגלסידאז אלפא במינון של מ"ג אחד לכל ק"ג של משקל הגוף הניתן בעירוי מדי שבועיים במשך 12 חודשים. למטופלים ניתנת האפשרות לקבל את עירויי הפגאוניגלסידאז אלפא בטיפול ביתי בהתאם למידת הסבילות שלהם לעירוי והרגולציה הספציפית למדינה שבה ניתן הטיפול.

נתוני הביניים של 12 חודשים מ-16 המטופלים הראשונים מבין 22 מטופלים בוגרים שגויסו למחקר (9 נשים ו-7 גברים) מדגימים שיפור משמעותי בתפקוד הכלייתי הן אצל הגברים והן אצל הנשים בעקבות החלפת הטיפול מאגלסידאז אלפא לפגאוניגלסידאז אלפא.

במחקר נמצא שפגאוניגלסידאז אלפא הינו בעל פרופיל בטיחות וסבילות גבוה (“well tolerated”). כל ארועי הבטיחות היו בעלי אופי חולף וללא סיקוולה  (sequelae). רוב המטופלים שנמצאו מתאימים לטיפול ביתי מבחינת הרגולציה במדינת מגוריהם, שובצו להסדר שאיפשר להם לקבל עירויים מסוימים שנקבעו עבורם בביתם. 

• דריו הלת' צופה הכנסות של 6.7 מיליון דולר ברבעון הרביעי
• למה וויקס יורדת ב-6%?
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

אודות מחלת פברי:

מחלת פברי היא מחלה תורשתית הקשורה לפגם בכרומוזום  X הגורמת לליקוי בפעילות האנזים הליזוזומלי אלפא גלקטוסידאז-A וכתוצאה מכך לאגירה פרוגרסיבית של משקעים חריגים של חומר שומני הקרוי גלובוטריאוזילצרמיד (Gb3) בדפנות כלי הדם בכל חלקי הגוף.  מחלת פברי פוגעת באחד מכל 40,000 בני אדם. לחולי פברי מחסור באנזים אלפא-גלקטוסידאז-A, אשר באופן רגיל הינו אחראי לפירוק ה-Gb3. האגירה החריגה של Gb3 גדלה עם הזמן ועקב כך, ה-Gb3 ממשיך ומצטבר, בראש ובראשונה בדם ובדפנות כלי הדם. ההשלכות של משקעי ה-Gb3 נעות מהתקפי כאב לליקויים בתחושה בקצות הגפיים ועשויות להגיע לכשל של אברי הקצה, במיוחד הכליות אך גם הלב והמערכת הסרברו-ווסקולרית.