רוקט פארמה קופצת ב-10% לאחר אישור ראשון לטיפול גנטי במחלה נדירה
ה-FDA אישר במסלול מואץ את Kresladi לילדים עם LAD-I; שיעור הישרדות של 100% בניסוי, אך הפוטנציאל המסחרי מוגבל
פארמה מניית חברת הביוטכנולוגיה רוקט פארמה Rocket Pharmaceuticals -11.53% עלתה בכ-10% במסחר המוקדם ביום שישי, לאחר שמינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר לראשונה טיפול גנטי למחלה חיסונית נדירה וקשה בילדים.
האישור ניתן לתרופה בשם Kresladi, המיועדת לטיפול במחלת LAD-I - ליקוי חמור בתפקוד תאי הדם הלבנים, שמונע מהם להגיע לאזורי זיהום בגוף. כתוצאה מכך, החולים חשופים לזיהומים מסכני חיים כבר בגיל צעיר מאוד. עד כה לא היה טיפול תרופתי מאושר למחלה זו, והאפשרות המרכזית שעמדה בפני חולים הייתה השתלת מח עצם מתורם מתאים. בהיעדר טיפול כזה, שיעורי התמותה גבוהים במיוחד, כאשר רוב החולים אינם שורדים מעבר לגיל שנתיים.
הטיפול החדש מבוסס על הנדסה גנטית של תאי הגזע של המטופל עצמו. במסגרת ההליך, נאספים תאי דם, מתבצע תיקון של הגן הפגום במעבדה, ולאחר מכן מוחזרים התאים המתוקנים לגוף המטופל בטיפול חד-פעמי.
האישור ניתן במסגרת מסלול מואץ, המתבסס על מדדים עקיפים לשיפור בתפקוד מערכת החיסון, ולא על תוצאות קליניות ארוכות טווח. מדובר בגישה רגולטורית שמקלה על פיתוח תרופות למחלות נדירות, אך גם מעוררת לעיתים ביקורת. מי שעמד בראש תחום הביולוגיה ב-FDA בעת ההחלטה הוא וינאי פרסאד, שצפוי לסיים את תפקידו באפריל הקרוב. בעבר הביע הסתייגות משימוש במדדים עקיפים, אך ציין כי הרשות ממשיכה להפעיל גמישות במקרים של מחלות נדירות עם צורך רפואי לא ממומש.
- נאסוס פארמה מודיעה על השלמת הנפקה פרטית בהיקף של 15 מיליון דולר
- דרך הגומי לפארמה: עסקה של עד 37 מיליון דולר לטופ גאם בארה״ב
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
שיעור הישרדות של 100%
הבסיס לאישור נשען על ניסוי קליני מוקדם עד בינוני, שבו נרשמה הישרדות של 100% לאחר שנה מהטיפול, ללא תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול עצמו. בנוסף, דווח על ירידה משמעותית במספר הזיהומים הקשים בקרב המטופלים. האישור מגיע לאחר עיכוב בתהליך הרגולטורי: ביוני 2024 דחה ה-FDA את הבקשה הראשונית ואילץ את רוקט פארמה להגיש נתונים נוספים. הבקשה המחודשת התקבלה באוקטובר, עם יעד הכרעה לסוף מרץ 2026.
מבחינת אוכלוסיית היעד, התרופה מיועדת לילדים עם מוטציות בשני עותקים של הגן ITGB2, שאינם מתאימים להשתלת מח עצם מתורם. מדובר בקבוצה מצומצמת יחסית, מה שמגביל את היקף השוק הפוטנציאלי.
אנליסטים מעריכים כי התרומה הישירה של התרופה להכנסות רוקט פארמה תהיה מוגבלת. עם זאת, הם רואים באישור צעד משמעותי בהפחתת הסיכון הטכנולוגי של פלטפורמת הטיפולים הגנטיים של החברה. לפי הערכות בשוק, החברה צפויה לאמץ אסטרטגיית השקה מצומצמת יחסית, שתתמקד במרכזים רפואיים ייעודיים ובמטופלים המתאימים ביותר לטיפול.
- אנתרופיק מפילה את מניות הסייבר
- פאלו אלטו צונחת ב-8%, הביטקוין נופל ב-5%; הנאסד״ק מאבד 1.3%
- תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
- מנכ״ל אנבידיה: "הגענו לבינה מלאכותית כללית"; ומה זה בעצם...
מעבר להיבט המסחרי, האישור עשוי לחזק את מעמדה של רוקט פארמה בתחום הטיפולים הגנטיים ולהוות בסיס לפיתוחים נוספים בעתיד, במיוחד במחלות נדירות שבהן אין כיום פתרונות טיפוליים אפקטיביים.
