המניה שצונחת 88% - מה הסיבה והאם יש סיכוי לקאמבק?

מניית חברת הביוטכנולוגיה הבריטית־אמריקאית Mereo BioPharma Mereo BioPharma Group 13.2%  רשמה צניחה חדה של כ־88%, לאחר פרסום תוצאות מאכזבות משני ניסויי שלב 3 בתרופת הדגל שלה, setrusumab, המיועדת לטיפול במחלת העצמות הנדירה Osteogenesis Imperfecta ‏(OI).

החברה דיווחה כי שני הניסויים: ORBIT ו־COSMIC, לא הצליחו לעמוד ביעד הראשי: הפחתה מובהקת סטטיסטית בשיעור השברים השנתי, בהשוואה לפלצבו ולביספוספונטים, הטיפול הסטנדרטי המקובל כיום. הכישלון ביעד המרכזי פגע באמון המשקיעים, שכן setrusumab נחשבה לנכס המתקדם והמשמעותי ביותר בצנרת של Mereo, ועליה התבססה עיקר הציפייה לפריצת דרך מסחרית וליצירת ערך מהותי לחברה.

נרשמה עלייה בצפיפות העצם

עם זאת, התמונה מורכבת יותר. בשני הניסויים נרשמה עלייה מובהקת בצפיפות העצם (BMD), יעד משני בעל חשיבות קלינית במחלה המאופיינת בעצמות שבירות ודלדול עצם חמור. הממצאים היו עקביים עם תוצאות ניסויי שלב 2 שבוצעו בעבר.

בניסוי ORBIT, שכלל ילדים, מתבגרים וצעירים עד גיל 25, נרשמו שיפורים משמעותיים בצפיפות העצם לעומת פלצבו. עם זאת, שיעור השברים בקבוצת הביקורת היה נמוך מהצפוי, נתון שפגע ביכולת להוכיח יתרון קליני ברור של התרופה. בניסוי COSMIC, שהתמקד בילדים צעירים במיוחד בגילאי שנתיים עד שבע, נקודת הפתיחה הייתה שונה. שיעור השברים ההתחלתי היה גבוה יותר, ונרשמה ירידה במספר השברים בקרב מטופלים ב־setrusumab לעומת אלו שטופלו בביספוספונטים, אך גם כאן הפער לא הגיע לרמת מובהקות סטטיסטית.

• אלי לילי מפתיעה בדוחות ומציגה תחזית חזקה לשנים הקרובות - נובו נחלשת
• "השנה של טבע" - בג'פריס מעניקים לטבע מחיר יעד של 40 דולר - הנה הסיבות
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

בהנהלת Mereo לא הסתירו את האכזבה, אך הדגישו כי ניתוחים נוספים של הנתונים נמצאים בעיצומם. בחברה בוחנים מדדים קליניים נוספים מעבר לשברים, וכן אפשרות שקבוצות חולים מסוימות, בעיקר ילדים צעירים, עשויות להפיק תועלת ברורה יותר מהטיפול.

קופת מזומנים של 48.7 מיליון דולר

החברה הודיעה על צעדי התייעלות, הכוללים צמצום פעילויות ייצור והיערכות מסחרית, במטרה לשמר מזומנים. בסוף הרבעון השלישי של 2025 עמדו יתרות המזומן של Mereo על כ־48.7 מיליון דולר והיא שורפת סביב 10 מיליון דולר ברבעון.

אי־העמידה ביעד הראשי מעלה סימני שאלה גם בזירה הרגולטורית. ללא הוכחה ברורה להפחתת שברים, הדרך לאישור תרופה למחלה נדירה הופכת מורכבת יותר, גם אם כיום אין טיפול מאושר גלובלית ל־OI. עם זאת, setrusumab אינו הנכס היחיד של Mereo. החברה ממשיכה לקדם מגעים לשותפות סביב alvelestat, תרופה למחלת ריאות הנובעת מחסר באלפא־1 אנטיטריפסין, תחום שבו כבר הושגה התאמה עם הרשויות לגבי יעדי ניסוי שלב 3.

• המספר היומי - 30 טריליון דולר, היקף שוק האג"ח האמריקאי שמטולטל מבפנים ומבחוץ
• סין מורה לבנקים: צמצמו מיד את החשיפה לאג"ח אמריקאי
• תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
• ארה״ב במהלך של 12 מיליארד דולר נגד התלות בסין במינרלים...

בנוסף, לחברה שיתופי פעולה פעילים בפרויקטים נוספים, בהם vantictumab לטיפול במחלת עצמות נדירה נוספת ו־leflutrozole לטיפול באי־פוריות גברית. פרויקטים אלו מפותחים במימון שותפים, ומקטינים את העומס הפיננסי הישיר על Mereo. שיתוף הפעולה עם Ultragenyx סביב setrusumab עדיין כולל פוטנציאל לתשלומי אבני דרך ותמלוגים עתידיים, אך מימושם תלוי בהחלטות אסטרטגיות חדשות ובהיתכנות המשך הפיתוח לאחר ניתוח הנתונים.

השאלה המרכזית כעת היא האם העלייה בצפיפות העצם, גם ללא הוכחת הפחתת שברים מובהקת, תוכל לשמש בסיס להמשך פיתוח או אפילו לאישור רגולטורי מוגבל, במיוחד באוכלוסיות ילדים עם מחלה קשה וללא חלופות טיפול. לעת עתה, השוק משדר ספקנות עמוקה. עם זאת, מניות ביוטכנולוגיה כבר הוכיחו בעבר כי גם לאחר כישלונות קליניים משמעותיים הן יכולות להתאושש, בעיקר כאשר נותרת בקופה יתרת מזומנים סבירה, צנרת פעילה ואפשרות לשינוי כיוון אסטרטגי.