טלטלה בענף הפארמה: מניית אסטרהזנקה צנחה בכ-10% בעקבות כישלון בניסוי לבבי קריטי
תרופת ההמשך "וויינואה" כשלה בניסוי שלב 3 במחלת לב נדירה וקטלנית, לאחר שלא הציגה יתרון מובהק בהפחתת תמותה. הכישלון החריג מחק עשרות מיליארדי דולרים משוויה של ענקית התרופות, סדק את אמון המשקיעים וצמצם את מרחב הביטחון של החברה בדרך ליעדי ההכנסות של שנת
2030
ענקית התרופות הבריטית-שוודית אסטרהזנקה (AstraZeneca plc -1.99% ) ספגה מכה חריגה וכואבת במיוחד בניסוי קליני מתקדם, והמשקיעים הגלובליים הגיבו בעוצמה רבה. מניית החברה נפלה בבורסת לונדון בכמעט 10% – הירידה היומית החדה ביותר שרשמה החברה מזה שנים.
הטלטלה נרשמה לאחר שהתרופה וויינואה (Wainua), שמפותחת בשיתוף פעולה עם חברת הביוטכנולוגיה האמריקאית אייוניס פארמה, כשלה בניסוי שלב 3 בקרב חולים הסובלים מקרדיומיופתיה עמילואידית מתווכת טרנסתירטין (ATTR-CM) – מחלת לב נדירה,מתקדמת שעלולה להיות קטלנית. במקביל לצניחת אסטרהזנקה, מניית השותפה אייוניס צנחה במסחר בארה"ב בשיעור דו-ספרתי חד.
הפער בין הציפיות למציאות: מחיקת שווי של עשרות מיליארדי דולרים
הנפילה החדה במניה נובעת בעיקר מהפער העמוק שנוצר בין ציפיות השוק הגבוהות לבין תוצאות האמת של הניסוי. תחת הנהגתו של המנכ"ל פסקל סוריו, בנתה אסטרהזנקה בשנים האחרונות תדמית מוצקה של חברת פארמה המסוגלת לתכנן ולהוציא לפועל ניסויים קליניים מורכבים בדיוק כמעט כירורגי, מה שהפך אותה לאחת המובילות העולמיות בתחום האונקולוגיה (טיפול בסרטן).
במקרה הנוכחי, השוק תמחר "כמעט שלמות" וציפה לתוצאה חיובית מובהקת. אולם, התרופה לא הצליחה להראות יתרון סטטיסטי משמעותי בהפחתת תמותה מכל סיבה שהיא ובצמצום אירועים לבביים דחופים כאשר היא נוספה לטיפול הסטנדרטי המקובל. התוצאה המאכזבת פגעה באופן מיידי הן בהערכות ההכנסות העתידיות של האנליסטים והן באמון הוול-סטריט בניהול הסיכונים של החברה סביב צנרת הפיתוח שלה. הצניחה במחיר המניה מחקה עשרות מיליארדי דולרים משווי השוק של אסטרהזנקה ביום מסחר בודד.
שוק של מיליארדים: הלב שנשאר מחוץ להישג יד
התרופה וויינואה כבר מאושרת כיום לשיווק ומסחור עבור התוויה רפואית אחרת: טיפול בפולינוירופתיה של עמילואידוזיס טרנסתירטין תורשתית (hATTR-PN) – מחלה שבה חלבון פגום מצטבר בגוף ופוגע קשות במערכת העצבים ההיקפית. עם זאת, פוטנציאל הצמיחה הכלכלי הגדול באמת של התרופה היה אמור להגיע מהתרחבות אל עבר השוק הלבבי, שם פוטנציאל השוק והיקף החולים גדולים בהרבה מאשר בשוק העצבי.
הכישלון גם פוגע בשאיפה של אסטרהזנקה להעמיק אחיזה בשוק הטיפולים בעמילואידוזיס. זהו תחום תחרותי, שבו חברות מנסות לשלב אבחון מוקדם יותר, תרופות שמייצבות את החלבון ותרופות שמפחיתות את ייצורו. ההיגיון המדעי מאחורי וויינואה ברור: פחות חלבון פגום אמור להפחית הצטברות. אבל בניסוי לבבי מתקדם, השאלה היא אם ההפחתה הזו מתורגמת לתוצאה קלינית ברורה - פחות אשפוזים, פחות אירועים לבביים ופחות תמותה. בניסוי הנוכחי, התשובה הייתה חלשה מהנדרש.
חברת הביוטכנולוגיה אלנילם, המפתחת תרופה מתחרה באותו מנגנון בדיוק, הציגה בעבר תוצאות חיוביות בניסוי הלבבי שלה (HELIOS-B). הכישלון של אסטרהזנקה מותיר את אלנילם ואת פייזר כמובילות כמעט בלעדיות של השוק הלבבי, ומקשה על אסטרהזנקה לתפוס נתח שוק משמעותי בתחום הקרדיולוגיה בשנים הקרובות.
מסלול רגולטורי מורכב ויקר
למרות התוצאה הכללית המאכזבת, אסטרהזנקה ציינה בהודעתה הרשמית כי נרמז יתרון קליני מסוים בתת-קבוצה מוגדרת מראש (Sub-group) של חולים - כאלו שלא קיבלו במקביל טיפול מייצב חלבון אחר במהלך הניסוי.
מבחינת אנליסטים בענף, הדרך לקבלת אישור רגולטורי רחב מה-FDA האמריקאי או מה-EMA האירופי על בסיס נתוני תת-קבוצה בלבד היא משימה מורכבת ומסובכת במיוחד. הרגולטורים נוטים להחמיר במקרים שבהם יעד הניסוי המרכזינכשל.
סביר להניח כי כדי להציל את ההתוויה הזו, אסטרהזנקה תידרש לבצע ניסויים קליניים נוספים, ארוכים ויקרים. עבור המשקיעים, המשמעות היא הפיכת פרויקט שהיה אמור להיות מסלול מהיר להכנסות ענק, להימור ארוך טווח, יקר ובעל רמת ודאות נמוכה. בעולם הפארמה, שווי של עשרות מיליארדי דולרים יכול להישען על ניסוי אחד - ובמקרה הזה הניסוי הזכיר לשוק כמה מהר הערך הזה יכול להיעלם.
