אופקו נכנסת לניסוי בבני אדם: תרופה שבועית לאקרומגליה מפותחת בקריית גת
אופקו, הנסחרת בתל אביב ובנאסד"ק, העבירה את אחת התרופות הניסיוניות שלה לשלב הקליני. החברה הבת אופקו ביולוגיקס, שיושבת בקריית גת, נתנה את המינון הראשון למשתתף בניסוי שלב 1/2a בתרופה OPK-8801001, המיועדת לחולי אקרומגליה. מדובר בניסוי הראשון של התרופה בבני אדם, והוא נועד לבחון את הבטיחות שלה, את הסבילות, את קצב הפינוי מהדם ואת ההשפעה על סמני המחלה.
התרופה היא חוסם ארוך טווח לקולטן של הורמון הגדילה. היא מבוססת על טכנולוגיית מייצבים שפיתחה אופקו ביולוגיקס, שמאריכה את זמן השהייה של החלבון בדם. המטרה היא זריקה אחת בשבוע. במחקרים פרה-קליניים הובילה התרופה לירידה חזקה ועקבית ברמות IGF-1, ההורמון שמשמש כמדד המרכזי לפעילות המחלה, והירידה גדלה ככל שהמינון עלה. בניסויי מעבדה נמדדה חסימה של הקולטן חזקה פי 20 בערך מזו של פגוויסומנט, החומר הפעיל בתרופה המוכרת בתחום.
הידעת?מה מודד IGF-1?
אקרומגליה היא מחלה הורמונלית נדירה. ברוב המקרים מקורה בגידול שפיר בבלוטת יותרת המוח, שמפריש כמויות גדולות של הורמון גדילה. אצל מבוגרים התוצאה היא הגדלה הדרגתית של כפות הידיים, הרגליים ותווי הפנים, ולצידה סיכון גבוה לסוכרת, למחלות לב ולבעיות בכלי הדם.
להרחבה: עסקת ענק לאופקו: מוכרת פעילות בכמעט מיליארד דולר - המניה מזנקת
שוק עם תרופה ותיקה אחת בולטת
הטיפול התרופתי העיקרי בחולים שלא הגיבו לניתוח מבוסס על שתי משפחות של תרופות: אנלוגים של סומטוסטטין, שמדכאים את הפרשת ההורמון, וחוסמי קולטן. בקטגוריה השנייה שולטת סומאוורט של פייזר, שקיבלה את אישור ה-FDA לפני יותר משני עשורים, כתרופה הראשונה בקטגוריה שלה. הבעיה המוכרת שלה היא תדירות הזריקות, שעשויה להגיע לזריקה יומית. כאן אופקו מנסה למצוא את היתרון: תרופה שתהיה חזקה יותר ותדרוש פחות זריקות. אם הנתונים מהמעבדה יחזיקו גם אצל בני אדם, נראה שמדובר בשיפור משמעותי לחולים, אם כי הדרך לשם עוד ארוכה.
הניסיון של אופקו ביולוגיקס בתחום הזה איננו חדש. החברה, שנודעה בעבר כפרולור ביוטק מנס ציונה, נרכשה על ידי אופקו לפני יותר מעשור בעסקת מניות שהוערכה בכ-480 מיליון דולר. הטכנולוגיה שלה להארכת פעולת חלבונים הובילה לפיתוח סומטרוגון, הורמון גדילה בזריקה שבועית לילדים. התרופה פותחה בשיתוף עם פייזר ונמכרת תחת השם Ngenla, אחרי שה-FDA אישר אותה לטיפול בילדים מגיל שלוש עם חסר בהורמון גדילה. כלומר, הצוות בקריית גת כבר הביא תרופה ארוכת טווח מהמעבדה ועד המדף, והפעם הוא עובד על הצד ההפוך: חסימה של ההורמון במקום תוספת שלו.
הידעת?איך עובדת טכנולוגיית ה-CTP?
במקביל, הצנרת של אופקו ביולוגיקס כוללת מועמדות לתת-פעילות של בלוטת יותרת התריס ולתסמונת המעי הקצר. החברה מגדירה את עצמה כמפתחת גרסאות משופרות וארוכות טווח לחלבונים ופפטידים טיפוליים, עם שלוש פלטפורמות: CTP, פגילציה הפיכה וטכנולוגיית המייצבים.
מה זה אומר למניה
מניית אופקו נסחרת בנאסד"ק סביב 1.6 דולר, עלייה של כ-12% בשנה האחרונה, בטווח שבין כ-1.1 לכ-1.7 דולר. מאחורי היציבות היחסית עומד שינוי עמוק במבנה החברה. מכירת פעילות המעבדות של ביו-רפרנס ללאבקורפ תמורת 722 מיליון דולר במזומן, ועד 150 מיליון דולר נוספים בתשלומים מותנים, הפכה את אופקו לחברה שנשענת יותר על הפיתוח התרופתי שלה. מבחינת המשקיעים, כל התקדמות בצנרת מקבלת משקל גדול יותר בהערכת השווי.
עם זאת, ניסוי שלב 1/2a הוא השלב המוקדם ביותר בפיתוח קליני. לפי הנתונים ההיסטוריים בענף, רוב התרופות שנכנסות לשלב הזה נעצרות בהמשך, בגלל בעיות בטיחות או יעילות נמוכה מהצפוי. גם החברה עצמה מציינת שתוצאות פרה-קליניות עשויות שלא לחזור אצל בני אדם. סביר שהשוק יחכה לנתונים קליניים ראשונים לפני שיתמחר את הפרויקט.
- עסקת ענק לאופקו: מוכרת פעילות בכמעט מיליארד דולר - המניה מזנקת
- ההכנסות של אופקו עלו ב-4% או ירדו ב-15%? תלוי מה תנטרלו
בראש אופקו עומד ד"ר פיליפ פרוסט, יו"ר ומנכ"ל החברה, שכיהן בעבר כיו"ר הדירקטוריון של טבע במשך כחמש שנים. פרוסט מציג את הניסוי כחלק מאסטרטגיה של יישום טכנולוגיות חדשות על מסלולים ביולוגיים מוכרים, תחום שבו לאופקו כבר יש הצלחה מוכחת אחת בדמות Ngenla.
