פרוטליקס הגישה ל-FDA בקשה לאישור תרופה למחלת הפברי במסלול מואץ

חברת הביו פרמצבטיקה הישראלית פרוטליקס ביות'רפויטיקס הדואלית (סימול: PLX), המתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים הודיעה כי הגישה היום, בשיתוף עם חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, בקשה לרישיון תרופה ביולוגית (BLA) למנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) לטיפול בחולים במחלת פברי במסלול לאישור מואץ של ה-FDA.

בינואר 2018 העניק ה-FDA לפגאוניגלסידאז אלפא, או PRX-102, מעמד של מסלול מהיר. פגאוניגלסידאז אלפא הוא חלבון רקומביננטי, אלפא-גלקטוסידאז, אנזים בפיתוח המתבטא ומופק מתרבית תאים צמחיים שעבר פגילציה כימית לאחר המיצוי המיוצר על ידי החברה.

הגשת הבקשה לרישיון תרופה ביולוגית כוללת מערך מקיף של נתונים פרה-קליניים, קליניים ונתוני ייצור שנאספו מהניסוי הקליני, משלבים ראשון ושני שהשלימה פרוטליקס בפגאונגלסידאז אלפא, לרבות ניסוי ההמשך שנערך בעקבות הניסוי הקליני ונתוני בטיחות מהמחקרים הקליניים המתמשכים של פרוטליקס ב-PRX-102. עם קבלת הרישיון לתרופה ביולוגית, ככל שאכן תאושר, תהיה פרוטליקס זכאית לקבלת תשלום אבן דרך מחברת קייזי.

"אנו אסירי תודה לסיוע שהעניק לנו ה-FDA שהוביל להגשת הבקשה לרישיון ביולוגי במסלול מואץ. יחד עם קייזי, אנו מצפים להמשך העבודה עם ה-FDA לקראת הענקת אישור שיווק ל-PRX-102”, אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "פרוטליקס וקייזי מודות לחוקרים ולמשתתפי המחקר שאיפשרו לנו להגיע לאבן דרך זו ותמכו בפרוטליקס במחויבותה להציג אופציה טיפולית חדשה לקהילת חולי מחלת פברי".

• קוואנטום ארט מגייסת 100 מיליון דולר - הסבב הגדול בתולדות הקוואנטום הישראלי
• דריו הלת' צופה הכנסות של 6.7 מיליון דולר ברבעון הרביעי
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

"הגשת הבקשה לרישיון לתרופה ביולוגית ל-FDA מהווה ציון דרך משמעותי לחטיבת המחלות הנדירות שלנו בארה"ב, שהוקמה מוקדם השנה, על מנת לחזק את המיקוד של קייזי ולחולל עבור החולים במחלות נדירות ברחבי העולם. "מסר ג'אקומו קייזי, ראש החטיבה הגלובאלית למחלות נדירות בחברת קייזי. "השותפות והעבודה עם פרוטליקס הם דוגמה מצויינת אשר מראה כיצד ניתן למנף את יכולות הגישה הגלובאלית של קייזי ועשרות שנות הניסיון של קייזי בפיתוח תרופות, בכדי לתמוך בחולים ובבני משפחותיהם החיים עם מחלת הפאברי ומחלות קשות נדירות אחרות".

אודות מחלת פברי