פרוטליקס הגישה ל-FDA בקשה לאישור תרופה למחלת הפברי במסלול מואץ
חברת הביו פרמצבטיקה הישראלית פרוטליקס ביות'רפויטיקס הדואלית (סימול: PLX), המתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים הודיעה כי הגישה היום, בשיתוף עם חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, בקשה לרישיון תרופה ביולוגית (BLA) למנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) לטיפול בחולים במחלת פברי במסלול לאישור מואץ של ה-FDA.
בינואר 2018 העניק ה-FDA לפגאוניגלסידאז אלפא, או PRX-102, מעמד של מסלול מהיר. פגאוניגלסידאז אלפא הוא חלבון רקומביננטי, אלפא-גלקטוסידאז, אנזים בפיתוח המתבטא ומופק מתרבית תאים צמחיים שעבר פגילציה כימית לאחר המיצוי המיוצר על ידי החברה.
הגשת הבקשה לרישיון תרופה ביולוגית כוללת מערך מקיף של נתונים פרה-קליניים, קליניים ונתוני ייצור שנאספו מהניסוי הקליני, משלבים ראשון ושני שהשלימה פרוטליקס בפגאונגלסידאז אלפא, לרבות ניסוי ההמשך שנערך בעקבות הניסוי הקליני ונתוני בטיחות מהמחקרים הקליניים המתמשכים של פרוטליקס ב-PRX-102. עם קבלת הרישיון לתרופה ביולוגית, ככל שאכן תאושר, תהיה פרוטליקס זכאית לקבלת תשלום אבן דרך מחברת קייזי.
"אנו אסירי תודה לסיוע שהעניק לנו ה-FDA שהוביל להגשת הבקשה לרישיון ביולוגי במסלול מואץ. יחד עם קייזי, אנו מצפים להמשך העבודה עם ה-FDA לקראת הענקת אישור שיווק ל-PRX-102”, אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "פרוטליקס וקייזי מודות לחוקרים ולמשתתפי המחקר שאיפשרו לנו להגיע לאבן דרך זו ותמכו בפרוטליקס במחויבותה להציג אופציה טיפולית חדשה לקהילת חולי מחלת פברי".
- דריו הלת' צופה הכנסות של 6.7 מיליון דולר ברבעון הרביעי
- למה וויקס יורדת ב-6%?
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
"הגשת הבקשה לרישיון לתרופה ביולוגית ל-FDA מהווה ציון דרך משמעותי לחטיבת המחלות הנדירות שלנו בארה"ב, שהוקמה מוקדם השנה, על מנת לחזק את המיקוד של קייזי ולחולל עבור החולים במחלות נדירות ברחבי העולם. "מסר ג'אקומו קייזי, ראש החטיבה הגלובאלית למחלות נדירות בחברת קייזי. "השותפות והעבודה עם פרוטליקס הם דוגמה מצויינת אשר מראה כיצד ניתן למנף את יכולות הגישה הגלובאלית של קייזי ועשרות שנות הניסיון של קייזי בפיתוח תרופות, בכדי לתמוך בחולים ובבני משפחותיהם החיים עם מחלת הפאברי ומחלות קשות נדירות אחרות".
אודות מחלת פברי
- 4.יאיר 28/05/2020 18:46הגב לתגובה זויש למישהו מושג תוך כמה זמן הם אמורים לקבל תשובה?
- 6 חודשים (ל"ת)אנונימי 30/05/2020 18:04הגב לתגובה זו
- 6 חודשים (ל"ת)משקיע 28/05/2020 20:44הגב לתגובה זו
- 3.איתי 28/05/2020 16:49הגב לתגובה זוהודעות טובות , תרופות בלעדיות והנייר תקוע
- 2.דניאל 28/05/2020 16:00הגב לתגובה זומה מפתחים ?
- 1.יובל בריינסוויי 28/05/2020 15:45הגב לתגובה זוהיי ג'ימבו היי
צילום: Brett Sayles, Pexelsלא רק AI: הנישה החדשה והצומחת שמתפתחת במקביל לתחום הלוהט
כשהבינה המלאכותית והאוטומציה הם שני המגזרים הטכנולוגיים הכי צומחים בעולם, הם זקוקים לצדם לתשתיות מתאימות. Equinix, אחת החברות המובילות בעולם בהקמת מרכזי נתונים, היא רק דוגמה אחת לחברות שנהנות מהטרנד. וגם: למה למרות העלייה של מניית סופטבנק, וול סטריט ממשיכה לאהוב אותה
בפברואר 2024 עדכנתי כתבות עבר שעשיתי על ענקית האחזקות-השקעות היפנית סופטבנק (סימול:SFTBY) תחת הכותרת "הקונגלומרט היפני שוול סטריט לא אוהבת משקף פוטנציאל גדול". היתה זו כתבה שלישית או רביעית על החברה מאז תחילת המאה. מאז הכתבה המניה עלתה בקרוב ל-200%, אלא שבמהלך השנה האחרונה ולמרות העלייה במחיר וול סטריט מחבבת יותר ויותר את הקונגלומרט היפני הגדול שהקים ב-1981 היזם מסאיושי סאן, אז בן 24. מאז, סאן ללא ספק מצליח להוכיח שהוא קורא נכון את התפתחות מהפכת האינפורמציה ופועל בהתאם, וזאת למרות אישיות מוזרה ולקיחת סיכונים אדירים שלמעשה גרמו לאנליסטים להגדירו כ"ספקולנט".
סאן התחיל את דרכו כמפיץ תוכנות ומשחקי וידאו, אבל אז פגש בזכיין מקדונלד'ס ביפן ששכנע אותו לעבור וללמוד בארה"ב. סאן אכן עשה זאת, למד מחשבים ב-UCLA, חזר ליפן והקים את סופטבנק שאותה הוא מוביל מאז כיו"ר, נשיא ומנכ"ל.
קבוצת סופטבנק מוגדרת כחברת אחזקות-השקעות יפנית רב-לאומית שמתמחה בהשקעות בחברות טכנולוגיה שמקדמות את מהפכת המידע, תוך התמקדות בשבבים, בבינה מלאכותית, רובוטיקה חכמה, האינטרנט של הדברים, טלקומוניקציה, שירותי אינטרנט ואנרגיה נקייה. החזקות מרכזיות של הקבוצה כוללות את חברת הקניין הרוחני המובילה של מוליכים למחצה Arm Holdings (סימול:ARM) שבה סופטבנק שולטת ב-90%. שווי החזקה זו לבדה מגיע כיום לכ-80% משווייה הכולל של סופטבנק. החחזקה השנייה בגודלה היא בקרן ההון סיכון הגדולה בעולם SoftBank Vision, אשר משקיעה בגל הבא של טרנספורמציה טכנולוגית, ושם סופטבנק שותפה עם ממשלת ערב הסעודית.
- נוקיה מקימה מחלקת בינה מלאכותית ומגייסת מאינטל
- וישראל מובילה עולמית בשימוש ב-AI
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
השאיפה המוצהרת של סאן היא להפוך את הקונצרן לקבוצת התאגידים החיונית ביותר לכלכלה הגלובלית. אגב, החברה היא גם ממנהלי הכספים המובילות גלובלית ומנהלת נכסים של רוב חברות הטכנולוגיה המובילות, ביניהן אפל (סימול:AAPL) וקוואלקום (סימול:QCOM). החברה השקיעה הון סיכון ראשוני בחברות כמו אנבידיה, אובר, T-Mobile, עליבאבא וספרינט, ובכולן מכרה את רוב ההחזקות ברווחי שיא (את ARM רכשה בהצעת רכש). היו לה גם כישלונות בדרך כמו WeWork הישראלית. סופטבנק היא גם המשקיעה הגדולה בעולם בסטארטאפים בתחומי הטכנולוגיה שהזכרתי למעלה, במיוחד בתחום ה-AI.
צילום: Brett Sayles, Pexelsלא רק AI: הנישה החדשה והצומחת שמתפתחת במקביל לתחום הלוהט
כשהבינה המלאכותית והאוטומציה הם שני המגזרים הטכנולוגיים הכי צומחים בעולם, הם זקוקים לצדם לתשתיות מתאימות. Equinix, אחת החברות המובילות בעולם בהקמת מרכזי נתונים, היא רק דוגמה אחת לחברות שנהנות מהטרנד. וגם: למה למרות העלייה של מניית סופטבנק, וול סטריט ממשיכה לאהוב אותה
בפברואר 2024 עדכנתי כתבות עבר שעשיתי על ענקית האחזקות-השקעות היפנית סופטבנק (סימול:SFTBY) תחת הכותרת "הקונגלומרט היפני שוול סטריט לא אוהבת משקף פוטנציאל גדול". היתה זו כתבה שלישית או רביעית על החברה מאז תחילת המאה. מאז הכתבה המניה עלתה בקרוב ל-200%, אלא שבמהלך השנה האחרונה ולמרות העלייה במחיר וול סטריט מחבבת יותר ויותר את הקונגלומרט היפני הגדול שהקים ב-1981 היזם מסאיושי סאן, אז בן 24. מאז, סאן ללא ספק מצליח להוכיח שהוא קורא נכון את התפתחות מהפכת האינפורמציה ופועל בהתאם, וזאת למרות אישיות מוזרה ולקיחת סיכונים אדירים שלמעשה גרמו לאנליסטים להגדירו כ"ספקולנט".
סאן התחיל את דרכו כמפיץ תוכנות ומשחקי וידאו, אבל אז פגש בזכיין מקדונלד'ס ביפן ששכנע אותו לעבור וללמוד בארה"ב. סאן אכן עשה זאת, למד מחשבים ב-UCLA, חזר ליפן והקים את סופטבנק שאותה הוא מוביל מאז כיו"ר, נשיא ומנכ"ל.
קבוצת סופטבנק מוגדרת כחברת אחזקות-השקעות יפנית רב-לאומית שמתמחה בהשקעות בחברות טכנולוגיה שמקדמות את מהפכת המידע, תוך התמקדות בשבבים, בבינה מלאכותית, רובוטיקה חכמה, האינטרנט של הדברים, טלקומוניקציה, שירותי אינטרנט ואנרגיה נקייה. החזקות מרכזיות של הקבוצה כוללות את חברת הקניין הרוחני המובילה של מוליכים למחצה Arm Holdings (סימול:ARM) שבה סופטבנק שולטת ב-90%. שווי החזקה זו לבדה מגיע כיום לכ-80% משווייה הכולל של סופטבנק. החחזקה השנייה בגודלה היא בקרן ההון סיכון הגדולה בעולם SoftBank Vision, אשר משקיעה בגל הבא של טרנספורמציה טכנולוגית, ושם סופטבנק שותפה עם ממשלת ערב הסעודית.
- נוקיה מקימה מחלקת בינה מלאכותית ומגייסת מאינטל
- וישראל מובילה עולמית בשימוש ב-AI
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
השאיפה המוצהרת של סאן היא להפוך את הקונצרן לקבוצת התאגידים החיונית ביותר לכלכלה הגלובלית. אגב, החברה היא גם ממנהלי הכספים המובילות גלובלית ומנהלת נכסים של רוב חברות הטכנולוגיה המובילות, ביניהן אפל (סימול:AAPL) וקוואלקום (סימול:QCOM). החברה השקיעה הון סיכון ראשוני בחברות כמו אנבידיה, אובר, T-Mobile, עליבאבא וספרינט, ובכולן מכרה את רוב ההחזקות ברווחי שיא (את ARM רכשה בהצעת רכש). היו לה גם כישלונות בדרך כמו WeWork הישראלית. סופטבנק היא גם המשקיעה הגדולה בעולם בסטארטאפים בתחומי הטכנולוגיה שהזכרתי למעלה, במיוחד בתחום ה-AI.
