פרוטליקס הגישה ל-FDA בקשה לאישור תרופה למחלת הפברי במסלול מואץ
חברת הביו פרמצבטיקה הישראלית פרוטליקס ביות'רפויטיקס הדואלית (סימול: PLX), המתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים הודיעה כי הגישה היום, בשיתוף עם חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, בקשה לרישיון תרופה ביולוגית (BLA) למנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) לטיפול בחולים במחלת פברי במסלול לאישור מואץ של ה-FDA.
בינואר 2018 העניק ה-FDA לפגאוניגלסידאז אלפא, או PRX-102, מעמד של מסלול מהיר. פגאוניגלסידאז אלפא הוא חלבון רקומביננטי, אלפא-גלקטוסידאז, אנזים בפיתוח המתבטא ומופק מתרבית תאים צמחיים שעבר פגילציה כימית לאחר המיצוי המיוצר על ידי החברה.
הגשת הבקשה לרישיון תרופה ביולוגית כוללת מערך מקיף של נתונים פרה-קליניים, קליניים ונתוני ייצור שנאספו מהניסוי הקליני, משלבים ראשון ושני שהשלימה פרוטליקס בפגאונגלסידאז אלפא, לרבות ניסוי ההמשך שנערך בעקבות הניסוי הקליני ונתוני בטיחות מהמחקרים הקליניים המתמשכים של פרוטליקס ב-PRX-102. עם קבלת הרישיון לתרופה ביולוגית, ככל שאכן תאושר, תהיה פרוטליקס זכאית לקבלת תשלום אבן דרך מחברת קייזי.
"אנו אסירי תודה לסיוע שהעניק לנו ה-FDA שהוביל להגשת הבקשה לרישיון ביולוגי במסלול מואץ. יחד עם קייזי, אנו מצפים להמשך העבודה עם ה-FDA לקראת הענקת אישור שיווק ל-PRX-102”, אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "פרוטליקס וקייזי מודות לחוקרים ולמשתתפי המחקר שאיפשרו לנו להגיע לאבן דרך זו ותמכו בפרוטליקס במחויבותה להציג אופציה טיפולית חדשה לקהילת חולי מחלת פברי".
- דריו הלת' צופה הכנסות של 6.7 מיליון דולר ברבעון הרביעי
- למה וויקס יורדת ב-6%?
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
"הגשת הבקשה לרישיון לתרופה ביולוגית ל-FDA מהווה ציון דרך משמעותי לחטיבת המחלות הנדירות שלנו בארה"ב, שהוקמה מוקדם השנה, על מנת לחזק את המיקוד של קייזי ולחולל עבור החולים במחלות נדירות ברחבי העולם. "מסר ג'אקומו קייזי, ראש החטיבה הגלובאלית למחלות נדירות בחברת קייזי. "השותפות והעבודה עם פרוטליקס הם דוגמה מצויינת אשר מראה כיצד ניתן למנף את יכולות הגישה הגלובאלית של קייזי ועשרות שנות הניסיון של קייזי בפיתוח תרופות, בכדי לתמוך בחולים ובבני משפחותיהם החיים עם מחלת הפאברי ומחלות קשות נדירות אחרות".
אודות מחלת פברי
- 4.יאיר 28/05/2020 18:46הגב לתגובה זויש למישהו מושג תוך כמה זמן הם אמורים לקבל תשובה?
- 6 חודשים (ל"ת)אנונימי 30/05/2020 18:04הגב לתגובה זו
- 6 חודשים (ל"ת)משקיע 28/05/2020 20:44הגב לתגובה זו
- 3.איתי 28/05/2020 16:49הגב לתגובה זוהודעות טובות , תרופות בלעדיות והנייר תקוע
- 2.דניאל 28/05/2020 16:00הגב לתגובה זומה מפתחים ?
- 1.יובל בריינסוויי 28/05/2020 15:45הגב לתגובה זוהיי ג'ימבו היי
מוריץ שולאריק, נשיא מכון הכלכלה העולמית בקיל. קרדיט: רשתות חברתיות"פולקסווגן, ב.מ.וו ומרצדס לא ישרדו במתכונת הנוכחית עד סוף העשור"
מוריץ שולאריק, נשיא מכון הכלכלה העולמית בקיל, טוען כי פולקסווגן, ב.מ.וו ומרצדס-בנץ לא ישרדו במתכונתן הנוכחית עד סוף העשור; לדבריו, גרמניה תקועה בדיון “מופנה אחורה” במקום להשקיע בדור הבא של התחבורה: הרכב החשמלי והאוטונומי, ואומר כי “העתיד הוא נהיגה אוטונומית, לא נוסטלגיה”
הסערה האחרונה בתעשיית הרכב הגרמנית התפרצה בעקבות ראיון טלוויזיוני שבו הזהיר פרופ’ מוריץ שולאריק, נשיא מכון הכלכלה העולמית בקיל ואחד מהקולות המשפיעים בכלכלה האירופית, כי ייתכן ששלושת יצרניות הרכב הגדולות בגרמניה, פולקסווגן, ב.מ.וו ומרצדס-בנץ, לא ישרדו במתכונתן הנוכחית עד סוף העשור. "אני לא רואה סיכוי ממשי לכך שבשנת 2030 הן ייראו כפי שהן נראות היום", אמר שולאריק. "אם התעשייה הזו לא תשנה כיוון, היא תחדל להתקיים במבנה הנוכחי".
לדבריו, ייתכן שגרמניה תצטרך לאמץ "פתרון בסגנון וולוו", כלומר, כניסת משקיע אסטרטגי זר, אולי סיני, שיביא עמו טכנולוגיה, הון ושווקים חדשים. שולאריק הזכיר כי וולוו השוודית שייכת מאז 2010 לקבוצת ג'ילי הסינית, מהלך שהציל את החברה ממשבר והחזיר אותה לקדמת הבמה העולמית.
הדיון מסתכל אחורה
הביקורת של שולאריק אינה כלפי החברות בלבד, אלא גם כלפי השיח הציבורי והפוליטי בגרמניה. לדבריו, המדינה עסוקה בויכוחים מיושנים על תעשיית הדיזל והאנרגיה במקום להתמודד עם האתגר הבא: הרכב האוטונומי. "יש לי חשש אמיתי שאנחנו שוכחים את המהפכה הבאה", אמר. "בזמן שאנחנו מתווכחים על מה שהיה, סין וארה”ב כבר משקיעות הון עתק במערכות נהיגה אוטונומיות ובינה מלאכותית לרכב".
שולאריק טען כי אם גרמניה לא תבצע שינוי מיקוד טכנולוגי אמיתי, היא תמצא עצמה מאחור בעידן שאחרי המנוע החשמלי, עידן הנהיגה החכמה.
תגובות נגד: “תחזית מנותקת מהמציאות”
יו״ר התאחדות תעשיית הרכב הגרמנית (VDA) דחתה את תחזיתו של שולאריק וכינתה אותה “אבסורדית”. לדבריה, היצרניות הגרמניות הן עדיין “חברות מצליחות ובעלות עתיד,” אך הן סובלות ממדיניות אנרגיה לא עקבית, עלויות ייצור גבוהות ומיסוי מכביד. פוליטיקאי בכיר מהמפלגה הירוקה, שהינו המועמד לתפקיד ראש ממשלת באדן-וירטמברג, לב תעשיית הרכב, הביע אופטימיות זהירה: “דיימלר לא תהיה בידיים סיניות כל עוד נעשה את העבודה שלנו,” אמר. “אם כולנו, החל בממשלה וכלה במהנדסים, ניקח אחריות, נוכל לשמור על המובילות של גרמניה בתחום התחבורה.”
- שינוי חד בחוקי ההגירה וההתאזרחות בגרמניה
- גרמניה חותמת על הסכם הגנה נגד רחפנים עם סטארט-אפ מקומי
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
המשבר בתעשיית הרכב הגרמנית
הפסדי עתק וירידות חדות ברווחיות מציבים את תעשיית הרכב הגרמנית בנקודת מפנה. פולקסווגן ופורשה דיווחו על הפסדים של מיליארדי יורו, ומרצדס-בנץ רשמה ירידה של 50% ברווח הנקי ברבעון האחרון. במקביל, הייצור הסיני הזול של רכבים חשמליים, לצד מכסים אמריקניים גבוהים ומדיניות אירופית מסורבלת, חונקים את כושר התחרות של היצרניות האירופיות.
בנוסף, שערוריית הדיזל-גייט ממשיכה לפגוע באמון הצרכנים ובמיתוג “Made in Germany”.
אילון מאסק ב"הופעה" לבעלי המניות (X)שיעור מאילון מאסק: איך לדרוש טריליון דולר ולקבל את זה
בעלי המניות של טסלה אישרו למאסק חבילת תמריצים חדשה בהיקף עצום של 400 מיליון מניות, שמחזירה את חלקו בחברה ל־25%. מאחורי המספרים הבלתי נתפסים מסתתרת אסטרטגיית משא ומתן מבריקה וגם לא מעט אגו
לאחרונה החליטו בעלי המניות של טסלה Tesla -3.68% להעניק לאילון מאסק חבילת תמריצים חדשה הכוללת 400 מיליון מניות נוספות. זה מצטרף ל־380 מיליון מניות שכבר ברשותו. המספרים כמעט בלתי נתפסים, אבל מאחוריהם מסתתר שיעור מעניין על ניהול משא ומתן וגם על הגבול הדק שבין ביטחון עצמי לחוצפה.
מאסק ביקש דבר אחד: להחזיר את חלקו בחברה ל־25%. הוא לא נימק מדוע, לא הציג טיעונים ולא ניסה לשכנע. הוא פשוט אמר שזה מה שהוא רוצה וקיבל את מבוקשו. החבילה הקודמת שלו, מ־2018, הייתה שווה אז כמה מיליארדי דולרים והיום מוערכת בכ־120 מיליארד. לכך מתווספת חבילת התמריצים מ־2012, ששווייה כיום כ־34 מיליארד דולר. במילים אחרות, עוד לפני העסקה החדשה, מאסק נהנה משכר ממוצע של כ־12 מיליארד דולר בשנה. לא בדיוק “עבודה בחינם”.
הפעם, החוזה כולל תנאי שאפתני במיוחד: מאסק צריך להוביל את טסלה לרווח תפעולי של 400 מיליארד דולר במהלך שנה אחת. לשם השוואה, טסלה צפויה להרוויח השנה כ־13 מיליארד דולר. כדי לעמוד ביעד, הוא צריך להגדיל את הרווחים פי שלושים.
האסטרטגיה היא לב הסיפור
הסכומים הם לא לב הסיפור, אלא האסטרטגיה. ג’ו־אלן פוזנר, פרופסורית לניהול באוניברסיטת סנטה קלרה, הסבירה שמאסק השתמש בעקרון “העיגון”. טכניקה שבה המספר הראשון שמועלה במשא ומתן קובע את המסגרת לכל המספרים הבאים. אם ההצעה הראשונה גבוהה מדי, שאר ההצעות יסתובבו סביבה. מאסק לא התחיל נמוך ולא בנה את הדרישות בהדרגה, הוא פתח בגדול, בטריליון דולר, מה שגרם לכל סכום אחר להיראות סביר בהשוואה.
- מילד שקט שסובל מבריונות ל"מלך העולם" וזה לא טראמפ
- הדרך לטריליון דולר: האם אילון מאסק יגיע ליעד?
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
פוזנר הסבירה שזו בדיוק הסיבה שכדאי להיות הראשון שמגיש הצעה במשא ומתן. אם מועמד לעבודה מצהיר שהוא שווה חצי מיליון דולר בשנה, גם אם המעסיק חשב להציע 150 אלף, השכר הסופי יהיה קרוב בהרבה להצעה הגבוהה.
