כשמדע וכסף מתנגשים: המרוץ לתרופות חדשות לסרטן
מרק דיווחה אתמול על התקדמות בפיתוח תרופה לסרטן; ענקיות הפארמה במרוץ לתרופות דור חדש של תרופות לסרטן, המבוססות על שילוב של מנגנוני פעולה קיימים - חיבור בין אימונותרפיה לעיכוב כלי דם בגידול. ההבטחה גדולה, אך ההוכחות עדיין מוגבלות. מיליארדי דולרים מושקעים
במרוץ שבו כל שיפור של שברי אחוזים עשוי להיות שווה הרבה מאוד, אך עלול יסתיים באכזבה - ואולי יוביל לפריצת דרך אמיתית
שוק התרופות האונקולוגיות בגל עצום של השקעות ומרוץ גלובלי, אחר מה שנראה כמו הדור הבא של התרופות נגד סרטן. אלא שהפעם, בניגוד לפריצות דרך שהסתמכו על גילויים מדעיים מהפכניים, ההתלהבות נובעת ממודל פשוט בהרבה: שילוב של תרופות קיימות לכדי מולקולה אחת חדשה. המודל הזה מתמקד בשני חלבונים מוכרים היטב בתחום - PD-1 ו-VEGF, ששניהם ממלאים תפקיד מפתח בהתפתחות סרטן. PD-1 הוא חלבון שמופיע על פני תאי מערכת החיסון ותפקידו לבלום את פעילותם, כדי למנוע מתקפות שווא על רקמות בריאות. אבל תאי סרטן למדו “לנצל” את המנגנון הזה, ובכך הם מתחמקים מהתקפה חיסונית. כאן נכנסות לתמונה תרופות אימונותרפיות כמו קיטרודה של מרק (Merck), שחוסמות את PD-1 ומחזירות למערכת החיסון את כוחה לתקוף את הגידול.
לעומת זאת, VEGF הוא חלבון המעודד יצירת כלי דם חדשים - תהליך חיוני להזנת הגידול הסרטני. תרופות כמו Avastin של Roche חוסמות את VEGF, ובכך הן “מרעיבות” את הגידול ומאטות את התפשטותו. שתי הגישות האלה קיימות כבר שנים, אך ההצלחה שלהן מוגבלת: רבות מהתרופות מצליחות להאט את המחלה, אך רק לעתים נדירות הן מצליחות להאריך חיים בצורה משמעותית.
מכאן נולדה הרעיון החדש של תעשיית התרופות: ליצור מולקולה אחת שתשלב את שתי הגישות יחד - נוגדן “ביספציפי” (Bispecific Antibody) שמסוגל במקביל לעכב גם את PD-1 וגם את VEGF. המחשבה פשוטה אך מפתה: אולי דווקא השילוב בין חסימת מערכת החיסון של הסרטן לבין עיכוב אספקת הדם שלו ייצור אפקט חזק יותר.
מיליארדים על תקווה מדעית
למרות שהרעיון עדיין רחוק מהוכחה קלינית רחבה, חברות התרופות לא מחכות לתוצאות. מאז תחילת 2024 נחתמו עסקות ענק בשווי כולל של יותר מ-6 מיליארד דולר בין תאגידי ענק כמו פייזר, מרק, בריסטול מאיירס Squibb ו-BioNTech לבין חברות ביוטכנולוגיה, בעיקר מסין, שפיתחו את התרופות הראשונות מהסוג הזה. מדובר בהיקף השקעות שמתקרב לתקציב השנתי של המכון הלאומי לחקר הסרטן בארה"ב.
- המהפכה שיכולה לשנות את שוק התרופות לכולסטרול
- 1.8 טריליון דולר: 5 עובדות על תעשיית הביו מד העולמית
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
אחת העסקות שסימנו את תחילת ה“בהלה לזהב” החדשה היתה בין Summit Therapeutics האמריקאית ל-Akeso הסינית ב-2022, בעסקה שהציתה גל של השקעות נוספות. מאז כמעט כל ענקית פארמה חיפשה לעצמה גרסה משלה לתרופה דומה. בריסטול מאיירס, לדוגמה, שילמה ל-BioNTech סכום שעשוי להגיע ל-11.1 מיליארד דולר כדי לרכוש רישיון על תרופה דו-פעולתית המפותחת ביותר מעשרה סוגי סרטן שונים. חברות התרופות מצדיקות את ההוצאה האדירה בכך שכל שיפור, אפילו מזערי, באפקטיביות התרופות האונקולוגיות עשוי להפוך למכרה זהב כלכלי. מספיק שתרופה אחת תראה עלייה של כמה חודשים בתוחלת החיים כדי להפוך למוצר שמגלגל מיליארדים. דוגמה לכך היא קיטרודה עצמה - תרופה שהכניסה בשנה שעברה למרק כמעט 30 מיליארד דולר.
ואולם לצד ההתרגשות, לא חסרות גם אזהרות. “זהו ניסיון נוסף לפגוע באותם יעדים, רק עם שמות שונים”, אומר פרופ’ גרג קלמקיריאן מאוניברסיטת מישיגן, אחד המבקרים הבולטים של הגישה. “אם התרופות האלה יראו יתרון כלשהו לעומת אימונותרפיה בלבד, הוא כנראה יהיה קטן מאוד".
הצלחות חלקיות ומבחנים מאכזבים
התרופה Ivonescimab, שפותחה על ידי Summit ו-Akeso, נחשבת חלוצת התחום. במחקרים שנערכו בסין נמצא כי היא האטה משמעותית את קצב התקדמות המחלה אצל חולי סרטן ריאות, ואף עלתה על קיטרודה במדד “זמן ללא התקדמות” (Progression-Free Survival). אך למרות ההישג, היא עדיין לא הוכיחה הארכת חיים אמיתית - המדד המשמעותי ביותר לאישור סופי מצד רשות התרופות האמריקאית (FDA). למעשה, חלק מהניסויים הבינלאומיים שנערכו מחוץ לסין הציגו תוצאות מעורבות. מניות Summit צנחו בכ-30% לאחר שהתברר שהניסוי הגלובלי לא הראה שיפור מובהק בהישרדות של המטופלים. עם זאת, בסוף 2025 דיווחה החברה על הצלחה ראשונית נוספת: בניסוי חדש שנערך בקרב חולים סינים בלבד, נרשמה לראשונה גם הארכת חיים סטטיסטית מובהקת לעומת טיפול כימותרפי רגיל.
- וול-סטריט עברה לעליות שערים; אורקל קופצת ב-9%, מאנדיי צונחת ב-21%
- אלי לילי מחזקת את פעילות ה-RNA: תרכוש את אורנה תרפיוטיקס תמורת 2.4 מיליארד דולר
- תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
- ארה״ב במהלך של 12 מיליארד דולר נגד התלות בסין במינרלים...
לדברי מומחים, הבעיה המרכזית היא שבסין קצב ביצוע הניסויים מהיר וזול בהרבה, אך כדי לזכות באישור בינלאומי נדרשים מחקרים רחבי היקף גם באוכלוסיות מערביות. כיום יותר ממחצית מ-104 הניסויים הקליניים המתוכננים או המתנהלים בתרופות מסוג זה מתבצעים בסין בלבד, בהשתתפות כ-12 אלף חולים מתוך סך כולל של כ-27 אלף משתתפים עולמיים.
עלות הניסויים צפויה לחצות את רף המיליארד דולר, כשההערכות מדברות על עלות ממוצעת של כ-100 אלף דולר למטופל. תעשיית התרופות, שמשקיעה מדי שנה בין 50 ל-60 מיליארד דולר במחקרים שלא מצליחים להניב תרופה מאושרת, מסתכנת כאן בהוצאה אדירה נוספת, שייתכן שתסתיים ללא תמורה ממשית.
בין מדע לכלכלה
לצד ההשקעות העצומות, מתגברות גם ביקורות פנימיות. המדען הראשי של Eli Lilly, דניאל סקוברונסקי, טען בכנס תעשייתי כי הנטייה של חברות התרופות “לרדוף אחרי אותו יעד” יוצרת אפקט של חשיבה עדרית, שבה כל אחת מנסה להעתיק את האחרת במקום לפתח רעיונות חדשים. ״כולם עובדים על אותה בעיה, באותם מנגנונים, באותו הזמן״, הוא אמר. מומחים נוספים מזהירים כי התחרות הפיננסית סביב פיתוח תרופות של "שניים באחד" עלולה להסיט משאבים ממחקרים חדשניים באמת, כמו תרופות גנטיות, חיסונים מותאמים אישית או טיפולים מבוססי בינה מלאכותית (AI). “כל דולר שמושקע בפרויקט מהסוג הזה הוא דולר שלא מושקע ביצירת ערך אמיתי לחולים,” אומרת פרופ’ סטייסי דוסטצינה, חוקרת מדיניות בריאות מאוניברסיטת ואנדרבילט.
עם זאת, בחברות התרופות ממשיכים לראות באסטרטגיה הזו צעד מתבקש במרוץ הטכנולוגי. המדען הראשי של פייזר, ד"ר כריס בושוף, הסביר כי השילוב בין שני מנגנונים במולקולה אחת עשוי לחזק את השפעתם ההדדית. לדבריו, ישנם כבר שלושה נוגדנים ביספציפיים שהראו תוצאות ראשוניות מבטיחות במיוחד, ולכן “יש סיבה לאופטימיות זהירה".
פייזר Pfizer Inc -1.16% הודיעה באחרונה על פתיחת שבעה ניסויים קליניים חדשים שיכללו יותר מ-2,000 מטופלים, עם פוטנציאל לעוד עשרה ניסויים נוספים בשנה הבאה. החברה מצפה לבדוק לא רק את העיכוב בצמיחת הגידול, אלא גם את ההשפעה על הישרדות ארוכת טווח - המדד הקריטי ביותר.
