התרופה אושרה עם מחיר של 300 אלף דולר בשנה לכל מטופל, המניה זינקה כ-85% ביומיים

מערכת Bizportal |
נושאים בכתבה תרופות

מניית חברת התרופות Sarepta (סימול: SRPT) זינקה אתמול 75% במחזור גדול, זאת לאחר שהחברה דיווחה על קבלת אישור עקרוני מ-FDA לתרופת לטיפול במחלת ניוון שרירים מסוג דושן (הקיצור באנגלית - DMD). היום המניה קפצה עוד 14% לשווי של 2.7 מיליארד דולר.

מדובר בתרופה שנקראת 'Exondys 51' והיא התרופה הראשונה שמקבלת אישור FDA לטיפול במחלה דושן, שפוגעת בעיקר בבנים צעירים. לפי נתונים של רשות הבריאות האמריקנית, המחלה פוגעת באחד מכל 3,600 מסביב לעולם, ובדר"כ מביאה למוות עד גיל 25. האישור התקבל רק לאחר קמפיין שלם שניהלו הורים לילדים חולים בניסיון לאשר את התרופה. בעניין זה מעניין לראות כי פאנל חיצוני שמייעץ ל-FDA דווקא קבע ברוב של 7 מול 3 שהתרופה אינה מראה יעילות בטיפול במחלה, ובכל זאת ה-FDA במרבית המקרים פועל בהתאם להמלצת הוועדה החיצונית - הפעם החליט בניגוד לאותה המלצה. לפי חלק מהערכות, האישור ניתן ברקע ללחץ הכבד מצד המשפחות וברקע לטענה כי התרופה בטוחה ומציעה פוטנציאל לטיפול בחולים. בתוך כך, נדגיש כי מדובר באישור עקרוני שהתבסס על ניסוי ב-12 חולים בלבד וכי החברה תצטרך כעת לבצע ניסוי נרחב יותר. 

בשיחת הוועידה אמש לאחר סגירת המסחר עדכנה החברה כי עלות טיפול בתרופה צפויה לעמוד על 300 אלף דולר בשנה. "ניסינו להיות הגיוניים בתמחור התרופה ביחס להוצאות", אמר מנכ"ל החברה שהדגיש כי לפי שעה לא לגמרי ברור היקף החולים במחלה, אף שברור כי מספר החולים במחלה איננו רב (שייכת לקבוצת המחלות הנדירות בהן מספר החולים עומד על מתחת ל-200 אלף). עוד הדגיש המנכ"ל את הוצאות העבר על פיתוח התרופה ואת ההוצאות הצפויות על המשך שלב הניסוי.

ב-Sarepta הבהירו כי תהיה עזרה פיננסית למשפחות שלא מסוגלות לעמוד במחיר הטיפול. וכמובן שסוגיית מחיר התרופות עומדת כיום על סדר היום הציבורי בארה"ב. בעניין זה נציין כי המחיר הממוצע של תרופה לטיפול במחלות נדירות בארה"ב עומד כיום על 112 אלף דולר בשנה, התייקרות דרמטית של 33% לעומת מחיר ממוצע של 84 אלף דולר בשנה ב-2010.

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה

סגירה צורמת בארה"ב: גלי ההדף מאירופה הכו בעוצמה - הנאסד"ק צלל 4.1%

ה-Brexit הכה בוול סטריט כאשר לקראת הסיום הלחץ גבר. ותראו את ההתרסקות במניות הבנקים 
איתן יונסי |
נושאים בכתבה וול סטריט
גלי ההדף ללא ספק הכו בוול סטריט. הבורסות בארה"ב סגרו בנפילה ואם בתחילת המסחר עוד נראה היה שהסוחרים בניו יורק פחות מתרגשים מה'ברקזיט' וה-S&P500 מסתפק בירידות של 1.9%, אז עד לסיום המגמה השלילית החריפה והמדד סגר במינוס 3.6% כאשר הנאסדא"ק סגר במינוס 4.1%.צריך להגיד שהנפילות באו אחרי ימי של עליות שערים כאשר המשקיעים העריכו שאזרחי בריטניה יבחרו להישאר באיחוד, ההערכות הללו התברר כמוטעות - ולכן התגובה הייתה קשה. בהסתכלות שבועית, הנאסד"ק איבד כמעט 2% (וממשיך להציג את תשואת החסר אל מול שני המדדים האחרים מתחילת השנה). ה-S&P 500 איבד 1.7% והדאו ג'ונס איבד 1.5%. מדדי וול סטריט דאו ג'ונס 0.53% S&P 500 1.31% נאסד"ק 2.05% את הירידות הובילו מניות הבנקים בארה"ב ספגו אש לאחר משאל העם כאשר ג'י פי מורגן איבדה 7%, בנק אוף אמריקה צללה 7%, גולדמן זאקס איבדה 7%, סיטי במינוס 9.3%. מוקדם יותר התבטא יו"ר הבנק המרכזי לשעבר אלן גרינספן באומרו כי התקופה הנוכחית היא הגרועה ביותר הזכורה לו בתקופת שירותו הציבורית. לדבריו התקופה הנוכחית אף גרועה יותר מהירידות בשווקים שחלו באוקטובר 1987. דאז הדאו ג'ונס קרס בשיעור של 23%.  המרוויחים הגדולים נכון לכרגע הם מדד הפחד שטס כמעט 40% וניתן להניח שחלק מהמשקיעים שהיו סקפטים לקראת משאל העם הצטיידו במדד זה. גם הזהב אשר מהווה השקעה אלטרנטיבית למניות, מזנק בשעה זו ביותר מ-5% למחיר של 1,327.5 לאונקיה.  נזכיר כי בשבוע שעבר, נגידת הפדרל ריזרב האמריקני, ג'נט יילן, אמרה כי ליציאה אפשרית של בריטניה מהאיחוד האירופי עלולות להיות השלכות משמעותיות, בין היתר גם על כלכלת ארה"ב. בהחלטת הריבית האחרונה, שכאמור יילן הותירה את הריבית ללא שינוי, ציינה כי אחת מהסיבות להשארת הריבית על כנה הינה חוסר הוודאות העולה ממשאל העם בבריטניה. מתוך כך, עולה האפשרות כי הפד' מתכונן להעלאת ריבית בודדת במהלך השנה. בשעה 20:00 פורסם סקר בייקר יו שהצביע על סגירה מחודשת של אסדות נפט מפיקות בארה"ב. הכמות השבועית חזרה לרדת לאחר שלושה שבועות רצופים של עלייה במספר האסדות המפיקות האמריקניות. מחיר הנפט ירד כמעט 5% למחיר של 47.8 דולר.