קמהדע מתקדמת בארה"ב: הגישה תיק רישום למינהל המזון והתרופות בארה"ב עבור תרופת הדגל שלה

חברת קמהדע, חברה ביו-פרמצבטית המתמחה בפיתוח, יצור ושיווק של תרופות ייחודיות להצלת חיים, הודיעה היום (ג') כי הגישה תיק רישום לרשות ה - FDA האמריקאית וזאת לאור ההצלחה בניסוי השלב השלישי והאחרון (Phase III) במוצר הדגל של החברה, AAT בעירוי, המשמש לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון האלפא 1 אנטיטריפסין, הגורם בין היתר, למחלת האמפיזמה (נפחת) התורשתית.

הגשת תיק רישום בשלב פיתוח התרופה הוא השלב האחרון טרם רישוי התרופה וכניסתה לשוק.

דוד צור, מנכ"ל קמהדע, ציין היום כי זהו אירוע חשוב ומהותי לחברה. חברה שהגישה -BLA עברה בהצלחה כברת דרך ארוכה וסיימה את כל שלבי הפיתוח הקליני של התרופה תחת פיקוח הרשות האמריקאית. קמהדע הינה בין החברות הישראליות היחידות שהשלימו בהצלחה פיתוח קליני של תרופה ביולוגית. בנוסף, צור ציין כי "אנו גאים על ההישגים והמעמד, וממשיכים בהכנות לשיווק התרופה, בארה"ב.

תחילת מכירות בארה"ב צפויה לאחר סיום בחינת התיק והמפעל ע"י ה-FDA וקבלת אישורה לשיווק התרופה בארה"ב.

כמו כן ממשיכה החברה בפיתוח הדור הבא של המוצר, AAT באינהלציה. תרופה זו צפויה להתחיל השנה ניסויים קליניים (Phase 3) באירופה, לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון האלפא 1. החברה ממשיכה בפיתוח התוויות נוספות לתרופה זו ואף דיווחה כי סיימה ניסוי קליני לטיפול בסיסטיק פיברוזיס ובברונכיאקטזיס.

תרופת ה-AAT בעירוי של קמהדע הינה היחידה בעולם המגיעה בצורה נוזלית, מוכנה לשימוש ובכך מציעה יתרונות משמעותיים לחולים.

מחלת החסר באלפא 1 הידועה גם תחת השם "אמפיזמה תורשתית" היא המחלה הקטלנית השכיחה ביותר שאיננה מאובחנת כהלכה. כשמה, מחלת החסר הגנטי באלפא-1 או בלעז: Alpha one Deficiency היא מחלה הנובעת עקב מחסור או ערכים נמוכים במולקולת האלפא 1 בגוף החולה הגורמת לנזק בריאות והיווצרות אמפיזמה.

אמפיזמה מאופיינת בחללים שנוצרים ברקמת הריאה המתמלאים באופן לא טבעי באוויר וכתוצאה מכך תפקוד הריאות מתדרדר בצורה משמעותית. כתוצאה מהדרדרות זו, תוחלת החיים של החולים מתקצרת משמעותית. מצב זה מוביל להתלקחויות רבות של המחלה הריאתית עד כדי צורך בהשתלת ריאות ומוות. עפ"י ארגון אלפא 1 האמריקאי השכיחות העולמית במחלה היא כ- 1:2,500.