בריינסטרום מתרסקת ב-70% לאחר כישלון בניסוי
בריינסטרום הדואלית בריינסטורם (סימול:BCLI) נופלת בכ-70% במסחר המוקדם לאחר שהחברה דיווחה על כישלון בניסוי פאזה 3 לתרופת NurOwn המיועדת לטיפול ב-ALS. תוצאות הניסוי אכן הראו שיפור בכל הקבוצות שטופלו בכל נקודות הקצה העיקריות, וזאת בהשוואה לפלצבו, אך הניסוי לא הגיע לתוצאות מובהקות סטטיסטית.
בריינסטרום היא חברת תאי גזע שהתמקדה בשנים האחרונות בטיפול לחולי ALS, זן חמור וקטלני של ניוון שרירים. התרופה של החברה משתמשת בתאים של החולה עצמו לשם טיפול. אותם תאים, נלקחים ממח העצם של החולה, עוברים עיבוד בטכנולוגיה ייחודית, ומושתלים בחזרה לגוף החולה. על מנת למדוד את הצלחת הטיפול, החברה הגדירה את אותם ״מגיבים לתרופה״ כחולים שהמחלה שלהם לא התדרדרה כלל או אפילו השתפרה בשתי קבוצות ביקורת שונות.
הניסוי, שכלל 189 חולי ALS ברמות שונות ונמשך 52 שבועות, בדק את שיעור המשתתפים שחוו שיפור של 1.25 נקודות בחודש במדד ה-״ ALSFRS-R״. החברה ציפתה לתוצאות משוערת של 35% למטופלים ב- NurOwn לעומת כ-15% אצל מטופלי פלצבו, הערכות שהתבססו על נתונים קודמים וניסוי שלב 2. נקודת הקצה העיקרית הושגה אצל 34.7% מהמשתתפים שטופלו בטיפול החדשני, לעומת 27.7% אצל אלו שטופלו בפלצבו. כלומר, הניסוי אכן עמד ביעד הקצה של 35% עבור הטיפול, אולם תגובת הפלצבו חרגה מהנדרש.
נקודת הסיום המשנית, הבוחנת את יעילות הניסוי על פי הציון הכולל של מדד ה- ALSFRS-R, והמטופלים ב- NurOwn קיבלו ציון של 5.52 ואילו מטופלי הפלצבו קיבלו ציון של 5.88, פער של 0.36 בלבד.
- בריינסטורם: גייסנו חולים קשים מדי לניסוי; בנטרולם יש יותר יעילות
- בריינסטורם תיהנה מאישור החוק של טראמפ, תמסחר את מוצר הדגל?
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
לחולים אשר מחלתם היא חלשה יותר, בעלי ציון ALSFRS-R של 35, הטיפול ב- NurOwn הראה תוצאות קליניות טובות הרבה יותר. 34.6% אחוז ממשתתפי הניסוי עמדו בהגדרות, לעומת 15.6% בפלצבו. התוצאות המשניות הראו שיפור של 2.01 נקודות שנותנות עדיפות לטיפול של בריינסטרום.
ניתוח ביולוגי של נוזל המוח אישר כי הטיפול של החברה אכן הביא לעלייה מובהקת סטטיסטית בגורמים נוירו טרופיים והפחתה בתסמיני המחלה, אלו לא נצפו בקבוצת הטיפול בפלצבו. למרות שהתוצאות לא מספיקות לקבל אישור מה-FDA, החברה מגלה אופטימיות בתוצאות.
- 5.רן 18/11/2020 10:14הגב לתגובה זותהיו רציניים ןתודו באמת, אין לכם פתרון למחלת ALS ולצערי נכון להיום, אף אחד לא הוכיח יעילות אמיתית מול החלה הנוראית הזאת. חמש אנשים שעבורם מדובר בחיים ולא במשחקי מילים שנועדו לבעלי מניות!
- 4.באיזו קבוצה מדובר? (ל"ת)אבי3 17/11/2020 18:54הגב לתגובה זו
- 3.מור יוסף חיים 17/11/2020 17:47הגב לתגובה זוזו התקווה היחידה של חולי ניוון שרירים וקבוצת הפייסבוק שלהם מדווחת שהנציגים שלהם יפגשו עם בכירים ב fda בקרוב מאוד.נראה שמשהו מתבשל ולכן המניה לא נופלת 99% . יש פה הזדמנות גדולה למשקיעים . הטיפול יאושר
- משיח 17/11/2020 18:25הגב לתגובה זוכך שעוד לא אבדה תקוותינו...
- 2.אבירם 17/11/2020 17:12הגב לתגובה זולאור מאפייני המחלה והתוצאות אצל החולים בשלב הראשוני של המחלה ברור שיאשרו טיפול
- 1.בני 17/11/2020 16:04הגב לתגובה זוהמנכל ליבוביץ גם ברח מחברת חיפושי הנפט לפני שקרסה
המעשה הטוב של השבוע - חברה נתנה לה לפני 40 שנה הלוואה כדי לסיים את הלימודים והיא החזירה לה עכשיו מיליארדים
על כוחה של נתינה, על השקעה במיזים חברתיים, ועל סקוט מקינזי, התורמת הגדולה היום בעולם
מקינזי סקוט אגואיזם הופך בעשורים האחרונים למניע מרכזי כשהנתינה, חברות עזרה לזולת מאבדים מהחשיבות שלהם, אבל לא אצל כולם וטוב שכך. הנתינה היא כוח שמחזיר את עצמו במעגל קסום. הפילוסופיה העתיקה מסבירה שהנותן מקבל הרבה מאוד מהנתינה. הנותן לא רק עוזר לאחר, אלא גורם במעשה לשיפור (מוכח מחקרית) של מצבו הנפשי. נתינה נחשבת לאחד הגורמים החזקים לאושר.
סיפורה של מקנזי סקוט, המיליארדרית הפילנתרופית וגרושתו של ג'ף בזוס מייסד אמזון, הוא סיפור מדהים על בעלת הון של מיליארדים שמחלקת את רובו למטרות נעלות. והנה תרומה- השקעה מסוג אחר שעשתה מקינזי השבוע. לפני כ-40 שנה, כשהייתה סטודנטית שנה ב' באוניברסיטת פרינסטון, עמדה סקוט בפני משבר: חסרו לה 1,000 דולר לשכר לימוד, והיא שקלה לנשור מהלימודים. שותפתה לחדר, ג'יני טרקנטון, מצאה אותה בוכה והחליטה לפעול. היא ביקשה מאביה להלוות את הכסף, מעשה נדיבות פשוט ששינה את מסלול חייה של סקוט. "הייתי נותנת למקנזי את הכליה השמאלית שלי", אמרה טרקנטון לאחרונה, "זה פשוט מה שעושים בשביל חברים".
קריאה באותו הקשר: תרומה של 1.1 מיליארד דולר בעיקר למחקר מדעי - מאחד מהאנשים העשירים בעולם
כיום, שוויה הנקי של סקוט מוערך במעל 30 מיליארד דולר, בעיקר ממניות אמזון שקיבלה בהסכם הגירושים ב-2019. היא תרמה יותר מ-19 מיליארד דולר לארגונים שונים, בהתמקדות בצדק חברתי, השכלה וביטחון כלכלי. אבל את הטובה האישית ביותר היא מחזירה עכשיו לטרקנטון, שהקימה את חברת Funding U – מיזם המספק הלוואות מבוססות הישגים לסטודנטים ממשפחות בעלות הכנסה נמוכה, ללא צורך בערבים. החברה נולדה מהבנתה של טרקנטון את הקשיים שסקוט חוותה, במיוחד בעידן שבו עלויות הלימודים זינקו.
סקוט קפצה על ההזדמנות להשקיע ב-Funding U, ומספקת חלק ניכר מההון להלוואות בתעריפים מוזלים. היא תורמת 30 סנט לכל דולר מולווה, מה שמאפשר לחברה לגייס השקעות גדולות יותר מבנקים כמו גולדמן סאקס. זה לא רק החזר הלוואה, זה השקעה שמגלגלת מיליארדים בפוטנציאל, שכן Funding U מסייעת לאלפי סטודנטים להשלים תארים ולהשתלב בשוק העבודה. האלגוריתם של החברה מתבסס על ציונים והישגים, ולא על היסטוריית אשראי, מה שהופך אותה להוגנת יותר.
המעשה הטוב של השבוע - חברה נתנה לה לפני 40 שנה הלוואה כדי לסיים את הלימודים והיא החזירה לה עכשיו מיליארדים
על כוחה של נתינה, על השקעה במיזים חברתיים, ועל סקוט מקינזי, התורמת הגדולה היום בעולם
מקינזי סקוט אגואיזם הופך בעשורים האחרונים למניע מרכזי כשהנתינה, חברות עזרה לזולת מאבדים מהחשיבות שלהם, אבל לא אצל כולם וטוב שכך. הנתינה היא כוח שמחזיר את עצמו במעגל קסום. הפילוסופיה העתיקה מסבירה שהנותן מקבל הרבה מאוד מהנתינה. הנותן לא רק עוזר לאחר, אלא גורם במעשה לשיפור (מוכח מחקרית) של מצבו הנפשי. נתינה נחשבת לאחד הגורמים החזקים לאושר.
סיפורה של מקנזי סקוט, המיליארדרית הפילנתרופית וגרושתו של ג'ף בזוס מייסד אמזון, הוא סיפור מדהים על בעלת הון של מיליארדים שמחלקת את רובו למטרות נעלות. והנה תרומה- השקעה מסוג אחר שעשתה מקינזי השבוע. לפני כ-40 שנה, כשהייתה סטודנטית שנה ב' באוניברסיטת פרינסטון, עמדה סקוט בפני משבר: חסרו לה 1,000 דולר לשכר לימוד, והיא שקלה לנשור מהלימודים. שותפתה לחדר, ג'יני טרקנטון, מצאה אותה בוכה והחליטה לפעול. היא ביקשה מאביה להלוות את הכסף, מעשה נדיבות פשוט ששינה את מסלול חייה של סקוט. "הייתי נותנת למקנזי את הכליה השמאלית שלי", אמרה טרקנטון לאחרונה, "זה פשוט מה שעושים בשביל חברים".
קריאה באותו הקשר: תרומה של 1.1 מיליארד דולר בעיקר למחקר מדעי - מאחד מהאנשים העשירים בעולם
כיום, שוויה הנקי של סקוט מוערך במעל 30 מיליארד דולר, בעיקר ממניות אמזון שקיבלה בהסכם הגירושים ב-2019. היא תרמה יותר מ-19 מיליארד דולר לארגונים שונים, בהתמקדות בצדק חברתי, השכלה וביטחון כלכלי. אבל את הטובה האישית ביותר היא מחזירה עכשיו לטרקנטון, שהקימה את חברת Funding U – מיזם המספק הלוואות מבוססות הישגים לסטודנטים ממשפחות בעלות הכנסה נמוכה, ללא צורך בערבים. החברה נולדה מהבנתה של טרקנטון את הקשיים שסקוט חוותה, במיוחד בעידן שבו עלויות הלימודים זינקו.
סקוט קפצה על ההזדמנות להשקיע ב-Funding U, ומספקת חלק ניכר מההון להלוואות בתעריפים מוזלים. היא תורמת 30 סנט לכל דולר מולווה, מה שמאפשר לחברה לגייס השקעות גדולות יותר מבנקים כמו גולדמן סאקס. זה לא רק החזר הלוואה, זה השקעה שמגלגלת מיליארדים בפוטנציאל, שכן Funding U מסייעת לאלפי סטודנטים להשלים תארים ולהשתלב בשוק העבודה. האלגוריתם של החברה מתבסס על ציונים והישגים, ולא על היסטוריית אשראי, מה שהופך אותה להוגנת יותר.
