מעבדה ניסוי מבחנה ביומד
צילום: Istock

בריינסטרום מתרסקת ב-70% לאחר כישלון בניסוי

החברה פרסמה את תוצאות פאזה 3 לטיפול בחולי ALS שלא הצליחו להוכיח מובהקות סטטיסטית: בריינסטרום הצליחה להשיג שיפור בחולים עם מחלה פחות מתקדמת: למרות הכישלון בחברה יש שבב של אופטימיות ״ה-FDA יבדוק את הנתונים כדי לראות אם קיימת הדרך לקבלת אישור״
אור צרפתי | (6)

בריינסטרום הדואלית בריינסטורם (סימול:BCLI) נופלת בכ-70% במסחר המוקדם לאחר שהחברה דיווחה על כישלון בניסוי פאזה 3 לתרופת NurOwn המיועדת לטיפול ב-ALS. תוצאות הניסוי אכן הראו שיפור בכל הקבוצות שטופלו בכל נקודות הקצה העיקריות, וזאת בהשוואה לפלצבו, אך הניסוי לא הגיע לתוצאות מובהקות סטטיסטית.  

 

בריינסטרום היא חברת תאי גזע שהתמקדה בשנים האחרונות בטיפול לחולי ALS, זן חמור וקטלני של ניוון שרירים. התרופה של החברה משתמשת בתאים של החולה עצמו לשם טיפול. אותם תאים, נלקחים ממח העצם של החולה, עוברים עיבוד בטכנולוגיה ייחודית, ומושתלים בחזרה לגוף החולה. על מנת למדוד את הצלחת הטיפול, החברה הגדירה את אותם ״מגיבים לתרופה״ כחולים שהמחלה שלהם לא התדרדרה כלל או אפילו השתפרה בשתי קבוצות ביקורת שונות. 

 

הניסוי, שכלל 189 חולי ALS ברמות שונות ונמשך 52 שבועות, בדק את שיעור המשתתפים שחוו שיפור של 1.25 נקודות בחודש במדד ה-״ ALSFRS-R״. החברה ציפתה לתוצאות משוערת של 35% למטופלים ב- NurOwn לעומת כ-15% אצל מטופלי פלצבו, הערכות שהתבססו על נתונים קודמים וניסוי שלב 2. נקודת הקצה העיקרית הושגה אצל 34.7% מהמשתתפים שטופלו בטיפול החדשני, לעומת 27.7% אצל אלו שטופלו בפלצבו. כלומר, הניסוי אכן עמד ביעד הקצה של 35% עבור הטיפול, אולם תגובת הפלצבו חרגה מהנדרש. 

 

נקודת הסיום המשנית, הבוחנת את יעילות הניסוי על פי הציון הכולל של מדד ה- ALSFRS-R, והמטופלים ב- NurOwn קיבלו ציון של 5.52 ואילו מטופלי הפלצבו קיבלו ציון של 5.88, פער של 0.36 בלבד. 

 

לחולים אשר מחלתם היא חלשה יותר, בעלי ציון ALSFRS-R של 35, הטיפול ב- NurOwn הראה תוצאות קליניות טובות הרבה יותר. 34.6% אחוז ממשתתפי הניסוי עמדו בהגדרות, לעומת 15.6% בפלצבו. התוצאות המשניות הראו שיפור של 2.01 נקודות שנותנות עדיפות לטיפול של בריינסטרום. 

 

ניתוח ביולוגי של נוזל המוח אישר כי הטיפול של החברה אכן הביא לעלייה מובהקת סטטיסטית בגורמים נוירו טרופיים והפחתה בתסמיני המחלה, אלו לא נצפו בקבוצת הטיפול בפלצבו.  למרות שהתוצאות לא מספיקות לקבל אישור מה-FDA, החברה מגלה אופטימיות בתוצאות. 

 

תגובות לכתבה(6):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 5.
    רן 18/11/2020 10:14
    הגב לתגובה זו
    תהיו רציניים ןתודו באמת, אין לכם פתרון למחלת ALS ולצערי נכון להיום, אף אחד לא הוכיח יעילות אמיתית מול החלה הנוראית הזאת. חמש אנשים שעבורם מדובר בחיים ולא במשחקי מילים שנועדו לבעלי מניות!
  • 4.
    באיזו קבוצה מדובר? (ל"ת)
    אבי3 17/11/2020 18:54
    הגב לתגובה זו
  • 3.
    מור יוסף חיים 17/11/2020 17:47
    הגב לתגובה זו
    זו התקווה היחידה של חולי ניוון שרירים וקבוצת הפייסבוק שלהם מדווחת שהנציגים שלהם יפגשו עם בכירים ב fda בקרוב מאוד.נראה שמשהו מתבשל ולכן המניה לא נופלת 99% . יש פה הזדמנות גדולה למשקיעים . הטיפול יאושר
  • משיח 17/11/2020 18:25
    הגב לתגובה זו
    כך שעוד לא אבדה תקוותינו...
  • 2.
    אבירם 17/11/2020 17:12
    הגב לתגובה זו
    לאור מאפייני המחלה והתוצאות אצל החולים בשלב הראשוני של המחלה ברור שיאשרו טיפול
  • 1.
    בני 17/11/2020 16:04
    הגב לתגובה זו
    המנכל ליבוביץ גם ברח מחברת חיפושי הנפט לפני שקרסה
וול סטריט,  Photo by Keenanוול סטריט, Photo by Keenan

וול-סטריט בדרך לסיים את 2025 בשיא - מה האנליסטים צופים?

המדדים המובילים נסחרים ברמות שיא לקראת סיום השנה, ה-S&P 500 מתקרב ל-7,000 נקודות, והמשקיעים בוחנים את המשך מדיניות הריבית של הפד לצד מעבר הדרגתי מהובלת מניות הטכנולוגיה לסקטורים אחרים

שוק המניות האמריקאי מתקרב לסיום 2025 כשהוא בשיאים היסטוריים, והציפייה בקרב המשקיעים היא לנעילה חיובית של השנה. המדדים המובילים נסחרים סמוך לרמות שיא, לאחר שהתאוששו מתנודתיות מוקדמת יותר בדצמבר, שנבעה בעיקר מחולשה במניות הטכנולוגיה על רקע חששות מהיקף ההשקעות בבינה מלאכותית. 


מדד S&P 500 רשם שיא חדש לפני חג המולד, והוא נמצא במרחק של כ־1% בלבד מרמת 7,000 נקודות, רף סמלי שמעולם לא נפרץ. אם המגמה הנוכחית תימשך, זה יהיה החודש השמיני ברציפות של עליות במדד, רצף העליות החודשי הארוך ביותר מאז השנים 2017–2018. גם מדד נאסד"ק, המוטה לטכנולוגיה, מסכם שנה חזקה עם עלייה דו־ספרתית.


מדיניות הפד במוקד

על רקע סיום השנה, תשומת הלב של השווקים מופנית בעיקר למדיניות הפדרל ריזרב. הבנק המרכזי הוריד את הריבית המצטברת ב־75 נקודות בסיס בשלושת ישיבותיו האחרונות, לרמה של 3.50%–3.75%, אך ההחלטה האחרונה התקבלה ברוב דחוק, והתחזיות של חברי הוועדה לגבי המשך השנה הקרובה אינן אחידות. פרסום פרוטוקול הישיבה הקרובה עשוי לשפוך אור על חילוקי הדעות בתוך הבנק.


נושא נוסף שמרחף מעל השווקים הוא זהות יו"ר הפד הבא. כהונתו של ג'רום פאוול מסתיימת במאי, והמשקיעים ממתינים להודעת הנשיא דונלד טראמפ על מועמדותו להחלפה. כל רמז להחלטה צפוי להשפיע על המסחר בטווח הקצר, במיוחד בתקופה של נזילות נמוכה.


למרות העליות במדדים, הרכב העליות בשוק השתנה בחודשים האחרונים. מניות הטכנולוגיה, שהיו המנוע המרכזי של העליות בשנים האחרונות, רשמו ביצועי חסר מאז נובמבר, בעוד שסקטורים אחרים תפסו את מקומן כמובילי השוק. מניות פיננסים, תחבורה, בריאות וחברות קטנות הציגו תשואות עודפות, תופעה שבוול-סטריט מגדירים כרוטציה של משקיעים לעבר תחומים שבהם רמות התמחור נמוכות יחסית והחשיפה לסיכונים בענף הטכנולוגיה מוגבלת יותר.


טראמפ מצייץ, נוצר באמצעות AIטראמפ מצייץ, נוצר באמצעות AI

30 טריליון דולר חוב ו-6% גירעון: הפסקת האש השברירית בין טראמפ לשוק האג״ח

התשואה ל-10 שנים יורדת ביותר מ-30 נקודות בסיס מאז האביב, אבל רמז לעוד חוב ארוך מזכיר עד כמה האיזון תלוי בהיצע, אינפלציה ואמון

מאז שהמכסים שטראמפ דוחף תחת מה שהוא מציג כ״יום השחרור״ דחפו את שוק האג״ח האמריקאי למעין מרד באפריל, בבית הלבן ובמשרד האוצר עובדים הרבה יותר בזהירות. פחות הצהרות שמרימות את הלהבות, יותר ניהול עדין של ציפיות, ובעיקר ניסיון לשמור את תשואת האג״ח ל-10 שנים במקום שלא יכאיב יותר מדי לכל המערכת.

הבעיה היא שהשקט הזה מגיע עם כוכבית. החוב הפדרלי כבר יושב סביב 30 טריליון דולר, הגירעון השנתי נשאר גבוה, ובשוק לא צריכים הרבה כדי להיזכר מי פה באמת קובע את מחיר הכסף. מספיק רמז קטן על שינוי בהנפקות או על פגיעה במקור הכנסות, והתשואות קופצות.


הסימנים שהדליקו נורה בנובמבר

התזכורת האחרונה לשבריריות מגיעה בתחילת נובמבר. משרד האוצר מאותת שהוא שוקל למכור יותר חוב לטווח ארוך, ובאותו יום בית המשפט העליון מתחיל לדון בחוקיות המכסים הרחבים. שתי ההודעות האלה יושבות בדיוק על העצבים החשופים של השוק.

הסיבה די פשוטה. כשהאוצר מדבר על עוד חוב ארוך, יש מי שמתרגם את זה מיד ללחץ היצע, כלומר יותר אג״ח ארוכות בשוק שמבקשות קונים, ובדרך כלל זה נגמר בתשואות גבוהות יותר. במקביל, דיון משפטי שעשוי לערער את המכסים מייצר ספק לגבי מקור הכנסות שממנו אמורה להגיע גבייה שתומכת ביכולת לשרת חוב ענק.

באותו יום התשואה ל 10 שנים קופצת ביותר מ 6 נקודות בסיס, תנועה חריגה יחסית לשבועות האחרונים, במיוחד על רקע זה שהתשואות יורדות בחדות לאורך השנה. מה שקופץ לעין הוא לא רק המספר אלא הסיגנל, השוק עדיין דרוך.