למה ה-FDA לוקח את הזמן בעניין פרוטליקס ומה התרחיש הסביר?
במהלך שנות ה-50 חברת ביומד קטנה פיתחה תרופה מבטיחה. התגלית הייתה "חומר פעיל" חדיש ומעניין. גם כשהוא ניתן לעכברים בכמויות עצומות, הם המשיכו לתפקד כרגיל, לא נצפו תופעות לוואי או מקרי מוות של בע"ח. "המסקנה המתבקשת", שמדובר בחומר בטוח לשימוש. עכשיו רק נשאר לקבוע, למי החומר הפעיל עלול להתאים? אלו מחלות עשויות להוות שוק יעד?
החברה גילתה יזמות והחלה להפיץ דוגמאות חינם לרופאים בשוויץ וגרמניה, בהתוויה של תרופה נוגדת פרכוסים ב"חולי כפיון", למרות שלא באמת תועדה השפעה שכזו. החולים שנטלו את התרופה דיווחו על שינה עמוקה לאחר נטילתה, אחרים דיווחו על השפעה מרגיעה.
בשנת 1957 החלה החברה לשווק את התרופה, כ"תרופה ללא מרשם רופא". היא נמכרה במעל ל-30 שמות מסחריים שונים וזאת מבלי שנעשו בה ניסויים נוספים. התרופה הפכה למועדפת כנגד בחילות אצל נשים בהריון. תוך זמן קצר מתחילת השיווק, התרבו מקרים של לידות ילדים בעלי מומים קשים, במיוחד תינוקות שנולדו חסרי גפיים או בעלי גפיים קצרים. הצלבת המקרים הביאה לגילוי מרעיש - האחראית לאסון היא התרופה המדוברת, הרי היא "תלידומיד".
בארה"ב היה שימוש מאוד מצומצם בתרופה וזאת בשל העובדה שאחת משבעת הרופאים שהרכיבו את הוועדה המייעצת לאישור, דר' פרנסיס קלסי, התנגדה בתוקף לאישור שיווק התרופה, ללא הצגת ניסויים נוספים. התוצאה של אלפי "ילדי תלידומיד", באירופה (גם בישראל), היוותה אירוע מכונן בתחום הפארמה. הוכחה חשיבותם של הניסויים הקליניים והניסויים על אוכלוסיות שונות כמו כמובן נשים בהריון. עם התנגדות זו, הצילה דר' פרנסיס קלסי אלפי ילדים מגורל אכזר בארה"ב, ועל כך קיבלה את "אות השירות האזרחי" מידי הנשיא קנדי.
פרוטליקס הינה חברה חדשנית, אשר פיתחה פלטפורמה המאפשרת לה לייצר תרופות ביולוגיות על בסיס חלבונים מהצומח, בניגוד למקובל כיום בתעשייה - פיתוח חלבונים מן החי. מדובר בשינוי מהותי בעולם הפארמה ועל כן החשש הגדול לאשר בלי בדיקה מעמיקה. נוסיף לכך את העובדה שהפיתוח המתקדם במחלת נישה בשם "גושה", הינו קצה הקרחון באסטרטגיית החברה. ביום שבו יאשר ה-FDA את התקדים הראשון במחלה המדוברת, תוכל החברה לתקוף לא מעט תרופות נוספות.
להלן הכרות מהירה עם החברה. שני יתרונות מהותיים בטכנולוגיה שפיתחה:
1. עולם התרופות הינו עולם של פטנטים. חברות פארמה עובדות קשה מאוד כדי להגיע עם תרופה מאושרת לשוק, לכן הן מקשות ככל שניתן על המתחרות שלהן. זאת באמצעות רישום עשרות ואף מאות פטנטים, על כל תרופה. המקום ה"נוח" ביותר לרישום פטנטים, הינו תהליך הייצור. מכיוון שפרוטליקס המציאה תהליך יצור חדש משלה, שמביא לתוצאות זהות (כך אנחנו מקווים), היא בעצם מדלגת מעל אין-ספור פטנטים שיוצבו מולה בעתיד.
2. תהליך היצור של פרוטליקס צפוי להיות זול משמעותית מתהליכי ייצור קיימים. מפעל ייצור חלבונים מתאים חיים, חייב לעמוד בדרישות מאוד קפדניות של רשויות התרופות, ועלול להזדהם (על כך נדבר מייד כשנסתכל על המתחרים). לכן הוא יקר להקמה ולתחזוקה.
הסביבה העסקית, בה נמצא שוק מחלת הגושה, מתאים מאוד לחדירה של שחקן חדש. שוק הגושה מוערך בכ-1.5 מיליארד ד' ונשלט ע"י שתי שחקניות בלבד. הראשונה, ג'נזיים, נרכשה לאחרונה ע"י ענקית הפארמה סנופי (SNY), מובילה עולמית בתחום טיפול במחלות נדירות. היא חולשת על כ-70% מהשוק האמריקני. השנייה, שייר (SHPG), כבשה כ-30% מהשוק, מאז קיבלה אישור FDA בסוף פברואר 2010, אך היא הגיעה לקצה גבול יכולת הייצור שלה. שייר מקימה מפעל חדש, אשר במידה ויקבל אישורים מתאימים מה-FDA, יאפשר לה להכפיל את יכולת היצור.
ג'נזיים סובלת בשנתיים האחרונות מבעיות ייצור חוזרות. זיהום ויראלי התגלה במפעל ייצור במסציוסטס וזמן קצר לאחר שהזיהום טוהר, נתגלו חלקיקי מתכת, גומי וסיבים במוצרי אותו המפעל, מה שעצר שוב את מהלך הייצור הסדיר.
ענקית הפארמה העולמית פייזר, זיהתה אף היא את ההזדמנות בשוק זה וכבר בשנת 2009 חתמה על הסכם שיתוף פעולה עם פרוטליקס, לפיו תקבל רישיון מסחור בכל העולם מלבד ישראל. בתמורה הסכימה פייזר לשלם 60 מיליון דולר במועד החתימה, תשלומים שונים לפי אבני-דרך המוערכים ב-55 מיליון דולר ולבסוף חלוקת הכנסות והוצאות עתידית 60%/40% (לטובת פייזר).
תרופת פרוטליקס משווקת, כטיפול חמלה, בצרפת ובברזיל, לאור המחסור שנוצר בשוק. זו הסיבה העיקריות מדוע השוק כל-כך הופתע מההתמהמהות באישור התרופה ע"י ה-FDA. כיצד ייתכן שתרופה שמשווקת בפועל לציבור חולים, לא מקבלת אישור?
להערכתי, לא יהיה מנוס ל-FDA מלאשר בסופו של דבר את התרופה. אך השילוב הזה שבין יכולת תחרותית (במחירים נמוכים ובאמצעות הסכם שיתוף פעולה עם פייזר), יחד עם ריבוי התרופות אותן פרוטליקס תוכל לתקוף בהמשך, בזכות פיתוח תהליך היצור הייחודי, גורם ל-FDA לחששות עמוקים. בסופו של דבר, כולם רוצים שהתרופות הטובות יגיעו במהירות אל החולים, אך איננו מעוניינים בתלידומיד נוסף. לכן האם באמת ניתן להאשים את ה-FDA שמתמהמה באישור תרופת הגושה?
- 21.עינב כהן 06/03/2012 15:30הגב לתגובה זוhttp://www.israelbursa.co.il/מאמרים_בורסה/?ThisPageID=924
- 20.RF 27/12/2011 08:17הגב לתגובה זושום דבר. ואני יכול לומר שאין קשר בין התלידומייד, דש" א נגזרות שלה משמשות לריפוי סרטן, לבן התרופה/תהליך הייצור של פרוטליקס. מומחים מטעם עצמם ומטעם בנקי השקעות היו בטוחים שתקבל אישור בכל פעם שנגשה ל FDA, אז זה יפה לומר את הדברים האלו רטרואקטיבית. הם גם היו בטוחים שHGSI לא תקבל אישור לזאבת - וקיבלו.
- 19.T 26/12/2011 19:07הגב לתגובה זומספסר בידע של אחרים .
- 18.בדרך הטבע 26/12/2011 10:37הגב לתגובה זולעיכוב באישור לפרוטאליקס - אין שום קשר ישירלתאלידומיד - יותר מאשר לכל אישור של כל תרופה.אכן, ה fda לא סבלני לעבודה רשלנית, או חובבנית,במחשבה מוטעית שיהיה בסדר.פרוטליקס: א. לא הגישה את "כל" הדוחות שהיו ברשותה.ב. לא הכינה דוח מספיק מפורט לגבי ההרכב הכימי.אנא על המשקעים לפנות לפרוטליקס - לקבלת "הסבר".
- אורי 26/12/2011 15:05הגב לתגובה זואני במניה מ2009 ולא יודע מה לעשות האם להשאר מדובר בהרבה כסף יודע שעשיתי טעות מקווה לטוב מחכה לתשובה
- דקל קוטלר 26/12/2011 18:12אתה חייב לעשות שיחת יעוץ עם יועץ/מנהל ההשקעות שלך. לא אחראי לתת תשובה, בלי להכיר את כל תיק ההשקעות שלך. גם אם אני חושב שמנייה מאוד מעניינת, אני תמיד נזהר עם הסכום, במיוחד בתחום כמו הביומד. בהצלחה
- לבדרך הטבע 26/12/2011 14:58הגב לתגובה זודעתך חשובה אבל חייבים לדייק בעובדות. פרוטליקס עברה בהצלחה את בקורת ה FDA במפעל בניגוד למה שכתב בבל" ת.
- 17.אין כמו תחום הביומד (ל"ת)אנליסט 25/12/2011 22:09הגב לתגובה זו
- 16.כל הכבוד יא שחקן (ל"ת)ג' נגו 25/12/2011 20:35הגב לתגובה זו
- 15.שלמה פילוסוף 25/12/2011 17:59הגב לתגובה זודקל שלום. ממש תענוג לקרוא את הניתןח שלך. בהר, ממצה וקולח. תודה רבה.
- 14.יסלח לי כבודו 25/12/2011 15:46הגב לתגובה זושכותה על ניתוחי לב.
- 13.מאיר 25/12/2011 13:17הגב לתגובה זומשקיעים רוצים הכל מהר מהר. אבל כאשר מדובר בחיי אדם נוקטים במשנה זהירות ובמחשבה שנייה. אם המשקיעים מאמינים בחברה ובמוצריה לא יזיק להמתין עוד חצי שנה לאישור.
- 12.בבל" ת 25/12/2011 12:48הגב לתגובה זוזה נכון שאישור פלטפורמה תמיד יותר איטי מאישורים סטנדרטיים, אבל צריך לזכור שעיכוב נובע מכך שהחברה לא עמדה בביקרות ה-FDA במפעל בצורה טובה ולכן קיבלה סירוב, אחר שמקבלים סירוב ונקבע תהליך חדש - התשובות סטטיסטית תמיד איטיות יותר - יש מלא סטטיסטיקה באתר ה-FDA..... " ה-FDA לא לוקח את הזמן" - הוא מעניש חוסר מקצועיות...
- למד את החומר ואז תגיב (ל"ת)בבלת אתה בעצמך 25/12/2011 16:28הגב לתגובה זו
- 11.gg 25/12/2011 12:17הגב לתגובה זוהחברות הגדולות ששולטות בענף מרגע שחלפו שנתיים ראשונות לטיפולי חמלה והכל עבר בהצלחה אין כאן שיקולים מלבד הכח הכלכלי של החברה הכל מאבקי כוחות ומאבקי שליטה על המנוע הבא של תעשיית הפרמצבטיקה זה לא קשור לתרופה למחלת הגושה בכלל זה מלחמה על הציביון העתידי של כל התעשיה שבאה דוקא מחב קטנה בכרמיאל,
- 10.חקלאי 25/12/2011 12:11הגב לתגובה זוהתרופה של פרוטליקס איננה " חדשה" . זהו חלבון זהה בתכונותיו לזה המיוצר מן החי. יתרה מזאת - עד כה הוכיחו כל הניסויים כי התוצאות טיבות יותר עם פחות תופעות לוואי. הfda אישר את השימוש לחולים נוספים מעל ומעבר קבוצות הניסוי. לא היו כל בעיות עם התרופה עצמה וגם לא במהלך הביקורות במפעל. כל מה שהשלטונות דורשים זה " הבהרות נוספות" ונראה שהם פשוט דואגים לכסת" ח מעבר לנדרש. ואולי מופעל עליהם לחץ מצד היצרנים הקיימים?
- 9.moise 25/12/2011 11:34הגב לתגובה זולהערכתי, לא יהיה מנוס ל-FDA מלאשר בסופו של דבר את התרופה יחד עם ריבוי התרופות אותן פרוטליקס תוכל לתקוף בהמשך, בזכות פיתוח תהליך היצור הייחודי
- 8.אור מער 25/12/2011 11:22הגב לתגובה זורשמתי ואני עוקב המשך לעדכן אותנו
- 7.ד" ר הלית קשיניאוב 25/12/2011 11:14הגב לתגובה זוקרא שוב את הכתבה. ראה התייחסות לבדיקות אצל נשים בהריון, והשפעת התרופה על התפתחות וזיגוטה. רק לצורך המחשה, חשוב על חולה המתייסר בכאבים במלחמתו בסרטן, אם ייקבל תרופה שיכולה אולי להציל אותו, ולתת לו אולי עוד חודש עוד שנה או ריפוי מוחלט, תחשוב מה ייקרה אם יביא ילדים לעולם אחרי שינוי מתמורפוזי שהתחולל בגופו בגין אותה תרופה, שסייעה לו אבל גם הביאה לו ילד מעוות ונכה. וגם מבחינה משפטית זה לא יעבור, תחשוב אילו תביעות משפטיות זה יביא?! ה- FDA לא יכול לעבוד בצורה רשלנית. מוטב לאשר בתקנון מאשר להמית הרס על האנושות. פשוטו כמשמעו
- שוקו 25/12/2011 19:57הגב לתגובה זוהוא לא צריך לעבוד בצורה רשלנית! הוא צריך לאפשר ניסויים בחולים סופניים מיד אחרי הוכחת יעילות בעכברים וניסוי בטיחות מקוצר בקופים, החולים הסופניים יספקו לו את כל המידע שהוא צריך על בטיחות התרופה. הרעיון שאדם שעבר טיפול יביא לעולם ילדים מעוותים הוא לא מציאותי כמובן, אין דבר כזה ואין רעיון כזה בידע המדעי בימינו. נכון שלנשים בהריון צריך משנה זהירות ואכן מאז התליאומיד נזהרים בענין מאוד אבל זה לא נוגע לתרופות מצילות חיים הניתנות למי שאינו בהריון
- 6.שוקו 25/12/2011 10:08הגב לתגובה זואגב מדינת ישראל היא היחידה בעולם המערבי שמרשה להכניס נוזלים לטיסה וגם לא מחייבת אותך לחלוץ נעליים בינתיים לא נרשמואצלנו ב" ה יותר אירועי טרור גמישות מחשבתית לא תזיק להם לאמריקאים ועד אז צריך מדינה שתרים את הכפפה ותאפשר ניסויים בחולים סופניים בלי בירוקרטיה ארוכה ומיותרת וגם תאפשר לחולים כאלו לקחת תרופות נסיוניות כרצונם כשחלק מהתרופות אכן יצילו חיים ואנשים ינהרו לאותה מדינה כדי להציל את חייהם אולי יזוז משהו בעולם המשוגע שלנו
- אחד 27/12/2011 06:21הגב לתגובה זולא נרשמו יותר ארועי טרור לא ב" ה אלא בעזרתם הנדיבה של מאבטחים מיומנים ומסורים!
- 5.שוקו 25/12/2011 10:06הגב לתגובה זוהסיפור עם התליאומיד נכון אבל יש גם צד שני למטבע יותר מתשע מאות ! תרופות לסרטן מתעכבות במסלול היסורים של האף די אי מדובר בהליך איטי ומייסר שאין בו שום הגיון, חומר פעיל נוסה על עכברים? הוכיח יעילות? תן אותו לחולים חסרי תקוה! מה יש להם להפסיד? עוד שלשה חדשי חיים מלווים ביסורים נוראים שכל כימו תרפיה עם יסורי המחלה? גם ההליך לתרופות יתום ארוך מדי איטי מדי ומייסר מדי היה אפשר להציל את חייהם של מאות אלפי אנשים עם מדיניות קצת יותר נבונה. התנהלות האף די אי מזכירה מאוד את נהלי הביטחון המאצלים כל יום מאות אלפי אנשים לחלוץ נעלים לפני טיסה בגלל משוגע אחד ששם חומר נפץ בסוליות נעליו. טיפולי החמלה צריכים להיות הבסיס לכל ניסוי בתרופה מצילת חיים חולי הגושה הם חולים סופניים ולא יקרה כלום אם יתנו להם את ההחלטה אם לקחת את התרופה של פרוטליקס במקום לבזבז שנים על גבי שנים על בדיקות קפדניות
- מאיר 25/12/2011 13:18הגב לתגובה זושתרופה X הפכה להיות בשימוש להרבה דברים אחרים שגרמה לנכות איומה. אז למה בדרך להציל חולי סרטן צריך לאמלל אלפים אחרים?
- דקל קוטלר 25/12/2011 10:53הגב לתגובה זואתה צודק לגבי התחושה של הדחיפות אותה מרגיש החולה, אבל מערכת הבריאות כמערכת חייבת לעבוד מסודר כי אישור שיווק לתרופה יש לו השלכות שונות. לדוגמא, בלא מעט מקרים יש שימוש בתרופות - OFFLABEL, קשה לדעת מה קורה כשחולה לוקח כמה תרופות - האם תהיה ראקציה בינהן וכו' למרות הכל, רופא יכול להמליץ לחולה להשתתף בניסוי קליני רלוונטי או להציע לחולה טיפול ניסיוני הקשור בנטילת תרופות OFFLABEL בשורה התחתונה, התמריץ הטוב ביותר לחברות כדי שימהרו בפיתוח, הוא התמריץ הקיים היום: נותנים להן לרשום פטנט מוגבל בזמן וככל שהן יתמהמהו יותר ירוויחו פחות... בהצלחה!
- תגובה יפה ונכונה (ל"ת)מוקה 25/12/2011 10:41הגב לתגובה זו
- 4.מ.ק. 25/12/2011 09:31הגב לתגובה זוההסברים בכתבה ברורים, ומרגיע לדעת שהיד כבר לא קלה על חותמת האישור.
- 3.לוק 25/12/2011 09:13הגב לתגובה זואלו סיכונים יכולים לנבוע מחלבון זהה המגיע מהצומח?, מה בסיס הטכנולוגיה של פרוטליקס?
- בן 25/12/2011 11:31הגב לתגובה זורשום במפורש שהיה נסיון מדהים על עכברים ולא היו ניסויים על בני אדם.. פרוטליקס מצידה, עשתה כל ניסוי אפשרי.. מטפלת בחולים ברחבי העולם בהצלחה.. קיבלה כבר אישור מה-FDA לטיפולי חמלה.. פשוט ה" טעם הרע" שהשאירה התרופה משנות ה-50 השאירה לפי הכותב את הצורך בבדיקות מעמיקות וקפדניות אך בסופו של דבר התרופה של פרוטליקס תאושר.
- 2.תכתוב גם על פרולור... (ל"ת)פרולור עדיפה... 25/12/2011 09:02הגב לתגובה זו
- 1.ר.ל 25/12/2011 08:51הגב לתגובה זובסופו של דבר ,גם חודש מאי יגיע ,לא יוכלו לשלול שוב והחברה תצא לדרך .האם לקנות .? לדעתי כן ,אך אסור להשתולל ,לך תדע מה יהיה בעולם .
מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים
TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?
שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.
שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.
121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה
TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.
לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.
- האם אפשר לעצור ראלי מבלי לפוצץ את הבועה?
- כך מתפתחת בועה בשוק - המקרה של אמפא
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.
