המניה של קפריקור תרפיוטיקס (Capricor Therapeutics) מזנקת. Capricor Therapeutics -2.44%   מזנקת כ-440%, אחרי שהחברה פרסמה תוצאות ראשוניות חיוביות מניסוי ה-Phase 3 שלה בתרופה Deramiocel, שמיועדת לחולי דושן, מחלת ניוון שרירים גנטית נדירה וקשה. זהו הניסוי המרכזי שהחברה הייתה צריכה כדי להתקדם לאישור ה-FDA, והנתונים שפורסמו הבוקר נתפסים בשוק כנתונים שעשויים לשנות את מסלול החברה.

מחלת דושן היא אחת מהצורות הקשות של ניוון שרירים, והיא פוגעת בעיקר בבנים בשל האופי הגנטי שלה. המחלה נגרמת בגלל פגם בגן שמייצר את חלבון הדיסטרופין, החיוני ליציבות תאי השריר. כיוון שהגוף אינו מייצר את החלבון הזה, תאי השריר נשחקים במהירות, מה שמוביל להיחלשות פרוגרסיבית של השרירים. התסמינים הראשונים מופיעים בדרך כלל בילדות וכוללים קושי בהליכה, נפילות חוזרות ועייפות. עם השנים החולשה מתקדמת, ולעיתים מגיעה למצב שבו המטופלים מאבדים את היכולת ללכת. בהמשך, הפגיעה בשרירים מתרחבת גם לשרירי הנשימה ולשריר הלב, מה שעלול להוביל לקשיי נשימה ולקרדיומיופתיה, שהיא הסיבה המרכזית לקיצור תוחלת החיים במחלה. כיום אין ריפוי לדושן, והטיפול מתמקד בשימור תפקוד השריר באמצעות תרופות כמו סטרואידים, פיזיותרפיה ומעקב קרדיאלי הדוק.

כאן בדיוק נכנסות לתמונה התוצאות החדשות של קפריקור. החברה מדווחת כי Deramiocel הצליחה להראות שיפור מובהק סטטיסטית בתפקוד הגפיים העליונות – היעד המרכזי של הניסוי – וכן לשמר את תפקוד הלב, יעד שנחשב קריטי במיוחד אצל חולי דושן בשל הסיכון הגבוה לקרדיומיופתיה. כל שאר היעדים הכלולים תחת בקרה של טעות מסוג 1 השיגו גם הם מובהקות. הניסוי HOPE-3, שהשתתפו בו 106 נערים וצעירים, נחשב לאחד המחמירים והמקיפים שנעשו בתחום והוא נערך במבנה אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו.

החוקרים שהובילו את הניסוי מדגישים כי התוצאות אינן "עוד שיפור קל במדדים", אלא שינוי ממשי בקצב הידרדרות המחלה. פרופ’ קרייג מקדונלד מאוניברסיטת UC Davis מציין כי נרשמה האטה של כמעט 54% בקצב הידרדרות השריר, נתון שלדבריו עשוי לתרגם לשנים נוספות של עצמאות. פרופ’ ג’ונתן סוסלו מאוניברסיטת ואנדרבילט מוסיף שהשימור בתפקוד הלב עשוי לקבל משקל משמעותי במיוחד, כיוון שזהו הגורם המרכזי שמשפיע על תוחלת החיים של החולים.

• 1.8 טריליון דולר: 5 עובדות על תעשיית הביו מד העולמית
• מניית חברת הביוטכנולוגיה שצונחת ב-43% בעקבות אשפוז של מטופל
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

צעד אחד לפני אישור FDA

בשביל Capricor, תוצאות הניסוי הן לא רק הישג רפואי אלא גם צעד רגולטורי חשוב. החברה מתכננת להגיש ל-FDA תגובה רשמית למכתב ה-CRL שקיבלה בתחילת השנה, והיא מאמינה שהנתונים מניסוי HOPE-3 עומדים בציפייה של הרגולטור שיהיו מספיקים כדי לתמוך בבקשת האישור. הנתונים מצטרפים לממצאים עקביים שהופיעו גם בניסוי HOPE-2 ובהמשך במחקר ההארכה שלו, שנמשך כבר מעל ארבע שנים.

הניסוי עצמו התקיים ב-20 מרכזים רפואיים בארצות הברית, והמשתתפים קיבלו עירוי אחת לשלושה חודשים. רובם כבר היו מטופלים בתרופות לב וחלק גדול מהם עם אבחנה של קרדיומיופתיה, כך שהשפעת התרופה על שריר הלב נבחנת בקבוצה שנחשבת מורכבת במיוחד. מבחינת בטיחות, החברה מדווחת על פרופיל סיכון יציב וללא חריגות משמעותיות.

תרופת Deramiocel פועלת על בסיס תאי CDC שמקורם ברקמה קרדיאלית. מדובר בתאים שיודעים לווסת דלקת ולשמר רקמת שריר באמצעות מנגנון המבוסס על אקסוזומים. לתרופה יש כבר כמה סטטוסים מועדפים מה-FDA ומהרגולטור האירופי, ובהם Orphan Drug ו-RMAT, שעשויים להאיץ את תהליך הבחינה שלה. בחברה מתכננים להציג נתונים מלאים בכנס מדעי ולפרסם מאמר בכתב עת מקצועי. בהמשך היום תיערך שיחת ועידה למשקיעים, שצפויה למשוך עניין נרחב.

• ריביאן חושפת שבב חדש ומערכת נהיגה אוטונומית בתשלום
• תרופת ההרזיה החדשה של אלי לילי: ירידה של 30% במשקל, אך שיעור הנשירה גבוה
• תוכן שיווקי שוק הסקנדרי בישראל: הציבור יכול כעת להשקיע ב-SpaceX של אילון מאסק
• אילון מאסק = 2 מיליון ישראלים = 1 מיליון אמריקאים

הזינוק במניה שאנחנו רואים היום גם משקף את ההבנה בשוק שהנתונים החדשים הם לא רק “עוד שלב בניסוי”, אלא פוטנציאל ממשי לשינוי מסלול המחלה. עבור חולי דושן, שמסתמכים כיום על טיפולים שמעניקים בעיקר תמיכה ולא שינוי מהותי, כל התקדמות שמראה השפעה גם על השריר וגם על הלב מתקבלת כבעלת משקל כבד.