קמהדע תחל בארה"ב בניסוי שלב II לטיפול במחלת ריאות תורשתית
חברת הביומד קמהדע דיווחה היום על התחלת ניסוי קליני שלב II ב-AAT במתן אינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא- 1 (AATD) בארה"ב. ביום חמישי האחרון הודיעה החברה על צפי לדיווח תמצית תוצאות בניסוי הפיבוטלי שלב 2/3 שהתבצע באירופה וקנדה במוצר ה AAT בחודשים אפריל או מאי - דחייה של מספר חודשים מההערכה הקודמת. מנהל הניסוי הקליני (CRO) הודיע לחברה שידרש זמן רב יותר מהצפוי להכין את הנתונים שנאספו בניסוי.
הניסוי החדש, כפול סמיות, שמכיל זרוע פלסבו (אינבו) בוחן יעילות ובטיחות עם 36 נבדקים החולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1. בניסוי יבדקו רמות ה- AAT בריאה ובדם וכן מדדי דלקת וסמנים אחרים הקשורים לפעילות ה- AAT ומצב הדלקתיות הריאתית.
דוד צור, מנכ"ל קמהדע, אומר היום כי "אנו נרגשים לקראת התחלת הניסוי בארה"ב. זהו טיפול עם פוטנציאל מהפכני, נוח למשתמש ויעיל אל מול הטיפול הפולשני הניתן באופן שבועי בעירוי לווריד. השוק האמריקאי מציע הזדמנות להביא את המוצר לחולים האמריקאים הסובלים ממחלה גנטית זו, לא רק עקב נוחות השימוש אלא גם בגלל המתן הממוקד של התרופה ישירות לריאה, שצפוי להגביר את יעילותה. התחלה של ניסוי זה מהווה צעד חשוב באסטרטגיה הגלובלית שלנו לשיווק מוצר חדשני זה".
המחלה נפוצה יותר בקרב לבנים ממוצא אירופי
החולים יקבלו מינון יומי של 80 או 160 מ"ג AAT באינהלציה או במינון חלופי של פלסבו באמצעות מכשיר eFlow במשך 12 שבועות. לכל החולים תהיה אפשרות להמשיך לתקופה של 12 שבועות נוספים של טיפול לא סמוי על מנת להמשיך לבדוק את בטיחות וסבילות המוצר.
- בריינסוויי: ניסוי קליני מוצלח בקסדה - המניה קופצת
- פוליפיד הישראלית מזנקת מעל 20% אחרי הצלחה בניסוי
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
מחלת AATD היא מצב תורשתי הקיים בכל הקבוצות האתניות, אך נפוץ יותר בקרב לבנים ממוצא אירופאי. לא ידוע כמה אנשים סובלים מחסר ב-AAT ואנשים הסובלים ממצב זה עלולים לא לדעת על כך. על פי מכונים רפואיים לאומיים, הערכות לגבי מקרי תחלואה נעות בין 1 ל-1,600 אנשים לבין 1 ל-5,000 אנשים.
- 3.אלי 24/03/2014 16:05הגב לתגובה זוסוף מאי התחזית שלי שער במניה 7000-7500
- משקיע הרבה 25/03/2014 10:34הגב לתגובה זולא אתפלא בכלל אם המניה תוכפיל או לפחות תעבור את 10,000. כמובן חייבים שתוצאות הניסוי יהיו חיוביות.
- 2.liorbalas10 24/03/2014 14:32הגב לתגובה זוקמהדע היא עוד אחת מהמניות המומלצות שלי לתקופה הקרובה...הרשם גם אתה לפורום "ביומד" בפייסבוק ותיחשף לעולם שלם של ידע אודותיה ואודות חברות הביו המובילות בארץ ובעולם
- 1.שרון 24/03/2014 14:21הגב לתגובה זוטייסת קמהדע ממריאה
מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים
TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?
שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.
שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.
121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה
TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.
לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.
- האם אפשר לעצור ראלי מבלי לפוצץ את הבועה?
- כך מתפתחת בועה בשוק - המקרה של אמפא
- המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7
הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.
