קמהדע תחל בארה"ב בניסוי שלב II לטיפול במחלת ריאות תורשתית

ביום חמישי האחרון דיווחה החברה על עיכוב בפרסום תוצאות ניסוי שלב 2/3 שנערך בקנדה ואירופה. מטרת הניסוי בארה"ב לבחון בטיחות ויעילות
אמיר נהרי | (4)

חברת הביומד קמהדע דיווחה היום על התחלת ניסוי קליני שלב II ב-AAT במתן אינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא- 1 (AATD) בארה"ב. ביום חמישי האחרון הודיעה החברה על צפי לדיווח תמצית תוצאות בניסוי הפיבוטלי שלב 2/3 שהתבצע באירופה וקנדה במוצר ה AAT בחודשים אפריל או מאי - דחייה של מספר חודשים מההערכה הקודמת. מנהל הניסוי הקליני (CRO) הודיע לחברה שידרש זמן רב יותר מהצפוי להכין את הנתונים שנאספו בניסוי.

הניסוי החדש, כפול סמיות, שמכיל זרוע פלסבו (אינבו) בוחן יעילות ובטיחות עם 36 נבדקים החולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1. בניסוי יבדקו רמות ה- AAT בריאה ובדם וכן מדדי דלקת וסמנים אחרים הקשורים לפעילות ה- AAT ומצב הדלקתיות הריאתית.

דוד צור, מנכ"ל קמהדע, אומר היום כי "אנו נרגשים לקראת התחלת הניסוי בארה"ב. זהו טיפול עם פוטנציאל מהפכני, נוח למשתמש ויעיל אל מול הטיפול הפולשני הניתן באופן שבועי בעירוי לווריד. השוק האמריקאי מציע הזדמנות להביא את המוצר לחולים האמריקאים הסובלים ממחלה גנטית זו, לא רק עקב נוחות השימוש אלא גם בגלל המתן הממוקד של התרופה ישירות לריאה, שצפוי להגביר את יעילותה. התחלה של ניסוי זה מהווה צעד חשוב באסטרטגיה הגלובלית שלנו לשיווק מוצר חדשני זה".

המחלה נפוצה יותר בקרב לבנים ממוצא אירופי

החולים יקבלו מינון יומי של 80 או 160 מ"ג AAT באינהלציה או במינון חלופי של פלסבו באמצעות מכשיר eFlow במשך 12 שבועות. לכל החולים תהיה אפשרות להמשיך לתקופה של 12 שבועות נוספים של טיפול לא סמוי על מנת להמשיך לבדוק את בטיחות וסבילות המוצר.

מחלת AATD היא מצב תורשתי הקיים בכל הקבוצות האתניות, אך נפוץ יותר בקרב לבנים ממוצא אירופאי. לא ידוע כמה אנשים סובלים מחסר ב-AAT ואנשים הסובלים ממצב זה עלולים לא לדעת על כך. על פי מכונים רפואיים לאומיים, הערכות לגבי מקרי תחלואה נעות בין 1 ל-1,600 אנשים לבין 1 ל-5,000 אנשים.

תגובות לכתבה(4):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 3.
    אלי 24/03/2014 16:05
    הגב לתגובה זו
    סוף מאי התחזית שלי שער במניה 7000-7500
  • משקיע הרבה 25/03/2014 10:34
    הגב לתגובה זו
    לא אתפלא בכלל אם המניה תוכפיל או לפחות תעבור את 10,000. כמובן חייבים שתוצאות הניסוי יהיו חיוביות.
  • 2.
    liorbalas10 24/03/2014 14:32
    הגב לתגובה זו
    קמהדע היא עוד אחת מהמניות המומלצות שלי לתקופה הקרובה...הרשם גם אתה לפורום "ביומד" בפייסבוק ותיחשף לעולם שלם של ידע אודותיה ואודות חברות הביו המובילות בארץ ובעולם
  • 1.
    שרון 24/03/2014 14:21
    הגב לתגובה זו
    טייסת קמהדע ממריאה
נובו נורדיקס
צילום: Johan Wessman

הקאמבק הקצרצר בשוק האירופאי, מי החברה שעקפה את לואי ויטון?

שוק תרופות ההרזיה צומח במהירות שיא, התחזיות מראות כי יש לו סיכוי לצמוח עוד פי 18 עד 2030
עדן ספיר |
חברת התרופות הדנית נובו נורדיסק הפכה ביום שישי האחרון לחברה עם עם השווי שוק הגבוה ביותר באירופה, לאחר שעקפה את ענקית מותגי היוקרה LVMH לזמן קצר מאוד.  שווי השוק של נובו נורדיסק - שבבעולתה ותחת פיתוחה, תרופת Wegovy להורדה במשקל אותה החלה לשווק בשנת 2021- הגיע ל-421 מיליארד דולר, ואילו זה של LVMH  ל-420.97 מיליארד דולר. עם זאת, LVMH חזרה אחרי כשעתיים למקום הראשון, אותו החזיקה במשך שנתיים וחצי עד הקאמבק שקרה ביום שישי. בתחילת השנה, לואי ויטון (LVMH), הייתה החברה האירופאית הראשונה שחצתה את שווי השוק של 500 מיליארד דולר. שוק תרופות ההרזיה צומח במהירות שיא, התחזיות מראות כי יש לו סיכוי לצמוח עוד פי 18 עד 2030. ​נובו נורדיסק התחילה את פעילותה  בשנת 1923 בדנמרק. נובו נורדיסק מדורגת כאחת מחברות התרופות הגדולות והמצליחות בעולם ונחשבת למובילה עולמית בתחום הסוכרת. המותגים המובילים שלה הם NovoLog, Levemir ו- Victoza. Wegovy היא תרופה חדשנית להורדת משקל שפותחה על ידי חברת התרופות הדנית Novo Nordisk. התרופה מבוססת על חומר פעיל בשם סמנגלוטיד, אשר מיוצר באופן טבעי בגוף האדם ותורם לתחושת שובע. Wegovy אושרה לשיווק בארצות הברית ובאירופה במהלך שנת 2021, וניתנת למטופלים בהזרקה שבועית.  במחקרים קליניים נמצא כי משתמשים ב-Wegovy מצליחים בממוצע להוריד 15% ממשקל גופם תוך 14-68 שבועות טיפול, תוך הפחתה ניכרת בסיכון למחלות לב וכלי דם. עקב ביקוש עצום לתרופה נוצר מחסור בחלק ממדינות העולם, אך נובו נורדיסק פועלת להגדלת כושר הייצור על מנת לספק את התרופה למיליוני הסובלים מהשמנת יתר. ההערכות הן כי Wegovy תניב לחברה הכנסות של למעלה מ-3 מיליארד דולר כבר בשנה הראשונה לשיווקה.  לאחר שנובו נורדיסק פירסמה את הצלחתה עם התרופה ושהיא אכן הפחיתה ב-20% את הסיכוי לאירועי לב חמורים, כגון התקפי לב, מניות החברה שיגשגו כאשר באוגוסט הגיע שווי החברה לשיא של 423 מיליארד דולר. נובו נורדיסק גרף שנתי נובו נורדיסק גרף שנתי