קמהדע תחל בארה"ב בניסוי שלב II לטיפול במחלת ריאות תורשתית

ביום חמישי האחרון דיווחה החברה על עיכוב בפרסום תוצאות ניסוי שלב 2/3 שנערך בקנדה ואירופה. מטרת הניסוי בארה"ב לבחון בטיחות ויעילות
אמיר נהרי | (4)

חברת הביומד קמהדע דיווחה היום על התחלת ניסוי קליני שלב II ב-AAT במתן אינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא- 1 (AATD) בארה"ב. ביום חמישי האחרון הודיעה החברה על צפי לדיווח תמצית תוצאות בניסוי הפיבוטלי שלב 2/3 שהתבצע באירופה וקנדה במוצר ה AAT בחודשים אפריל או מאי - דחייה של מספר חודשים מההערכה הקודמת. מנהל הניסוי הקליני (CRO) הודיע לחברה שידרש זמן רב יותר מהצפוי להכין את הנתונים שנאספו בניסוי.

הניסוי החדש, כפול סמיות, שמכיל זרוע פלסבו (אינבו) בוחן יעילות ובטיחות עם 36 נבדקים החולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1. בניסוי יבדקו רמות ה- AAT בריאה ובדם וכן מדדי דלקת וסמנים אחרים הקשורים לפעילות ה- AAT ומצב הדלקתיות הריאתית.

דוד צור, מנכ"ל קמהדע, אומר היום כי "אנו נרגשים לקראת התחלת הניסוי בארה"ב. זהו טיפול עם פוטנציאל מהפכני, נוח למשתמש ויעיל אל מול הטיפול הפולשני הניתן באופן שבועי בעירוי לווריד. השוק האמריקאי מציע הזדמנות להביא את המוצר לחולים האמריקאים הסובלים ממחלה גנטית זו, לא רק עקב נוחות השימוש אלא גם בגלל המתן הממוקד של התרופה ישירות לריאה, שצפוי להגביר את יעילותה. התחלה של ניסוי זה מהווה צעד חשוב באסטרטגיה הגלובלית שלנו לשיווק מוצר חדשני זה".

המחלה נפוצה יותר בקרב לבנים ממוצא אירופי

החולים יקבלו מינון יומי של 80 או 160 מ"ג AAT באינהלציה או במינון חלופי של פלסבו באמצעות מכשיר eFlow במשך 12 שבועות. לכל החולים תהיה אפשרות להמשיך לתקופה של 12 שבועות נוספים של טיפול לא סמוי על מנת להמשיך לבדוק את בטיחות וסבילות המוצר.

מחלת AATD היא מצב תורשתי הקיים בכל הקבוצות האתניות, אך נפוץ יותר בקרב לבנים ממוצא אירופאי. לא ידוע כמה אנשים סובלים מחסר ב-AAT ואנשים הסובלים ממצב זה עלולים לא לדעת על כך. על פי מכונים רפואיים לאומיים, הערכות לגבי מקרי תחלואה נעות בין 1 ל-1,600 אנשים לבין 1 ל-5,000 אנשים.

תגובות לכתבה(4):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 3.
    אלי 24/03/2014 16:05
    הגב לתגובה זו
    סוף מאי התחזית שלי שער במניה 7000-7500
  • משקיע הרבה 25/03/2014 10:34
    הגב לתגובה זו
    לא אתפלא בכלל אם המניה תוכפיל או לפחות תעבור את 10,000. כמובן חייבים שתוצאות הניסוי יהיו חיוביות.
  • 2.
    liorbalas10 24/03/2014 14:32
    הגב לתגובה זו
    קמהדע היא עוד אחת מהמניות המומלצות שלי לתקופה הקרובה...הרשם גם אתה לפורום "ביומד" בפייסבוק ותיחשף לעולם שלם של ידע אודותיה ואודות חברות הביו המובילות בארץ ובעולם
  • 1.
    שרון 24/03/2014 14:21
    הגב לתגובה זו
    טייסת קמהדע ממריאה
ניסוי מעבדה מבחנה
צילום: Istock

חברת התרופות לילי רוכשת את Loxo Oncology תמורת 8 מיליארד דולר

המחיר משקף פרמיה של 85% על מחיר הסגירה של מניית לוקסו ביום שישי האחרון, וזאת לאחר שמניית הסטארט-אפ הקטן כבר זינקה 975% מאז שהונפקה ב-2014
נועם בראל |
חברת התרופות האמריקאית, לילי, הודיעה על רכישת הסטארט-אפ Loxo Oncology, תמורת כ-8 מיליארד דולר, וזאת על מנת להשיג גישה לתרופותיה של לוקוסו נגד סרטן. העסקה בוצעה במחיר של 235 דולר למניה, המשקף פרמיה של כ-85% על מחיר הסגירה של מניית לוקסו ביום שישי האחרון. עבור חברת התרופות הקטנה זוהי לא הפתעה גמורה, שכן מאז שהונפקה בבורסה בספטמבר 2014, זינקה מניית החברה בכ-975% וזאת הודות לשני ניסויים מוצלחים אותם ביצעה לוקסו בתרופותיה לטיפול בסרטן שהראו נתונים מצוינים. "אנו מאוד מתרגשים" אמר פרופ' דניאל סקוברונסקי, סמנכ"ל החברה והמדען הראשי בלילי. "ככל שהתקדמנו בתהליך, כל אדם בצוות שלנו שהייתה לו נגיעה בתרופה הבין שזו בדיוק התרופה שהיינו רוצים שתהיה מקושרת איתו ולהקדיש את הקריירה שלו לפיתוחה, ולו רק בגלל השפעתה החיובית על המטופלים". הרכישה אמנם יקרה, אך ייתכן שתהיה משתלמת עבור לילי, וזאת לאחר שהתרופה הראשונה של לוקסו, Viktarkvi, אושרה על ידי ה-FDA בנובמבר האחרון כשהוכחה כיעילה בהקטנת הגידולים שנמצאו אצל המטופלים בכ-75%, ואף לשמור על המצב כמשך שנה שלמה אצל 39% מהמטופלים. אז למה משתלם? ובכן, הטיפול בתרופה רחוק מהיות זול, כשמדובר בכ-32 אלף דולר בחודש או 393,600 דולר בשנה על מנת לקבל טיפול ב-Viktrakvi. התרופה השניה של לוקסו, LOXO-292, פונה למטופלים בהם אובחן סרטן בכבד, כאשר על פי נתוני הניסוי האחרון בתרופה, אצל 77% מהמטופלים נצפה כיווץ של הגידול הסרטני בכ-44%. לוקסו אונוקולוג'י נוסדה בשנת 2013 על ידי ג'ושוע בילנקר, אשר היה בזמנו משקיע בחברת אייזלינג קפיטל. בילנקר, אונקולוג במקצועו, שימש במשך כשנתיים כבודק תרופות עבור ה-FDA וגילה עניין רב בתרופות האשר תוקפות "היתוך גנים" - דבר שגורם להווצרות סרטן. בין היתר, בקטגוריה הזו ניתן למצוא את Xalkori של חברת Pfizer ואת Gleevec של חברת נוברטיס. השאלה המרכזית עבור לילי כרגע היא האם בילנקר והמנכ"ל של החברה, ג'ייקוס נארדן, ישארו בחברה או שיחליטו לעזוב, ובמידה שיעזבו, כמה מהמחקר שבוצע עד כה ילך איתם. בלינקר ונארדן סירבו להגיב לגבי הרכישה ובמקום זאת שחררו הצהרה כללית לפיה "אנו גאים להיות מוכרים ככאלו שתרמו רבות לחולי הסרטן. אנו נרגשים מעצם העובדה כי התשתית של ארגון לילי יעמוד לשירותנו".