חברת הביומד קמהדע דיווחה היום על התחלת ניסוי קליני שלב II ב-AAT במתן אינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא- 1 (AATD) בארה"ב. ביום חמישי האחרון הודיעה החברה על צפי לדיווח תמצית תוצאות בניסוי הפיבוטלי שלב 2/3 שהתבצע באירופה וקנדה במוצר ה AAT בחודשים אפריל או מאי - דחייה של מספר חודשים מההערכה הקודמת. מנהל הניסוי הקליני (CRO) הודיע לחברה שידרש זמן רב יותר מהצפוי להכין את הנתונים שנאספו בניסוי.

הניסוי החדש, כפול סמיות, שמכיל זרוע פלסבו (אינבו) בוחן יעילות ובטיחות עם 36 נבדקים החולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1. בניסוי יבדקו רמות ה- AAT בריאה ובדם וכן מדדי דלקת וסמנים אחרים הקשורים לפעילות ה- AAT ומצב הדלקתיות הריאתית.

דוד צור, מנכ"ל קמהדע, אומר היום כי "אנו נרגשים לקראת התחלת הניסוי בארה"ב. זהו טיפול עם פוטנציאל מהפכני, נוח למשתמש ויעיל אל מול הטיפול הפולשני הניתן באופן שבועי בעירוי לווריד. השוק האמריקאי מציע הזדמנות להביא את המוצר לחולים האמריקאים הסובלים ממחלה גנטית זו, לא רק עקב נוחות השימוש אלא גם בגלל המתן הממוקד של התרופה ישירות לריאה, שצפוי להגביר את יעילותה. התחלה של ניסוי זה מהווה צעד חשוב באסטרטגיה הגלובלית שלנו לשיווק מוצר חדשני זה".

המחלה נפוצה יותר בקרב לבנים ממוצא אירופי

החולים יקבלו מינון יומי של 80 או 160 מ"ג AAT באינהלציה או במינון חלופי של פלסבו באמצעות מכשיר eFlow במשך 12 שבועות. לכל החולים תהיה אפשרות להמשיך לתקופה של 12 שבועות נוספים של טיפול לא סמוי על מנת להמשיך לבדוק את בטיחות וסבילות המוצר.

• בריינסוויי: ניסוי קליני מוצלח בקסדה - המניה קופצת
• פוליפיד הישראלית מזנקת מעל 20% אחרי הצלחה בניסוי
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

מחלת AATD היא מצב תורשתי הקיים בכל הקבוצות האתניות, אך נפוץ יותר בקרב לבנים ממוצא אירופאי. לא ידוע כמה אנשים סובלים מחסר ב-AAT ואנשים הסובלים ממצב זה עלולים לא לדעת על כך. על פי מכונים רפואיים לאומיים, הערכות לגבי מקרי תחלואה נעות בין 1 ל-1,600 אנשים לבין 1 ל-5,000 אנשים.