תוצאות מעולות לגמידה סל בניסוי שלב 3, "תוצאות מעודדות לחברה"

חברת גמידה סל, המוחזקת ע"י כת"ב ואלביט מדיקל, דיווחה על תוצאות חיוביות במסגרת ניסוי שלב 3 בחולים הסובלים מלוקמיה או לימפומה
חן דרסינובר |

חברת הביומד גמידה סל, המוחזקת בין היתר על ידי כלל ביוטכנו בשיעור של 22% ואלביט מדיקל טכנ בשיעור של 30.8%, מדווחת היום (ב') על תוצאות חיוביות לניסוי שלב 3, שהינו השלב האחרון לקראת הגשת בקשה למינהל התרופות והמזון האמריקני (ה-FDA).

גמידה סל מסרה כי במסגרת ניתוח ראשוני של תוצאות שלב 3 בחולים הסובלים מלוקמיה או מלימפומה, אשר טופלו במוצר המוביל של המיזם המשותף של גמידה סל ושל טבע, ה-StemEx, עולה כי הניסוי עמד ביעד העיקרי שלו, אשר הוגדר כאחוזי תמותה של החולים 100 ימים לאחר ההשתלה.

חברת גמידה סל היא חברה מובילה בטכנולוגיות ריבוי של אוכלוסיית תאי גזע ומוצרים לריפוי תאי, להשתלות ולרגנרציה של רקמות. המוצרים שמפתחת החברה מיועדים לטיפול במגוון רחב של מחלות, לרבות סוגי סרטן, מחלות דם לא ממאירות כמו אנמיה חרמשית ותלסמיה, אנמיה ונזקי קרינה, מחלות אוטואימוניות, מחלות מטבוליות ומחלות שניתן לרפא על רגנרציה של רקמות.

הניסוי, אשר כלל 100 חולים, נערך בכ-25 מרכזים רפואיים בארה"ב, אירופה וישראל. החברה מציינת כי קבוצת הביקורת של הניסוי עודכנה לבקשת הרשויות הרגולטוריות, והיא כללה כ-300 חולים בעלי מאפיינים דומים לחולים שהשתתפו בניסוי, אשר עברו השתלה של 2 מנות דם טבורי (Double Cord Blood Transplantaion) בשנים 2006-2010.

במסגרת ניתוח ראשוני של תוצאות הניסוי, עולה כי 100 ימים לאחר מועד ההשתלה, אחוז התמותה בקבוצה שטופלה ב-StemEx עומד על 15.8% לעומת 24.5% בקבוצת הביקורת (0.034p=). להערכת גמידה סל, תוצאות מלאות של ניסוי זה צפויות להתקבל תוך מספר שבועות. גמידה סל מסרה כי לאור התוצאות החיוביות, החברה מתעדת להגיש בקשות לרישום ה-StemEx בארה"ב ובאירופה, כשבמקביל ממשיכה בניסוי שלב 2/3 במוצר NiCord המיועד לטיפול במחלות דם ממאירות ובאנמיה חרמשית.

ד"ר גל אופיר, שותף בחברת Bioassociate, התייחס לתוצאות החיוביות של גמידה סל: "תוצאות היעילות נראות טובות, כאשר הטיפול הוריד ב 35 אחוז את התמותה בתקופה של 100 יום לאחר ההשתלה. תוצאות הבטיחות האמורות להתקבל בשבועות הקרובים (לפי פרסום החברה) יהיו חשובות, לאור העובדה שהטיפול ע"י מוצר היחיד המבוסס תאי גזע מחבל הטבור שקיבל אישור FDA בנובמבר 2011 (hemacord) מלווה בתופעות לוואי חמורות".

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
ביומד
צילום: iStock
בועה

מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים

TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?



מנדי הניג |
נושאים בכתבה בועה ביוטק

שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.

שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.

121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה

TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.

לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.

הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.

ביומד
צילום: iStock
בועה

מניית ביוטק בלי מוצר זינקה פי 47 בשלושה חודשים

TransThera Sciences שנסחרת בהונג קונג שווה 31.5 מיליארד דולר, יותר מחברות ביוטק מבוססות עם תרופות בשוק. החברה מעסיקה 121 עובדים, אין לה הכנסות, והפסידה 50 מיליון דולר במחצית הראשונה. האם זו ההזדמנות של החיים או הבועה הבאה שתתפוצץ?



מנדי הניג |
נושאים בכתבה בועה ביוטק

שוק ההון בהונג קונג מספק בימים אלה דוגמה קיצונית לאופן שבו השקעות במניות ביוטכנולוגיה עשויות להפוך ממהלך מחושב להימור ספקולטיבי פרוע. חברת TransThera Sciences (2617.HK), מנאנג'ינג שבסין שהונפקה לראשונה ביוני השנה, הפכה תוך פחות משלושה חודשים לאחת התעלומות הגדולות בשווקים הגלובליים. המניה, שגייסה במחיר של 13.15 דולר הונג קונגי, נסחרת כעת סביב 620 דולר הונג קונגי - קפיצה מטורפת של 4,600%.

שווי השוק של החברה הגיע ל-246 מיליארד דולר הונג קונגי, שהם כ-31.5 מיליארד דולר אמריקאי, רמה שמציבה אותה מעל ענקיות ביוטק מבוססות בסין. אלא שבניגוד לאותן חברות ותיקות, TransThera אינה מציגה הכנסות, אין לה אף מוצר מסחרי, וכל פעילותה מתבססת על ניסויים קליניים בשלבים ראשוניים והבטחות עמומות לעתיד.

121 עובדים, אפס הכנסות, שווי של ענקית פארמה

TransThera הוקמה בשנת 2017 ומעסיקה כיום 121 עובדים בלבד. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות מולקולריות קטנות לטיפול בסרטן ובמחלות דלקתיות. הפייפליין שלה כולל כמה מועמדים, בראשם התרופה Tinengotinib (TT-00420) הנמצאת בשלב II רגולטורי בסין לטיפול בסרטן נדיר של דרכי המרה. תרופה זו עוררה עניין רב לאחר שממצאים ראשוניים הצביעו על פוטנציאל ליעילות במקרים שבהם טיפולים קודמים נכשלו.

לצדה נמצאות תרופות נוספות, ביניהן TT-00973 לסרטן שד ומעי, TT-01488 ללימפומה, ומעכב NLRP3 לטיפול במחלות דלקתיות כמו קרוהן. כולן נמצאות בשלבים מוקדמים, חלקן בניסויים ראשוניים בלבד. המשמעות: עוד שנים רבות עד שהחברה תוכל להכניס לשוק תרופה מסחרית, אם בכלל. לפי נתוני התעשייה, כ-90% מהתרופות בשלבי פיתוח מוקדמים אינן מגיעות לשוק וזה מחדד את הסיכון העצום למשקיעים.

הדו"ח האחרון של החברה למחצית הראשונה של 2025 חשף הפסד של 396 מיליון דולר הונג קונגי (כ-50 מיליון דולר), ללא הכנסות. במילים פשוטות, השווי העצום שבו נסחרת החברה נשען כולו על חלומות ותקוות, לא על ביצועים עסקיים.