הודעה דרמטית לבריינסטורם: הצלחה בניסוי - אצל 63% מחולי ALS חל שיפור

הודעה דרמטית לחברת תאי הגזע הישראלית בריינסטורם (סימול: BCLI) שנסחרת מעבר לדלפק בארה"ב. החברה הציגה היום תוצאות ביניים של ניסוי שלב 2 בחולי ניוון השרירים ALS, אשר הושלם לאחרונה בישראל. המניה מגיבה בזינוק של 15% עם פתיחת המסחר בארה"ב.

על פי הנתונים הראשונים, אשר הוצגו בכנס של האקדמיה האירופאית לנוירולוגיה על ידי החוקר הראשי של הניסוי, פרופ' דימיטריוס קרוסיס, רוב מטופלי תאי הגזע של בריינסטורם הגיבו בחיוב - כלומר הידרדרות ניוון השרירים שלהם נעצרה ומצבם של חלקם אף שופר בזכות הטיפול.

במסגרת ניסוי שלב 2 טופלו בסך הכל 26 חולים, כאשר לצד הוכחת בטיחות הטיפול נרשמה גם תגובה חיובית אצל החולים בעקבות הטיפול, וזאת בתקופה של שלושה חודשים מיום השתלת תאי הגזע.

על פי הנתונים, בשלושת החודשים שקדמו לטיפול אובחנה אצל 71% מהחולים בשני הניסויים הדרדרות הדרגתית וברורה של המחלה, אשר התבטאה בירידה בתפקודי השרירים השונים.

• בריינסטורם: גייסנו חולים קשים מדי לניסוי; בנטרולם יש יותר יעילות
• בריינסטרום מתרסקת ב-70% לאחר כישלון בניסוי

בעקבות טיפול תאי הגזע של בריינסטורם התהפכה המגמה, כאשר בשלושת החודשים שלאחר הטיפול אובחנה אצל 63% מהחולים (כ-16 מהם) חלה עצירה והתייצבות של המחלה, ובחלקם אף ניכרו שיפורים בתפקודי השרירים השונים.

מדובר בתוצאות בעלות חשיבות רבה, שכן אין דוגמאות בספרות הרפואית לטיפול או תרופה אשר מסוגלים לעצור ALS, מחלת נוירולוגית חשוכת מרפא הגורמת לשיתוק המתקדם באגרסיביות עד למותם של החולים בתוך שנתיים עד חמש שנים מהופעת התסמינים הראשונים.

נשיא בריינסטורם, חיים ליבוביץ, אמר בתגובה לפרסום התוצאות על ידי פרופ' קרוסיס, כי "קשה להמעיט בחשיבות ובמשמעות של השיפור הקליני שהופגן אצל חלק מהחולים. כשאנחנו רואים את ההשפעה של הטיפול על קצב התקדמות המחלה ועל איכות החיים של החולים, בנוסף לפידבק החיובי שאנחנו מקבלים מבני המשפחות שלהם, אנחנו נטענים בהרבה מאוד אנרגיה להמשך הדרך."

• מעל 2 מיליארד דולר השקעו בתעשיית הביומד הישראלית ב-2023
• המירוץ אחר חיי נצח - האם יש פוטנציאל השקעה בטיפולים מאריכי ימים?
• תוכן שיווקי "הקרנות הפאסיביות מהוות 60% מהענף"

"אנחנו מצפים ומקווים שהתוצאות האלו יחזרו על עצמן בניסוי הנרחב, של שלב 2 נוסף, אשר יתחיל בימים הקרובים בארצות הברית, בשלושה מהמרכזים הקליניים הטובים בעולם, מאס ג'נרל, יו מאס ומאיו קליניק".

הניסוי בארה"ב יכלול 43 מטופלים, כאשר ע"פ הנתונים הידועים כיום השוק האמריקאי כולל 30 אלף חולי ALS ובעולם המערבי ידוע על כ-100 חולים במחלה שנחשבת חשוכת מרפא. פוטנציאל השוק של בריינסטורם נע בין 1-2 מיליארד דולר בשנה. כיום החברה המונה כ-15 עובדים נסחרת רק מעבר לדלפק בארה"ב, אבל שואפת כבר תקופה ארוכה לבצע הנפקה בנאסד"ק. ייתכן שתוצאות דומות בניסוי שיחל בארה"ב יקרבו את החברה אל המטרה הזו.

במסגרת טיפולה של בריינסטורם, המבוצע בטכנולוגיית NurOwn אשר פותחה על ידי מומחים מאוניברסיטת תל אביב, ובראשם הפרופסורים דניאל אופן ואלדד מלמד, מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולה עצמו, ולאחר ריבויים והפיכתם לתאי תמיכה לתאי עצב, הם מושתלים בחזרה בגופם של החולים. הטיפול מאפשר לחדש את יכולתם של השרירים לתפקד, ובכך למנוע את המשך הניוון ואף לשפר את תפקודם של החולים.

בריינסטורם הנה חברה קטנה ששווי השוק הנוכחי שלה הוא 50 מיליון דולר בדיוק, כשמחיר המניה הוא 0.273 דולר. מאז השפל האחרון שנרשם בדצמבר 2013 חל זינוק של 93% במחיר המניה.