ה-FDA מוותר על ניסוי שני: כך משתנה מפת הזמנים של תעשיית הפארמה

רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) מבצעת אחד השינויים הגדולים בתהליך אישור התרופות מזה עשורים. הרשות קבעה כי מעתה ברירת המחדל תהיה הסתמכות על ניסוי יעילות בודד ומבוקר היטב, בתוספת ראיות תומכות, כבסיס לאישור שיווק של תרופות ומוצרים ביולוגיים חדשים. עד כה נהגה הרשות לדרוש שני ניסויים מרכזיים חיוביים כדי להוכיח את מה שהחוק מכנה "ראיה מהותית" ליעילות ולבטיחות.

הסמכות לאשר תרופה על בסיס ניסוי אחד קיימת בחוק האמריקאי מאז 1997, אך בפועל הרשות דבקה בסטנדרט שני הניסויים והפעילה את הגמישות בעיקר בתחומי מחלות נדירות ואונקולוגיה. נציבי הרשות מרטי מקארי וסגנו וינאי פראסאד טוענים כי דוקטרינת שני הניסויים איבדה מתוקפה בעידן של שיטות מדעיות מתקדמות, סמנים ביולוגיים ומקורות נתונים רחבים. לשיטתם, שני ניסויים בעיצוב ירוד לא מבטיחים מסקנות תקפות, בעוד ריכוז המשאבים בניסוי אחד קפדני ומעוצב היטב עשוי דווקא לחזק את הפיקוח הרגולטורי.

הראיות התומכות שהרשות תדרוש לצד הניסוי הבודד יכולות לכלול נתוני עולם אמיתי ממערכות רפואיות, הסבר על מנגנון הפעולה של התרופה וממצאים מטיפולים דומים. ככל שהראיות התומכות עקיפות או מוגבלות יותר, כך הניסוי המרכזי יידרש להיות משכנע יותר. הרשות פרסמה טיוטת הנחיה מעודכנת שמבהירה את הנסיבות שבהן מפתחים יוכלו להסתמך על מחקר בודד.

חיסכון של מאות מיליונים וזעזוע בשוק

המשמעות הכלכלית עבור חברות הפארמה והביוטק גדולה. עלות ניסוי מרכזי בודד נעה בין 30 ל-150 מיליון דולר, וויתור על הניסוי השני עשוי לחסוך סכומים דומים ולקצר שנים בלוחות הזמנים לפיתוח. הרשות עצמה ציינה כי המהלך יפחית עלויות לחברות ויאיץ את הגעת התרופות לשוק. עבור חברות קטנות שמפתחות מוצר יחיד, קיצור הזמן והסיכון עשוי להיות ההבדל בין הישרדות לכישלון מימוני.

ההשלכות גדולות בשוק ההון ובתמחור מניות הביוטק. גורמים בתעשייה תיארו את השינוי כמהלך שמשנה מודלים פיננסיים בכל תיק השקעות בענף. מנגד, בית ההשקעות RBC ציין בהערכה כי המקום שבו יופעל שיקול הדעת של הרשות נותר נעלם מרכזי, ומסרים מעורבים לחברות שונות ממשיכים להדגיש את חוסר הוודאות הרגולטורי. שינוי בקצב האישורים משפיע ישירות על תזרים המזומנים הצפוי ועל שווי החברות בעיני משקיעים בזירת וול סטריט.

לצד ההזדמנות עולה גם ביקורת. מומחים בתוך הרשות ומחוצה לה הביעו חשש כי שינוי גורף יוריד את רף הראיות ליעילות ולבטיחות של תרופות חדשות. גורמים במרכז התרופות של הרשות ציינו כי מתח סביב המהלך תרם להחלטת רגולטור בכיר לפרוש בפתאומיות. גורמים אחרים מגדירים את המהלך כאבולוציה בסיכון גבוה יותר ולא כמהפכה, שכן ניסוי בודד מותיר פחות מרווח לזיהוי תופעות לוואי נדירות או פערים בין אוכלוסיות מטופלים.

השאלה המרכזית שנותרת פתוחה היא כיצד תיישם הרשות את שיקול הדעת בפועל. איכות הראיות התומכות, סוג התרופה והאוכלוסייה הרלוונטית יקבעו אם הניסוי הבודד יספיק. חברות רבות כבר בוחנות מחדש את אסטרטגיות הפיתוח שלהן לאור המסגרת החדשה, שמבטיחה מסלול מהיר אך תובעת עיצוב ניסוי קפדני יותר מאי פעם.