מניית היום: זינקה 37% לאחר שקיבלה מעמד תרופת יתום לתכשיר
חברת האחזקות בתחום הביומד הדסית ביו מתקדמת בתחום השתלות מח העצם. חברת הביומד הודיעה היום (ד') כי חברת הבת אנלייבקס, המוחזקת ע"י הדסית בשיעור של 92%, קיבלה מעמד תרופת יתום ממינהל התרופות והמזון האמריקנית עבור אפוסל (AppoCell) לטיפול מבוסס סבילות חיסונית במחלת ה'שתל נגד מאחסן' (GVHD), ממנה סובלים עד כ-70% מהמטופלים שעוברים השתלת מח עצם מתורם זר. מעמד תרופת היתום מעניק לאנלייבקס בלעדיות ל-7 שנים לטיפול ב-GHVD, שצפוי להבטיח לחברה היעדר תחרות ללא תלות בפטנטים.
מחלת ה-GVHD נובעת מתופעה מעין אוטואימונית בה מערכת החיסון, הכוללת את השתל החדש, תוקפת איברים של החולה עצמו, כשהפגיעה מתבטאת בעיקר בכבד, במעיים ובעור. המחלה יכולה לגרום תחלואה ניכרת, ובדרגה גבוהה אף יכולה להביא למות החולה. להערכת הדסית, מחלת GVHDתוקפת כ-30 אלף חולים בשנה בארה"ב ואירופה.
תרופת האפוסל היא תכשיר שמושתת על הפעלה ביולוגית של מנגנון הקיים בגוף ומפעיל מצב של סבילות חיסונית. מנגנון זה מופעל באופן טבעי על ידי הגוף בעת פינוי תאים שנמצאים בתהליכי מוות טבעיים (אפופטוזיס) ותרופת אפוסל מפעילה מנגנון זה באופן יזום בעת חלון הזדמנות טיפולי שקיים בסמוך לביצוע השתלת מח העצם.
אלון מורן, מנכ"ל אנלייביקס מסר בתגובה כי "תוצאות הניסוי באפוסל שביצענו הראו סימני יעילות מרשימים וכן בטיחות בטיפול שפיתחנו, אשר מאפשר השתלת מח-עצם מתורם זר תוך מיזעור נזקי ה-GVHD הקשים, ואנו מתכוונים להמשיך בפיתוח התרופה בניסויים קליניים לשלב b2 ועד לקבלת אישור שיווק מלא בארה"ב".
אופיר שחף, מנכ"ל הדסית הגיב לאישור מעמד תרופת היתום: "קבלת מעמד תרופת יתום עבור אפוסל של אנלייבקס מרשויות הרגולצה האמריקאיות - FDA, מהווה הכרה רגולטורית חשובה בנחיצותה של התרופה, בחברת פורטפוליו בה אנו מחזיקים מעל 90% ומלווים באופן צמוד".
עוד הוסיף שחף כי "אישור זה מניח תשתית להמשך קידום הפיתוח הקליני של התרופה לקראת מסחור בשוק האמריקני המוערך במאות מיליוני דולרים בשנה. סעיף הבלעדיות מייצר וודאות בהגנת המוצר מפני תחרות, והמעמד כולו מקנה יתרון בתהליך הרגולטורי מול הרשויות, מייצר יתרון תחרותי משמעותי ומציף ערך למשקיעים."
