בריינסטורם: תוצאות חיוביות במחקר בעכברים; המניה מזנקת כ-10%
הצלחה בניסוי האחרון של חברת בריינסטורם מחדשת את התקווה עבור מאות אלפי חולים במחלת ה-ALS ברחבי העולם. חברת הביוטק הישראלית (סימול: BCLI) דיווחה, כי הצליחה לדחות בצורה משמעותית את הופעת הסימפטומים בחיות המשמשים כמודל למחלת הALS, באמצעות שימוש בתאי גזע בוגרים לפי טכנולוגיה שפיתחה חברת בריינסטורם.
בניסוי שהובילו ד"ר דני אופן ופרופ' אלדד מלמד מאוניברסיטת תל אביב, הוזרקו לשרירים של עכברים המשמשים מודל למחלה תאי גזע בוגרים, שנלקחו ממח עצם של אדם, זוהו, ומיונו לתאים המפרישים גורמי צמיחה GDNF וBDNF, חלבונים להם תפקיד חשוב בתמיכה במערכת העצבים. במבחנים מוטוריים שנערכו לחיות בהם נבדק כושר ההליכה, נמצא כי השתלת תאי הגזע שיפרה משמעותית את תפקוד החיות. בעקבות התוצאות החיוביות, המחקר הורחב, והתוצאות הסופיות ידווחו לציבור.
הגישה של חברת בריינסטורם מבוססת על השתלה של מח העצם של החולה לעצמו, לאחר תאי הגזע המזנכימליים ממח העצם זוהו ועברו דיפרנציציאה לתאים המפרישים גורמי צמיחה במערכת העצבים. תאים אלו, יספקו לנוירונים המוטוריים תמיכה עצבית וישפרו את התפקוד המוטורי והסימפטומים של המחלה.
לדברי ד"ר דני אופן: "במחקר שערכנו, השתמשנו בתאי גזע בוגרים, שניתן לקחת בעתיד גם מהחולים עצמם, ובאמצעות הטכנולוגיה הייחודית שפותחה במעבדה, טיפלנו בתאים כך שיפרישו גורמי צמיחה שידועים כמועילים למערכת העצבים. את התאים השתלנו בחיות המשמשות כמודל למחלת הALS, ולשמחתנו הצלחנו להראות שיפור משמעותי בתפקוד המוטורי של חיות הניסויי. אלו תוצאות מאוד מעודדות המקצרות את המרחק לניסויים קליניים על בני אדם. בינתיים אנחנו מתכננים ניסויים נוספים כדי לבסס ולהרחיב את הממצאים שקיבלנו".
בעקבות התוצאות החיוביות, החליט נשיא החברה, חיים ליבוביץ', להשקיע משאבים פיננסיים רבים בקידום המחקר על מנת לגשת כמה שיותר מהר לרשויות לקבל אישור לניסויים על בני אדם, וזאת במקביל להמשך הניסויים והדיאלוג מול הFDA בטיפול המוצע למחלת הפרקינסון. "כיהודי וכאדם, אני רואה זאת כחובה מוסרית עליונה לנסות ולסייע כמה שניתן לאלו הסובלים ממחלה איומה וחשוכת מרפא זו. בעקבות התוצאות הראשוניות שקיבלנו במעבדה, הוריתי לצוות החוקרים המצוין שלנו לא לחסוך במשאבים על מנת לבצע ניסויים נוספים עם הטכנולגייה שלנו. אני רוצה להבטיח לחולים במחלה כי בעזרת השם נעשה הכול כדי למצות את המחקר בנושא הזה. לו נצליח להציל אפילו נפש אחת בישראל, דיינו", ציין ליבוביץ'. מחלת הALS היא מחלה חשוכת מרפא. המחלה מאופיינת במוות של הנוירונים המוטורים בגוף, מה שמביא להחלשות ומוות של הנוירונים המפעילים את השרירים עד כדי שיתוק מוחלט. עם התקדמות המחלה, החולה מאבד שליטה על שרירי הגפיים, שרירי הדיבור והבליעה, ובסופו של דבר מתנוונים שרירי הנשימה והחולה מת. מדי שנה, מתגלה המחלה אצל 2 מתוך 100,000 איש, ורוב החולים מתים תוך 2-5 שנים. סיבת המחלה עדיין איננה ברורה.
למרבה הצער, מספר התרופות הנמצא כיום בשימוש הוא מוגבל ביותר, ויעילותם נמוכה. בשנים האחרונות התעוררה תקווה בקרב החולים שחקר תאי הגזע יצליח להביא מזור למחלה.
