פרוטליקס עולה 2%: אישור לתרופת האללייזו באוסטרליה - פייזר תשווק

מדובר בתרופה לטיפול במחלת גושה סוג 1 לטיפול במבוגרים וילדים. המנכ"ל "עדות לשותפות המוצלחת עם פייזר"
נושאים בכתבה פרוטליקס

חברת פרוטליקס הודיעה היום שמינהל המוצרים הטיפוליים האוסטרלי, ה-TGA העניק אישור רגולטורי לתרופת אללייזו (טליגלוצראז אלפא) כטיפול אנזימי חלופי ארוך טווח גם במבוגרים וגם ובילדים להם אבחנה מאושרת של מחלת גושה סוג 1. אללייזו תשווק באוסטרליה ע"י חברת פייזר, שותפתה של פרוטליקס למיסחור התרופה.

ליגלוצראז אלפא אושרה ע"י מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) במאי 2012 לטיפול במבוגרים החולים במחלת גושה סוג 1. עם קבלת החלטה זו של ה-TGA האוסטרלי, התרופה מאושרת כרגע בעשר מדינות, ונמצאת בהליכי רגולציה לאישורה בעוד טריטוריות.

"אוסטרליה היא המדינה הראשונה בה אללייזו מאושרת בהתוויה של הן מבוגרים והן ילדים, וזאת לאור העובדה שהניסויים הקליניים בילדים הסתיימו תוך כדי תחילת בחינת ה-TGA" מסרה ד"ר עינת בריל-אלמון, סמנכ"ל בכיר פיתוח מוצרים בפרוטליקס. "במדינות בהן אללייזו כבר מאושרת, מוגשות בקשות להרחבת התוויה הכוללת שימוש בילדים גם כן".

תרופת אללייזו היא הטיפול האנזימי החלופי (ERT) הראשון לטיפול במחלת גושה המבוטא בתרבית תאי צמח. זוהי אף התרופה הראשונה המאושרת ממקור תרבית תאי צמח, המבוססת על פלטפורמת ProCellEx - מערכת הייצור היחודית של חברת פרוטליקס המשתמשת בתאי גזר שהונדסו גנטית. אללייזו הוא צורה של אנזים ליזוזומאלי אנושי, גלוקוצרברוזידאז, המשמש לטיפול במחלת גושה.

"האישור האוסטרלי לאללייזו הוא הישג חשוב ועדות לשותפות המוצלחת שלנו עם חברת פייזר" מסר ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס. "אנחנו שמחים שה-TGA אישר את אללייזו לטיפול במחלת גושה, וכך נותן אפשרות בחירה נוספת לחולים אלו."

תגובות לכתבה(1):

הגב לכתבה

השדות המסומנים ב-* הם שדות חובה
  • 1.
    לא מספיק להמציא - הכי חשוב זה השיווק - פייזר זה פייזר (ל"ת)
    מבין דבר 23/05/2014 13:41
    הגב לתגובה זו
ליאור שאלתיאל נורקסון
צילום: larry brandt

חברת נוראקסון הישראלית השלימה סיבוב השקעה נוסף של 1.3 מיליון דולר קנדי

החברה שסוגרת יותר משנה בבורסה הקנדית אחרי שגייסה 8 מיליון דולר בזמנו תצטרך לגייס עוד כסף כדי לשרוד עד תחילת הניסויים קליניים בבני אדם, בתחילת 2025
עדן ספיר |
נוראקסון הישראלית אשר נסחרת בבורסה הקנדית מנסה לפתח טיפול לפציעות חוט שדרה (SCI). הטיפול שנוראקסון מפתחת מציע גישה לא פולשנית (באמצעות ספריי הניתן דרך האף) לטיפול בפגיעות חוט שדרה ומוח ועשוי לתת מזור ושיפור פונקציונלי של רבים מנפגעי חוט השדרה.  נוראקסון מפתחת פלטפורמה תרופתית בשם ExoTherapy המבוססת על אקסוזומים – חלקיקים כדוריים קטנים ביותר המשתחררים על ידי תאי גזע בעת חלוקתם, בעלי יכולת תראפויטית ויכולת נדידה והגעה לרקמות פגועות בגוף, היכולים לשמש כמערכת הובלת תרופות ייעודיות באופן ספציפי לאתר מטרה מסוים כמו בפציעות חוט השדרה. לדברי החברה, האקסוזומים המגיעים באופן טבעי לאזורים דלקתיים בגוף יכולים להיטען במולקולות שונות ובמקרה של פגיעה במערכת העצבים המרכזית (מוח-חוט שידרה) נורקסון מטעינה אותם ברצף ייחודי מסוג siRNA שמטרתו להוריד ייצור של חלבון בשם PTEN בתאים באזור הפגוע. האקסוזומים הטעונים מגיעים לאזור הפגוע ומאפשרים התחדשות תאי עצב וחיווט מחדש בחוט השדרה. המוצר הראשון הנקרא - ExoPTEN, הראה פוטנציאל שיקומי גדול במחקרי מעבדה כולל שיקום תיפקודי של חולדות במודל של חיתוך מוחלט של חוט השדרה. מחקרים פרה-קליניים שנערכו על ידי NurExone לאחרונה הראו תוצאות מבטיחות. במחקרים אלו, נוראקסון השיגה שיעור הצלחה של 75% בסיוע לחולדות משותקות להחזיר תפקוד מוטורי לצד הרפלקס ברגלים האחוריות ושליטה חושית. יתר על כן, החולדות לא הראו סימנים של פגיעה עצמית, דבר המעיד על רמות מתח מופחתות והרגשת כאב ברגלים האחוריות, דבר המאמת את יעילות הטיפול.   על פי החברה, יש מיליוני אנשים ברחבי העולם המושפעים מפציעות אלו ויש צורך בטיפול יעיל ובטוח שעשוי לשפר את איכות חייהם בצורה משמעותית. בחברה מוסיפים כי כיום מרבית הטיפולים המוצעים הינם טיפולים פולשניים הכוללים ניתוחים מורכבים באזורים רגישים. נוראקסון שואפת להחליף את הטיפולים המסורתיים על ידי מינוף התכונות הייחודיות  של אקסוזומים ושימוש במתן טיפול לא פולשני דרך האף המספק אפשרות טיפול נוחה, אפקטיבית וזמינה למטופל ובתקווה להוות-”Game Changer” בתחום.  את החברה מנהל ד"ר ליאור שאלתיאל, מנכ"ל ומדען המתמחה בפיתוח מערכות מתן תרופות ויחד איתו בחברה פרופ' שולמית לבנברג מהטכניון ופרופ' דני אופן מאוניברסיטת תל־אביב שחתומים על ההמצאה.  סמנכ"ל הכספים, ערן עובדיה: "זהו גיוס ההשקעה הראשון שסגרנו, לאחר הפיכת החברה לציבורית בבורסה הקנדית TSXV ביוני 2022 תוך גיוס של כ-8 מליוני דולרים. החברה רוצה להמשיך להרחיב פעילות ולגייס השקעות נוספות שיביאו אותה עד לתחילת הניסויים קליניים בבני אדם, בתחילת 2025".