חברת תאי הגזע בריינסטורם (NASDAQ: BCLI) מתקדמת עוד צעד לקראת השלמת פיתוח טיפול ראשון מסוגו בעולם לחולי ניוון שרירים מסוג ALS. ועדת בטיחות עצמאית ובלתי תלויה שהתכנסה בשבוע שעבר אישרה את בטיחות וסבילות הטיפול של בריינסטורם, וזאת לאחר שבחנה את מסמכי הטיפול של 47 מתוך 48 החולים שהשתתפו בניסוי שלב 2, שכלל קבוצת ביקורת (פלצבו), בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב. החולים בניסוי עברו השתלה חד פעמית של תאי NurOwn של בריינסטורם, וכעת נמצאים בתקופת מעקב של שישה חודשים. ועדת הבטיחות עברה על הפרוטוקולים המלאים של הניסוי עד כה ולא מצאה אצל אף אחד מהחולים תופעות נגד חריגות שקשורות בטיפול או כל אירוע חריג אחר שהשפיע לרעה על התקדמות הניסוי. על סמך הממצאים האלו ממליצה הועדה להמשיך הלאה בניסוי עד לסיומו של התהליך. בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון במערכת העצבים המרכזית. זאת בתהליך שבמסגרתו מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם. לאחר שהתאים גדלים ועוברים תהליכי התמיינות במעבדה, הם מושתלים בחזרה בגוף החולה – באמצעות הזרקה ישירה לשרירים ולנוזל חוט השדרה - כתאי תמיכה לתאי עצב. לפני חודשים אחדים פרסמה החברה את התוצאות המלאות של הניסויים הקליניים שערכה כבר בישראל – שלבים 2/1 ו-2A – ב-26 חולי ALS, וחשפה כי חל שיפור במצבם של החולים בזכות השתלת תאי הגזע המיוחדים שלה.

• בריינסטורם: גייסנו חולים קשים מדי לניסוי; בנטרולם יש יותר יעילות
• בריינסטרום מתרסקת ב-70% לאחר כישלון בניסוי
• המלצת המערכת: כל הכותרות 24/7

ועדת הבטיחות (DSMB – Data and Safety Monitoring Board) מורכבת מקבוצה של מומחים עצמאיים ובלתי תלויים, שבוחנת את הנתונים המצטברים מכל ניסוי במטרה להגן על בטיחות החולים ועל האינטרסים שלהם. זו כבר הפעם השנייה, מתוך שלוש מתוכננות, שהועדה מתכנסת ביחס לניסוי של בריינסטורם בארה"ב, כאשר ההתכנסות האחרונה תתרחש לאחר שכל החולים ישלימו את תקופת המעקב שלאחר הזרקת תאי הגזע.